Fas 2-studie som utvärderar Apitegromab för behandling av FSHD
1 september 2026 uppdaterad av: Scholar Rock, Inc.
En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicentrisk, 52-veckors studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten hos Apitegromab hos deltagare med facioscapulohumeral muskel dystrofi (FORGE)
En randomiserad fas 2-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos apitegromab som monoterapi hos deltagare med FSHD
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna fas 2, randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade, multicenterstudie är utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av apitegromab hos deltagare med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
- Telefonnummer: 857-259-3860
- E-post: MedicalInformation@scholarrock.com
Studieorter
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- Rekrytering
- National Neuromuscular Research Institute
-
Kontakt:
- Marisol Barrientos Garcia
- Telefonnummer: 214 512-920-0140
- E-post: marisol@austinneuromuscle.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare, 18 till 60 år vid tidpunkten för informerat samtycke.
- Genetisk diagnos av FSHD typ 1 eller FSHD typ 2, bekräftad med lämplig dokumentation från ett ackrediterat laboratorium.
- Klinisk svårighetsgrad på 1,5 till 3,0 (Ricci-poäng; intervall 0 till 5), inklusive, vid screening.
- Baslinjetid för 10-meters gång-/springtest ≤5 sekunder.
Exklusionskriterier:
- Tidigare historia av överkänslighetsreaktion mot ett mAb eller rekombinant protein med Fc-domän (t.ex. ett lösligt receptor-Fc-fusionsprotein), apitegromab eller hjälpämnen i apitegromab.
- Behandling med andra undersökningsläkemedel i en klinisk prövning inom 3 månader eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före screening.
- Tidigare behandling med apitegromab, eller med andra anti-myostatinterapier, inklusive aktivinreceptorantagonister.
- Nuvarande eller tidigare användning av anabola steroider, tillväxthormoner, glukagonliknande peptid-1-receptoragonister eller andra substanser med kända effekter på muskler.
- Användning av terapier med potentiellt signifikanta muskelförändringar (t.ex. androgena medel, insulinliknande tillväxtfaktor, tillväxthormon, systemiska beta-agonister, botulinumtoxin eller muskelavslappningsmedel eller muskelstärkande kosttillskott) eller potentiellt signifikanta neuromuskulära effekter (t.ex. acetylkolinesterashämmare) inom 60 dagar före screening.
- Användning av systemiska kortikosteroider inom 60 dagar före screening. Inhala eller topiska steroider är tillåtna.
- Gravid eller ammande.
- Kontraindikationer för MRI som kan inkludera, men inte begränsat till, vissa implanterade elektroniska enheter, cochleaimplantat, metalliska främmande kroppar, vaskulära klämmar och metalliska implantat; eller klaustrofobi, kontrastmedelsallergier, oförmåga att ligga stilla eller externa medicintekniska produkter som inte kan tas bort.
Historik av alkoholism eller illegalt drogmissbruk (droger som är olagliga och inte har ordinerats).
Tar läkemedel som hindrar koagulation eller trombocytaggregation eller har en historia eller aktiv koagulopatisk störning.
Något akut eller komorbitt tillstånd som stör deltagarens välbefinnande inom 7 dagar före screening, inklusive aktiv systeminfektion, behov av akut behandling eller inläggningsobservation av vilken anledning som helst.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Apitegromab
10 mg/kg IV
|
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation.
Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo IV
|
Placebo administreras var fjärde vecka genom intravenös (IV) infusion och innehåller inte den aktiva ingrediensen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera effekten av apitegromab jämfört med placebo hos deltagare med FSHD
Tidsram: 52 veckor
|
Procentuell förändring från baslinjen i total volym av mager muskelmassa (LMV) som mäts med helkropps magnetresonanstomografi (MRI) vid vecka 52
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ytterligare utvärdera effekten av apitegromab jämfört med placebo hos deltagare med FSHD
Tidsram: 24 veckor
|
Procentuell förändring från baslinjen i total LMV mätt med helkropps-MRT vid vecka 24
|
24 veckor
|
|
Ytterligare utvärdera effekten av apitegromab jämfört med placebo hos deltagare med FSHD
Tidsram: 24 veckor och 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i ytterligare muskelparametrar, såsom muskelfettfraktion vid vecka 24 och vecka 52
|
24 veckor och 52 veckor
|
|
Ytterligare utvärdera effekten av apitegromab jämfört med placebo hos deltagare med FSHD
Tidsram: 24 veckor och 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i ytterligare muskelparametrar, såsom infiltration av fett i musklerna, vid vecka 24 och vecka 52
|
24 veckor och 52 veckor
|
|
Utvärdera farmakokinetiken för apitegromab hos deltagare med FSHD
Tidsram: 52 Veckor
|
Serumkoncentrationer av apitegromab
|
52 Veckor
|
|
Utvärdera farmakodynamiken hos apitegromab hos deltagare med FSHD
Tidsram: 52 Veckor
|
Serumkoncentrationer av total latent myostatin
|
52 Veckor
|
|
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av apitegromab hos deltagare med FSHD
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar mot apitegromab i serum
|
52 veckor
|
|
Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av apitegromab hos deltagare med FSHD
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar
|
52 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdera förbättring(ar) över tid i motorisk funktion hos deltagare med FSHD som får apitegromab
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i kvantitativ muskelstyrketestning i kilogram-kraft.
Högre poäng indikerar bättre funktion.
|
52 veckor
|
|
Utvärdera förbättring(ar) över tid i motorisk funktion hos deltagare med FSHD som får apitegromab
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i relativ ytarea enligt bedömning med räckbar arbetsyta.
Högre poäng indikerar bättre funktion.
|
52 veckor
|
|
Utvärdera förbättring(ar) över tid i motorisk funktion hos deltagare med FSHD som behandlas med apitegromab
Tidsram: 52 veckor
|
Förändring från baslinjen i FSHD sammansatt utfallsmått (FSHD-COM) totalpoäng (0–72 skala; Högre poäng indikerar större funktionsnedsättning)
|
52 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 juli 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juni 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 februari 2026
Första postat (Faktisk)
27 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SRK-015-009
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .