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Uno studio di terapia genica con AAV di AFTX-201 in adulti con cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM) (UPBEAT)

16 febbraio 2026 aggiornato da: Affinia Therapeutics

Studio di Fase 1/2 multicentrico, in aperto, di escalation di dose e di espansione di dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di AFTX-201 somministrato a partecipanti adulti con cardiomiopatia dilatativa associata a mutazione BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3): Studio UPBEAT

Questo è uno studio clinico di Fase 1/2, in aperto, di esplorazione ed espansione della dose, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di una singola infusione endovenosa di AFTX-201 in adulti con cardiomiopatia dilatativa causata da una mutazione del gene BAG3

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di AFTX-201 e saranno seguiti per valutazioni di sicurezza e cliniche. Lo studio include monitoraggio di sicurezza a breve termine e follow-up a lungo termine fino a 60 mesi

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Maschio o femmina, di età compresa tra 18 e 55 anni

Mutazione troncante in BAG3

Cardiomiopatia dilatativa con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) < 45%

Sintomi di insufficienza cardiaca di classe NYHA II o III

NT-proBNP ≥ 300 pg/mL per soggetti in ritmo sinusale o ritmo con pacemaker, o ≥ 600 pg/mL per soggetti in fibrillazione atriale

Disponibilità e capacità di firmare il consenso informato e di rispettare le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

Precedente infarto miocardico, trapianto cardiaco o presenza/necessità di un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD)

Terapia endovenosa con inotropi positivi, vasodilatatori o diuretici per insufficienza cardiaca nei 30 giorni precedenti l'arruolamento

Anticorpi neutralizzanti positivi per ATC-0187

Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa esporre il soggetto a rischi ingiustificati o interferire con la partecipazione allo studio o l'interpretazione dei risultati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AFTX-201
I partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa di AFTX-201
Genetico: AFTX-201
AFTX-201 è un prodotto di terapia genica costituito dal capside ATC-0187 contenente il transgene BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3).
Viene somministrato come singola infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Sicurezza e tollerabilità di AFTX-201 per 12 mesi.
Dalla baseline fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei biomarcatori farmacodinamici
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Valutazione dell'estensione della trasduzione di AFTX-201 e dell'espressione proteica miocardica di BAG3 dopo una singola dose endovenosa
Da baseline a 12 mesi
Cambiamento rispetto al basale nella misurazione della funzione cardiaca, compresa la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla misurazione della funzione cardiovascolare
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella misurazione della funzione cardiaca, compreso il consumo massimo di ossigeno (pVO2) mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla misurazione della funzione cardiovascolare
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della classe funzionale della New York Heart Association (NYHA)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulle caratteristiche dell'insufficienza cardiaca (IC), inclusa la classificazione funzionale secondo la classe dell'Associazione Cardiaca di New York (NYHA)
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Valutazione dell'impatto di una singola dose endovenosa di AFTX-201 sulla qualità della vita
Dalla baseline fino a 12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi durante il follow-up a lungo termine
Lasso di tempo: Baseline fino a 60 mesi
Sicurezza e tollerabilità di AFTX-201 per 60 mesi
Baseline fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Affinia Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AFTX-201-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Cardiomiopatia dilatativa (DCM)

Prove cliniche su AFTX-201

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