Estudo de Fase 2 a Avaliar o Apitegromab para o Tratamento de FSHD

Critérios de Inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino, com idades entre os 18 e os 60 anos no momento do consentimento informado.
2. Diagnóstico genético de FSHD Tipo 1 ou FSHD Tipo 2, confirmado com a documentação apropriada de um laboratório acreditado.
3. Pontuação de gravidade clínica de 1,5 a 3,0 (escala de Ricci; intervalo de 0 a 5), inclusive, no rastreio.
4. Tempo de base no teste de caminhada/corrida de 10 metros ≤5 segundos.

Critérios de Exclusão:

1. Historial prévio de reação de hipersensibilidade a um mAb ou proteína recombinante com um domínio Fc (por exemplo, uma proteína de fusão receptor-Fc solúvel), apitegromab ou excipientes do apitegromab.
2. Tratamento com outros fármacos investigacionais num ensaio clínico dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do rastreio.
3. Tratamento prévio com apitegromab, ou com outras terapias anti-miostatina, incluindo antagonistas do recetor da activina.
4. Uso atual ou prévio de esteroides anabolizantes, hormonas de crescimento, agonista do recetor do peptídeo-1 semelhante ao glucagon ou outras substâncias com efeitos conhecidos no músculo.
5. Uso de terapias com efeitos potencialmente significativos no músculo (por exemplo, androgénios, fator de crescimento semelhante à insulina, hormona de crescimento, beta-agonista sistémico, toxina botulínica ou relaxantes musculares ou suplementos para aumentar a massa muscular) ou efeitos potencialmente significativos neuromusculares (por exemplo, inibidores da acetilcolinesterase) dentro de 60 dias antes do rastreio.
6. Uso de corticosteroides sistémicos dentro de 60 dias antes do rastreio. São permitidos esteroides inalados ou tópicos.
7. Grávida ou a amamentar.
8. Contraindicações para a ressonância magnética que podem incluir, mas não se limitam a, certos dispositivos eletrónicos implantados, implantes cocleares, corpos estranhos metálicos, clips vasculares e implantes metálicos; ou claustrofobia, alergias ao agente de contraste, incapacidade de ficar quieto ou dispositivos médicos externos que não possam ser removidos.

Historial de alcoolismo ou uso de drogas ilícitas (drogas que são ilegais e não foram prescritas).

Tomar medicamentos que impedem a coagulação ou a agregação plaquetária ou ter um historial ou distúrbio de coagulopatia ativo.

Qualquer condição aguda ou comórbida que interfira com o bem-estar do participante dentro de 7 dias antes do rastreio, incluindo infeção sistémica ativa, necessidade de tratamento agudo ou observação hospitalar por qualquer motivo.