ApitegromabによるFSHD治療を評価する第2相試験
2026年2月24日 更新者：Scholar Rock, Inc.
顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者を対象としたアピテグロマブの有効性と安全性を評価する第2相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、52週間研究（FORGE）
FSHD患者におけるアピテグロマブ単剤療法の有効性と安全性を評価する無作為化第2相試験
調査の概要
詳細な説明
この第2相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）患者におけるアピテグロマブの有効性、安全性、および忍容性を評価することを目的としています
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
- 電話番号：857-259-3860
- メール：MedicalInformation@scholarrock.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- インフォームド・コンセント時に18歳から60歳までの男性または女性の参加者。
- 認定検査機関からの適切な文書で確認されたFSHDタイプ1またはFSHDタイプ2の遺伝子診断。
- スクリーニング時の臨床的重症度スコアが1.5から3.0まで（Ricciスコア；範囲0から5）。
- ベースラインの10メートル歩行/走行テスト時間が5秒以下。
除外基準：
- mAbまたはFcドメインを持つ組換えタンパク質（例：可溶性受容体-Fc融合タンパク質）、アピテグロマブ、またはアピテグロマブの添加物に対する過敏症反応の既往歴。
- スクリーニング前3ヶ月または5半減期のいずれか長い期間内に臨床試験で他の治験薬による治療歴。
- アピテグロマブ、または活性化受容体拮抗薬を含む他の抗ミオスタチン療法による既往治療歴。
- 現在または過去のアナボリックステロイド、成長ホルモン、グルカゴン様ペプチド-1受容体作動薬、または筋肉に既知の影響を持つ他の物質の使用。
- スクリーニング前60日以内に潜在的に重要な筋肉効果を持つ療法（例：アンドロゲン、インスリン様成長因子、成長ホルモン、全身性β作動薬、ボツリヌス毒素、または筋弛緩薬または筋肉増強サプリメント）または潜在的に重要な神経筋効果を持つ療法（例：アセチルコリンエステラーゼ阻害剤）の使用。
- スクリーニング前60日以内の全身的またはコルチコステロイドの使用。吸入または局所ステロイドは許可されます。
- 妊娠中または授乳中。
- 特定の埋め込み型電子機器、人工内耳、金属性異物、血管クリップ、金属インプラントを含むがこれらに限定されないMRIの禁忌；または閉所恐怖症、造影剤アレルギー、安静保持不能、または除去できない外部医療機器。
アルコール依存症、または違法薬物使用（違法で処方されていない薬物）の既往歴。
凝固または血小板凝集を妨げる薬剤の服用、または凝固障害の既往歴または活動性疾患。
スクリーニング前7日以内に参加者の健康状態を妨げる急性または併存疾患、活動性全身感染症、急性治療の必要性、または何らかの理由による入院観察を含む。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アピテグロマブ
10 mg/kg 静脈内投与
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アピテグロマブ (SRK-015) は、ヒトのプロミオスタチン/潜在型ミオスタチンに特異的に結合し、ミオスタチンの活性化を阻害する完全ヒト抗プロミオスタチン モノクローナル抗体 (mAb) です。
アピテグロマブは、4 週間ごとに静脈内 (IV) 注入によって投与されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボIV
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プラセボは4週間ごとに静脈内（IV）点滴により投与され、有効成分を含みません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FSHD患者におけるアピテグロマブとプラセボの比較による有効性評価
時間枠：52週間
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ベースラインからの全身磁気共鳴画像法（MRI）により測定された第52週時点の総除脂肪筋肉体積（LMV）のパーセント変化
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52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FSHD患者におけるプラセボと比較したapitegromabの有効性をさらに評価する
時間枠：24週間
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週24時点での全身MRIによる測定による総LMVのベースラインからのパーセント変化
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24週間
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FSHD参加者におけるアピテグロマブとプラセボの有効性をさらに評価する
時間枠：24週間と52週間
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週24および週52における筋脂肪分画などの追加筋パラメータのベースラインからの変化
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24週間と52週間
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FSHD参加者におけるプラセボと比較したアピテグロマブの有効性をさらに評価する
時間枠：24週間と52週間
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24週目および52週目における筋脂肪浸潤などの追加筋パラメータのベースラインからの変化
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24週間と52週間
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FSHD参加者におけるapitegromabの薬物動態を評価する
時間枠：52週
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アピテグロマブの血清中濃度
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52週
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FSHD患者におけるapitegromabの薬力学を評価する
時間枠：52週間
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総潜在型ミオスタチンの血清濃度
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52週間
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FSHD参加者におけるapitegromabの安全性と忍容性を評価する
時間枠：52週間
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血清中のアピテグロマブに対する抗薬物抗体の発生率
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52週間
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FSHD参加者におけるapitegromabの安全性と忍容性を評価する
時間枠：52週間
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有害事象および重篤な有害事象の発生率
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52週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FSHDを有する参加者におけるapitigromab投与による運動機能の経時的改善を評価する
時間枠：52週
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ベースラインからの変化（定量的筋力テスト、単位：キログラム重）。
スコアが高いほど機能が高いことを示します。
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52週
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FSHD患者におけるapitegromab投与後の運動機能の経時的改善を評価する
時間枠：52週間
|
到達可能ワークスペースにより評価された相対表面積のベースラインからの変化。
スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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52週間
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FSHD患者におけるapitegromab投与後の運動機能の経時的改善を評価する
時間枠：52週間
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FSHD複合アウトカム尺度（FSHD-COM）総合スコア（0〜72スケール；スコアが高いほど障害度が高い）のベースラインからの変化
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52週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年8月1日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月24日
最初の投稿 (実際)
2026年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月24日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRK-015-009
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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