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Studio di Fase 2 che valuta Apitegromab per il trattamento della FSHD

24 febbraio 2026 aggiornato da: Scholar Rock, Inc.

Studio di Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, Multicentrico, della Durata di 52 Settimane che Valuta l'Efficacia e la Sicurezza di Apitegromab in Partecipanti con Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FORGE)

Uno studio randomizzato di Fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza di apitegromab come monoterapia in partecipanti con FSHD

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico è progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di apitegromab in partecipanti con distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile, di età compresa tra 18 e 60 anni al momento del consenso informato.
  2. Diagnosi genetica di FSHD di tipo 1 o FSHD di tipo 2, confermata con la documentazione appropriata da un laboratorio accreditato.
  3. Punteggio di gravità clinica compreso tra 1,5 e 3,0 (punteggio Ricci; intervallo da 0 a 5), incluso, allo screening.
  4. Tempo di base del test di camminata/corsa di 10 metri ≤5 secondi.

Criteri di esclusione:

  1. Storia precedente di reazione di ipersensibilità a un mAb o a una proteina ricombinante contenente un dominio Fc (ad esempio, una proteina di fusione recettore-Fc solubile), apitegromab o eccipienti dell'apitegromab.
  2. Trattamento con altri farmaci sperimentali in una sperimentazione clinica entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima dello screening.
  3. Trattamento precedente con apitegromab o con altre terapie anti-miostatina, inclusi antagonisti del recettore dell'attivina.
  4. Uso attuale o precedente di steroidi anabolizzanti, ormoni della crescita, agonisti del recettore del peptide-1 simile al glucagone o altre sostanze con effetti noti sui muscoli.
  5. Uso di terapie con potenziali effetti significativi sui muscoli (ad esempio, androgeni, fattore di crescita insulino-simile, ormone della crescita, beta-agonista sistemico, tossina botulinica o miorilassanti o integratori potenzianti i muscoli) o potenziali effetti significativi neuromuscolari (ad esempio, inibitori dell'acetilcolinesterasi) entro 60 giorni prima dello screening.
  6. Uso di corticosteroidi sistemici entro 60 giorni prima dello screening. Sono consentiti steroidi inalati o topici.
  7. Gravidanza o allattamento.
  8. Controindicazioni per la risonanza magnetica che possono includere, ma non sono limitate a, determinati dispositivi elettronici impiantati, impianti cocleari, corpi estranei metallici, clip vascolari e impianti metallici; o claustrofobia, allergie ai mezzi di contrasto, incapacità di rimanere fermi o dispositivi medici esterni che non possono essere rimossi.

Storia di alcolismo o uso di droghe illecite (droghe illegali e non prescritte).

Assunzione di farmaci che ostacolano la coagulazione o l'aggregazione piastrinica o storia o disturbo attivo della coagulopatia.

Qualsiasi condizione acuta o comorbosa che interferisca con il benessere del partecipante entro 7 giorni prima dello screening, inclusa infezione sistemica attiva, necessità di trattamento acuto o osservazione in paziente ricoverato per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Apitegromab
10 mg/kg EV
Droga: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) è un anticorpo monoclonale (mAb) anti-promiostatina completamente umano che si lega specificamente alla miostatina pro/latente umana, inibendo l'attivazione della miostatina. Apitegromab verrà somministrato ogni 4 settimane mediante infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
  • SRK-015
Comparatore placebo: Placebo
Placebo EV
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato ogni 4 settimane per infusione endovenosa (IV) e non contiene il principio attivo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di apitegromab rispetto al placebo in partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 52 Settimane
Variazione percentuale rispetto al basale del volume totale di massa muscolare magra (LMV) misurata mediante risonanza magnetica (MRI) corporea totale alla settimana 52
52 Settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare ulteriormente l'efficacia di apitegromab rispetto al placebo in partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 24 Settimane
Variazione percentuale rispetto al basale del LMV totale misurata mediante risonanza magnetica dell'intero corpo alla settimana 24
24 Settimane
Valutare ulteriormente l'efficacia di apitegromab rispetto al placebo nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 24 Settimane e 52 Settimane
Variazione rispetto al basale nei parametri muscolari aggiuntivi, come la frazione di grasso muscolare alla settimana 24 e alla settimana 52
24 Settimane e 52 Settimane
Valutare ulteriormente l'efficacia di apitegromab rispetto al placebo nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 24 Settimane e 52 Settimane
Variazione rispetto al basale di ulteriori parametri muscolari, come l'infiltrazione di grasso muscolare, alla settimana 24 e alla settimana 52
24 Settimane e 52 Settimane
Valutare la farmacocinetica di apitegromab nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 52 Settimane
Concentrazioni sieriche di apitegromab
52 Settimane
Valutare la farmacodinamica di apitegromab nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 52 Settimane
Concentrazioni sieriche di miostatina latente totale
52 Settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di apitegromab nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 52 Settimane
Incidenza di anticorpi anti-farmaco contro apitegromab nel siero
52 Settimane
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di apitegromab nei partecipanti con FSHD
Lasso di tempo: 52 Settimane
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
52 Settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il miglioramento della funzione motoria nel tempo nei partecipanti con FSHD che ricevono apitegromab
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale nel test muscolare quantitativo in chilogrammi-forza. Un punteggio più alto indica una funzione maggiore.
52 settimane
Valutare il miglioramento/i miglioramenti nel tempo della funzione motoria nei partecipanti con FSHD che ricevono apitegromab
Lasso di tempo: 52 Settimane
Variazione rispetto al basale nell'area di superficie relativa valutata mediante spazio di lavoro raggiungibile. Un punteggio più alto indica una maggiore funzionalità.
52 Settimane
Valutare il miglioramento della funzione motoria nel tempo nei partecipanti con FSHD in trattamento con apitegromab
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della misura composita dell'esito per la FSHD (FSHD-COM) (scala 0 - 72; punteggio più alto indica maggiore compromissione)
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRK-015-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare facioscapolo-omerale

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