Egy AAV génterápiás vizsgálat az AFTX-201-ről BAG3-asszociált dilatatív kardiomyopathiás (DCM) felnőtteknél (UPBEAT)
2026. augusztus 31. frissítette: Affinia Therapeutics
A BCL2-Associated Athanogene 3 (BAG3) mutációhoz társuló dilatatív kardiomyopathiában szenvedő felnőtt résztvevők számára alkalmazott AFTX-201 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakodinamikájának és előzetes hatékonyságának értékelésére szolgáló, többcentrumos, nyílt címkézésű, dózisemelési és dóziskiterjesztési 1/2. fázisú vizsgálat: UPBEAT vizsgálat
Ez egy 1/2-es fázisú, nyílt címkézésű, dózis-feltáró és dózis-bővítő klinikai vizsgálat, amely értékeli az AFTX-201 egyetlen intravénás infúziójának biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakodinamikáját és előzetes hatékonyságát BAG3 génmutáció által okozott dilatatív kardiomiopátiában szenvedő felnőtteknél
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A résztvevők egyetlen intravénás AFTX-201 infúziót kapnak, majd biztonsági és klinikai vizsgálatokra kerül sor.
A tanulmány rövid távú biztonsági monitorozást és akár 60 hónapig tartó hosszú távú követést foglal magában.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
22
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Information
- Telefonszám: 2 (617) 430-7817
- E-mail: clinicaltrials@affiniatx.com
Tanulmányi helyek
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University of Miami Hospital and Clinics
-
Kapcsolatba lépni:
- Lina Carceres
- Telefonszám: 954 249 3587
- E-mail: caceresl@miami.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Toborzás
- St. Lukes Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Amanda Huffman, RN, BSN
- Telefonszám: 816-932-0391
- E-mail: amanda.huffman@bjc.org
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Toborzás
- Houston Methodist Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Jennifer (Garrett) Medley Sr. Clinical Trials Manager
- Telefonszám: 346-238-4516
- E-mail: jmgarrett@houstonmethodist.org
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, QC H1T 1C8
- Toborzás
- Institut de Cardiologie de Montréal / Montreal Heart Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Jérémie Coordonnateur de recherche EPS / EP research coordinator, BScN
- Telefonszám: 2293 514-376-3330
- E-mail: Jeremie.Cortial@icm-mhi.org
-
Kutatásvezető:
- Rafik Tadros, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
Férfi vagy nő, 18 és 55 év között
Trunkáló mutáció a BAG3 génben
Tágult kardiomiopátia bal kamrai ejekciós frakcióval (LVEF) < 45%
NYHA II. vagy III. osztályú szívelégtelenség tünetei
NT-proBNP ≥ 300 pg/mL sinus ritmusban vagy pacemakeres ritmusban lévő alanyoknál, vagy ≥ 600 pg/mL pitvari fibrillációban lévő alanyoknál
Hajlandó és képes aláírni a tájékoztatott beleegyezést és betartani a vizsgálati eljárásokat
Kizárási kritériumok:
Korábbi szívinfarktus, szívátültetés vagy bal kamrai segédberendezés (LVAD) jelenléte/szükségessége
IV kezelés pozitív inotróp, vazodilatátor vagy diuretikummal szívelégtelenségre a bevonást megelőző 30 napban
ATC-0187-re pozitív semlegesítő antitestek
Bármely olyan állapot, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint indokolatlan kockázatot jelentene az alanyra vagy zavarná a vizsgálatban való részvételt vagy az eredmények értelmezését
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AFTX-201
A résztvevők egyetlen intravénás adag AFTX-201-et kapnak
|
Az AFTX-201 egy génterápiás termék, amely az ATC-0187 kapszidból áll, és a BCL2-hez társított Athanogén 3 (BAG3) transzgént tartalmazza.
Egyetlen intravénás infúzió formájában adják be |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során fellépő mellékhatásokkal (TEAE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE) érintett résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal 12 hónapig
|
Az AFTX-201 biztonságossága és jól tolerálhatósága 12 hónap alatt.
|
Alapvonal 12 hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alapvonalhoz képesti változás farmakodinamikai biomarkerekben
Időkeret: Alapvonaltól 12 hónapig
|
Az AFTX-201 transzdukció mértékének és a BAG3 fehérje expressziójának értékelése a szívizomban egyetlen intravénás adag után
|
Alapvonaltól 12 hónapig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a szívfunkció mérésében, beleértve a bal kamrai ejekciós frakciót (LVEF)
Időkeret: Alapvonal 12 hónapon keresztül
|
Egyetlen intravénás AFTX-201 adag hatásának értékelése a kardiovaszkuláris funkció mérésére
|
Alapvonal 12 hónapon keresztül
|
|
A kardiopulmonális terheléses vizsgálat (CPET) során mért szívfunkció paraméterek (beleértve a csúcs oxigénfelvételt - pVO2) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonaltól 12 hónapig
|
Az AFTX-201 egyetlen intravénás adagjának hatásának értékelése a kardiovaszkuláris funkció mérésére
|
Alapvonaltól 12 hónapig
|
|
A New York-i Szívgyógyászati Társaság (NYHA) funkcionális osztályának változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: Alapvonal a 12. hónapig
|
Egyetlen intravénás adag AFTX-201 hatásának értékelése a szívelégtelenség (HF) jellemzőire, beleértve a funkcionális besorolást a New York Heart Association (NYHA) osztályozása szerint
|
Alapvonal a 12. hónapig
|
|
Alapvonalhoz viszonyított változás a Kansas City Kardiomiopatia Kérdőív (KCCQ) értékében
Időkeret: Alapvonaltól a 12. hónapig
|
Az AFTX-201 egyetlen intravénás adagjának életminőségre gyakorolt hatásának értékelése
|
Alapvonaltól a 12. hónapig
|
|
A résztvevők számának kedvezőtlen eseményekkel hosszú távú követés során
Időkeret: Alapvonaltól 60 hónapig
|
Az AFTX-201 biztonsága és jól tolerálhatósága 60 hónap alatt
|
Alapvonaltól 60 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2032. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 16.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 31.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AFTX-201-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .