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Un essai de thérapie génique AAV d'AFTX-201 chez les adultes atteints de cardiomyopathie dilatée (CMD) associée à BAG3 (UPBEAT)

31 août 2026 mis à jour par: Affinia Therapeutics

Un essai multicentrique de phase 1/2, ouvert, d'escalade de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamie et l'efficacité préliminaire de l'AFTX-201 administré à des participants adultes atteints de cardiomyopathie dilatée associée à une mutation du gène 3 associé à l'athanogène BCL2 (BAG3) : Essai UPBEAT

Il s'agit d'un essai clinique de phase 1/2, ouvert, d'exploration et d'expansion de dose, évaluant la sécurité, la tolérance, la pharmacodynamie et l'efficacité préliminaire d'une perfusion intraveineuse unique d'AFTX-201 chez des adultes atteints de cardiomyopathie dilatée causée par une mutation du gène BAG3

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les participants recevront une perfusion intraveineuse unique d'AFTX-201 et seront suivis pour des évaluations de sécurité et cliniques. L'étude comprend une surveillance de la sécurité à court terme et un suivi à long terme jusqu'à 60 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

22

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H1T 1C8
        • Recrutement
        • Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
        • Contact:
          • Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
          • Numéro de téléphone: 2293 514-376-3330
          • E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
        • Chercheur principal:
          • Rafik Tadros, MD
  • États-Unis
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami Hospital and Clinics
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Recrutement
        • St. Lukes Hospital
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

Homme ou femme, âgé de 18 à 55 ans

Mutation tronquante dans BAG3

Cardiomyopathie dilatée avec fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) < 45 %

Symptômes d'insuffisance cardiaque de classe II ou III NYHA

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL pour les sujets en rythme sinusal ou rythme stimulé, ou ≥ 600 pg/mL pour les sujets en fibrillation auriculaire

Volontaire et capable de signer le consentement éclairé et de respecter les procédures de l'étude

Critères d'exclusion :

Antécédent d'infarctus du myocarde, de transplantation cardiaque, ou présence/besoin d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche (DAVG)

Traitement IV par inotropes positifs, vasodilatateurs ou diurétiques pour l'insuffisance cardiaque dans les 30 jours précédant l'inclusion

Anticorps neutralisants positifs contre ATC-0187

Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le sujet à un risque injustifié ou interférerait avec la participation à l'étude ou l'interprétation des résultats

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AFTX-201
Les participants recevront une dose intraveineuse unique d'AFTX-201
Génétique: AFTX-201
AFTX-201 est un produit de thérapie génique constitué de la capside ATC-0187 contenant le transgène BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3). Il est administré en une seule perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du départ jusqu'à 12 mois
Sécurité et tolérance de l'AFTX-201 sur 12 mois.
Du départ jusqu'à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport au niveau de base des biomarqueurs pharmacodynamiques
Délai: Du début jusqu'à 12 mois
Évaluation de l'étendue de la transduction par AFTX-201 et de l'expression de la protéine BAG3 myocardique après une dose IV unique
Du début jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la valeur de base de la mesure de la fonction cardiaque, y compris la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 12 mois
Évaluation de l'impact d'une dose unique intraveineuse d'AFTX-201 sur la mesure de la fonction cardiovasculaire
Du début de l'étude jusqu'à 12 mois
Évolution par rapport à la valeur initiale de la mesure de la fonction cardiaque incluant la consommation maximale d'oxygène (pVO2) par test d'effort cardiopulmonaire (CPET)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à 12 mois
Évaluation de l'impact d'une dose intraveineuse unique d'AFTX-201 sur la mesure de la fonction cardiovasculaire
De la valeur initiale jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la valeur de base de la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: De la ligne de base jusqu'à 12 mois
Évaluation de l'impact d'une dose unique par voie intraveineuse d'AFTX-201 sur les caractéristiques de l'insuffisance cardiaque (IC), y compris la classification fonctionnelle selon la classe de la New York Heart Association (NYHA)
De la ligne de base jusqu'à 12 mois
Changement par rapport à la valeur de base du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 12 mois
Évaluation de l'impact d'une dose unique par voie intraveineuse d'AFTX-201 sur la qualité de vie
Du début de l'étude jusqu'à 12 mois
Nombre de participants présentant des événements indésirables lors du suivi à long terme
Délai: De la ligne de base jusqu’à 60 mois
Sécurité et tolérance de l'AFTX-201 sur 60 mois
De la ligne de base jusqu’à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Affinia Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 février 2026

Première publication (Réel)

23 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AFTX-201-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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