Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et AAV-genterapiforsøg med AFTX-201 til voksne med BAG3-associeret dilateret kardiomyopati (DCM) (UPBEAT)

16. februar 2026 opdateret af: Affinia Therapeutics

En fase 1/2 multicenter, åben-label, dosiseskalerings- og dosisudvidelsesundersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakodynamik og foreløbig effektivitet af AFTX-201 administreret til voksne deltagere med BCL2-associeret Athanogene 3 (BAG3) mutation-associeret dilateret kardiomyopati: UPBEAT-undersøgelsen

Dette er en fase 1/2, åben-label, dosis-udforskning og dosis-udvidelse klinisk forsøg, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakodynamikken og den foreløbige effekt af en enkelt intravenøs infusion af AFTX-201 hos voksne med dilateret kardiomyopati forårsaget af en BAG3-genmutation

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs infusion af AFTX-201 og vil blive fulgt op med henblik på sikkerhed og kliniske vurderinger. Studiet omfatter korttidssikkerhedsmonitering og langtidsopfølgning i op til 60 måneder

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Mand eller kvinde, 18 til 55 år

Trunkerende mutation i BAG3

Dilateret kardiomyopati med venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) < 45%

NYHA klasse II eller III hjerteinsufficienssymptomer

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL for forsøgspersoner i sinusrytme eller pacemakerrytme, eller ≥ 600 pg/mL for forsøgspersoner i atrieflimmer

Villig og i stand til at underskrive informeret samtykke og overholde studiprocedurer

Eksklusionskriterier:

Tidligere myokardieinfarkt, hjertetransplantation eller tilstedeværelse/behov for en venstre ventrikel assist device (LVAD)

IV-terapi med positive inotroper, vasodilatorer eller diuretika til hjerteinsufficiens inden for 30 dage før inddeling

Positive neutraliserende antistoffer mod ATC-0187

Enhver tilstand, der efter undersøgers mening vil udsætte forsøgspersonen for uberettiget risiko eller forstyrre studiedeltagelse eller fortolkning af resultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AFTX-201
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs dosis af AFTX-201
Genetisk: AFTX-201
AFTX-201 er et genterapiprodukt, der består af ATC-0187-kapsiden, som indeholder BCL2-associeret Athanogene 3 (BAG3)-transgenet. Det administreres som en enkelt intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af AFTX-201 over 12 måneder.
Baseline gennem 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i farmakodynamiske biomarkører
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Vurdering af omfanget af AFTX-201-transduktion og myokardiel BAG3-proteinekspression efter en enkelt intravenøs dosis
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i måling af hjertefunktion inklusive udstødningsfraktion fra venstre ventrikel (LVEF)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Vurdering af virkningen af en enkelt intravenøs dosis AFTX-201 på måling af kardiovaskulær funktion
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i måling af hjertets funktion inklusive peak oxygen consumption (pVO2) ved cardiopulmonary exercise test (CPET)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Vurdering af effekten af en enkelt intravenøs dosis AFTX-201 på måling af kardiovaskulær funktion
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) funktionel klasse
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Vurdering af effekten af en enkelt intravenøs dosis AFTX-201 på egenskaber ved hjertesvigt (HF), herunder funktionel klassificering efter New York Heart Association (NYHA)-klasse
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Vurdering af virkningen af en enkelt IV-dosis AFTX-201 på livskvalitet
Baseline gennem 12 måneder
Antal deltagere med bivirkninger under langtidsopfølgning
Tidsramme: Baseline gennem 60 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af AFTX-201 over 60 måneder
Baseline gennem 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AFTX-201-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dilateret kardiomyopati (DCM)

Kliniske forsøg med AFTX-201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner