Phase-2-Studie zur Bewertung von Apitegromab für die Behandlung von FSHD

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Teilnehmer, 18 bis 60 Jahre alt zum Zeitpunkt der informierten Einwilligung.
2. Genetische Diagnose von FSHD Typ 1 oder FSHD Typ 2, bestätigt durch entsprechende Dokumentation eines akkreditierten Labors
3. Klinischer Schweregrad-Score von 1,5 bis 3,0 (Ricci-Score; Bereich 0 bis 5), inklusive, beim Screening
4. Baseline 10-Meter-Gehen/Laufen-Testzeit ≤5 Sekunden

Ausschlusskriterien:

1. Frühere Überempfindlichkeitsreaktion auf ein mAk oder rekombinantes Protein mit einer Fc-Domäne (z. B. ein löslicher Rezeptor-Fc-Fusionsprotein), Apitegromab oder Hilfsstoffe von Apitegromab
2. Behandlung mit anderen Prüfpräparaten in einer klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening
3. Frühere Behandlung mit Apitegromab oder anderen Anti-Myostatin-Therapien, einschließlich Aktivin-Rezeptor-Antagonisten
4. Aktuelle oder frühere Anwendung von anabolen Steroiden, Wachstumshormonen, Glucagon-like-Peptid-1-Rezeptor-Agonisten oder anderen Substanzen mit bekannten Auswirkungen auf die Muskeln.
5. Anwendung von Therapien mit potenziell signifikanten Muskeleffekten (z. B. Androgene, Insulin-like-Wachstumsfaktor, Wachstumshormon, systemische Beta-Agonisten, Botulinumtoxin oder Muskelrelaxantien oder muskelverstärkende Nahrungsergänzungsmittel) oder potenziell signifikanten neuromuskulären Effekten (z. B. Acetylcholinesterase-Hemmer) innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening
6. Anwendung von systemischen oder Kortikosteroiden innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening. Inhalative oder topische Steroide sind erlaubt.
7. Schwanger oder stillend.
8. Kontraindikationen für MRT, die unter anderem bestimmte implantierte elektronische Geräte, Cochlea-Implantate, metallische Fremdkörper, Gefäßclips und metallische Implantate umfassen können; oder Klaustrophobie, Kontrastmittelallergien, Unfähigkeit, still zu liegen, oder externe medizinische Geräte, die nicht entfernt werden können.

Vorgeschichte von Alkoholismus oder illegalem Drogenkonsum (Drogen, die illegal sind und nicht verschrieben wurden).

Einnahme von Medikamenten, die die Gerinnung oder Thrombozytenaggregation beeinträchtigen, oder Vorgeschichte oder aktive Gerinnungsstörung.

Jeder akute oder Begleitzustand, der innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening das Wohlbefinden des Teilnehmers beeinträchtigt, einschließlich aktiver systemischer Infektion, Notwendigkeit einer akuten Behandlung oder stationärer Beobachtung aus irgendeinem Grund