Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 2-studie som evaluerer apitegromab for behandling av FSHD

24. februar 2026 oppdatert av: Scholar Rock, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbelblind, placebokontrollert, multisenter, 52-ukers studie som evaluerer effekt og sikkerhet av Apitegromab hos deltakere med facioscapulohumeral muskel dystrofi (FORGE)

En randomisert fase 2-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til apitegromab som monoterapi hos deltakere med FSHD

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne fase 2, randomiserte, dobbelblinde, placebokontrollerte, multisonsenterstudien er designet for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til apitegromab hos deltakere med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 til 60 år på tidspunktet for informert samtykke.
  2. Genetisk diagnose av FSHD type 1 eller FSHD type 2, bekreftet med passende dokumentasjon fra et akreditert laboratorium.
  3. Klinisk alvorlighetsgrad på 1,5 til 3,0 (Ricci-skår; område 0 til 5), inklusive, ved screening.
  4. Grunnlinje 10-meter gang/løpetesttid ≤5 sekunder.

Eksklusjonskriterier:

  1. Tidligere historie med overfølsomhetsreaksjon mot en mAb eller rekombinant protein med et Fc-domene (f.eks. et løselig reseptor-Fc-fusionsprotein), apitegromab, eller hjelpestoffer i apitegromab.
  2. Behandling med andre undersøkelsesmidler i en klinisk studie innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening.
  3. Tidligere behandling med apitegromab, eller med andre anti-myostatin-terapier, inkludert aktivinreseptorantagonister.
  4. Nåværende eller tidligere bruk av anabole steroider, veksthormoner, glukagon-lignende peptid-1-reseptoragonist eller andre substanser med kjente effekter på musklene.
  5. Bruk av terapier med potensielt signifikante muskelvevirkninger (f.eks. androgen, insulin-lignende vekstfaktor, veksthormon, systemisk beta-agonist, botulinumtoksin, eller muskelavslappende midler eller muskelstyrkende kosttilskudd) eller potensielt signifikante nevromuskulære effekter (f.eks. acetylkolinesterasehemmere) innen 60 dager før screening.
  6. Bruk av systemiske eller kortikosteroider innen 60 dager før screening. Inhalerte eller topiske steroider er tillatt.
  7. Gravid eller ammende.
  8. Kontraindikasjoner for MR-undersøkelse som kan inkludere, men ikke begrenses til, visse implanterte elektroniske enheter, cochleære implantater, metalliske fremmedlegemer, karclips og metalliske implantater; eller klaustrofobi, kontrastmiddelallergier, manglende evne til å ligge i ro, eller eksterne medisinske enheter som ikke kan fjernes.

Historikk med alkoholisme eller bruk av ulovlige stoffer (stoffer som er ulovlige og ikke er foreskrevet).

Tar medisiner som hindrer koagulering eller plateletaggregasjon, eller har en historie eller aktiv koagulopatilidelse.

Enhver akutt eller komorbid tilstand som forstyrrer deltakerens velvære innen 7 dager før screening, inkludert aktiv systeminfeksjon, behov for akutt behandling, eller innleggelse på grunn av hvilken som helst årsak.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Apitegromab
10 mg/kg IV
Legemiddel: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) er et fullstendig humant anti-proMyostatin monoklonalt antistoff (mAb) som spesifikt binder seg til humant pro/latent myostatin, og hemmer myostatinaktivering. Apitegromab vil bli administrert hver 4. uke ved intravenøs (IV) infusjon.
Andre navn:
  • SRK-015
Placebo komparator: Placebo
Placebo IV
Legemiddel: Placebo
Placebo administreres hver 4. uke ved intravenøs (IV) infusjon og inneholder ikke det aktive innholdet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder effekten av apitegromab sammenlignet med placebo hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 52 uker
Prosentvis endring fra utgangspunkt i totalt mager muskelmasse (LMV) målt ved fullkropps magnetresonanstomografi (MR) ved uke 52
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ytterligere vurdere effekten av apitegromab sammenlignet med placebo hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 24 uker
Prosentvis endring fra baseline i total LMV målt med fullkropps-MRI ved uke 24
24 uker
Videre vurdere effektiviteten av apitegromab sammenlignet med placebo hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 24 uker og 52 uker
Endring fra baseline i ytterligere muskelparametere, slik som muskel-fettfraksjon ved uke 24 og uke 52
24 uker og 52 uker
Videre vurder effektiviteten av apitegromab sammenlignet med placebo hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 24 uker og 52 uker
Endring fra baseline i ytterligere muskelparametere, som muskelinfiltrasjon av fett, ved uke 24 og uke 52
24 uker og 52 uker
Evaluer farmakokinetikken til apitegromab hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 52 uker
Serumkonsentrasjoner av apitegromab
52 uker
Evaluere farmakodynamikken til apitegromab hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 52 uker
Serumkonsentrasjoner av total latent myostatin
52 uker
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til apitegromab hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 52 uker
Forekomst av antistoffer mot legemiddelet mot apitegromab i serum
52 uker
Vurder sikkerheten og tolerabiliteten til apitegromab hos deltakere med FSHD
Tidsramme: 52 uker
Forekomst av bivirkninger og alvorlige bivirkninger
52 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluere forbedring(er) over tid i motorfunksjon hos deltakere med FSHD som får apitegromab
Tidsramme: 52 uker
Endring fra utgangspunkt i kvantitativ muskelstyrketesting i kilogram-kraft. Høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
52 uker
Evaluer forbedring(er) over tid i motorisk funksjon hos deltakere med FSHD som mottar apitegromab
Tidsramme: 52 uker
Endring fra utgangspunkt i relativt overflateareal vurdert ved rekkevidde i arbeidsområde. Høyere poengsum indikerer bedre funksjon.
52 uker
Evaluere forbedring(er) over tid i motorisk funksjon hos deltakere med FSHD som mottar apitegromab
Tidsramme: 52 uker
Endring fra baseline i FSHD-sammensatt resultatmål (FSHD-COM) totalscore (0-72-skala; Høyere score indikerer større funksjonshemning)
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRK-015-009

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniske studier på Apitegromab

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere