评估阿匹替格单抗治疗FSHD的2期研究
2026年9月1日 更新者：Scholar Rock, Inc.
一项2期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、为期52周的评估Apitegromab在面肩肱型肌营养不良症患者中的疗效和安全性的研究（FORGE）
一项随机2期研究，旨在评估apitegromab作为单药治疗在FSHD参与者中的疗效和安全性
研究概览
详细说明
这项2期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究旨在评估apitegromab在面肩肱型肌营养不良症（FSHD）参与者中的疗效、安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
- 电话号码：857-259-3860
- 邮箱：MedicalInformation@scholarrock.com
学习地点
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78759
- 招聘中
- National Neuromuscular Research Institute
-
接触：
- Marisol Barrientos Garcia
- 电话号码：214 512-920-0140
- 邮箱：marisol@austinneuromuscle.com
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 男性或女性参与者，在签署知情同意书时年龄为18至60岁。
- 经认可的实验室提供的适当文件确认的FSHD 1型或FSHD 2型遗传诊断。
- 筛选时临床严重程度评分为1.5至3.0（Ricci评分；范围0至5），包括1.5和3.0。
- 基线10米步行/跑步测试时间≤5秒。
排除标准：
- 既往对单克隆抗体、带有Fc结构域的重组蛋白（例如，可溶性受体-Fc融合蛋白）、apitegromab或apitegromab辅料有过敏反应史。
- 筛选前3个月内或5个半衰期内（以较长者为准）在临床试验中接受过其他研究性药物治疗。
- 既往接受过apitegromab或其他抗肌生成抑制素疗法治疗，包括激活素受体拮抗剂。
- 当前或既往使用过合成代谢类固醇、生长激素、胰高血糖素样肽-1受体激动剂或其他已知对肌肉有影响的物质。
- 筛选前60天内使用过可能对肌肉有显著影响的疗法（例如，雄激素、胰岛素样生长因子、生长激素、全身性β-激动剂、肉毒杆菌毒素、肌肉松弛剂或肌肉增强补充剂）或可能对神经肌肉有显著影响的疗法（例如，乙酰胆碱酯酶抑制剂）。
- 筛选前60天内使用过全身性或皮质类固醇。允许使用吸入或局部类固醇。
- 怀孕或哺乳期。
- MRI禁忌症，可能包括但不限于某些植入电子设备、人工耳蜗、金属异物、血管夹和金属植入物；或幽闭恐惧症、造影剂过敏、无法保持静止、或无法移除的外部医疗设备。
有酗酒史或非法药物使用史（非法且未处方的药物）。
正在服用阻碍凝血或血小板聚集的药物，或有凝血障碍病史或活动性凝血障碍。
筛选前7天内任何可能干扰参与者健康的急性或共病状况，包括活动性全身感染、需要急性治疗或任何原因导致的住院观察。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿匹替格单抗
10 毫克/公斤 静脉注射
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Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation.
Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂静脉注射
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安慰剂每4周通过静脉（IV）输注给药，不含活性成分。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估 apitegromab 与安慰剂相比对 FSHD 参与者的疗效
大体时间：52周
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第52周时通过全身磁共振成像（MRI）测量的总瘦肌肉体积（LMV）相对于基线的百分比变化
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52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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进一步评估与安慰剂相比，apitegromab 在 FSHD 参与者中的疗效
大体时间：24周
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第24周时通过全身MRI测量的总LMV相对于基线的百分比变化
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24周
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进一步评估apitegromab与安慰剂相比在FSHD参与者中的疗效
大体时间：24周和52周
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第24周和第52周肌肉脂肪分数等额外肌肉参数相对于基线的变化
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24周和52周
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进一步评估apitegromab与安慰剂在FSHD参与者中的疗效
大体时间：24 周和 52 周
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第24周和第52周时额外肌肉参数（如肌肉脂肪浸润）相对于基线的变化
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24 周和 52 周
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评估apitegromab在FSHD参与者中的药代动力学
大体时间：52周
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阿匹特格罗单抗的血清浓度
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52周
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评估apitegromab在FSHD参与者中的药效学
大体时间：52周
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总潜伏肌生成抑制素的血清浓度
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52周
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评估apitegromab在FSHD参与者中的安全性和耐受性
大体时间：52 周
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血清中抗阿匹替格单抗药物的抗体发生率
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52 周
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评估 apitegromab 在 FSHD 参与者中的安全性和耐受性
大体时间：52周
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不良事件和严重不良事件的发生率
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52周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估接受apitegromab治疗的FSHD参与者运动功能随时间推移的改善情况
大体时间：52周
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与基线相比，定量肌肉测试（以千克力计）的变化。
分数越高表示功能越好。 |
52周
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评估接受阿匹特格罗单抗治疗的FSHD参与者运动功能随时间的改善情况
大体时间：52 周
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通过可达工作空间评估的相对表面积相对于基线的变化。
分数越高表明功能越好。
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52 周
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评估接受apitegromab治疗的FSHD参与者运动功能随时间的改善情况
大体时间：52周
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FSHD综合结果测量（FSHD-COM）总分（0-72分制；分数越高表示功能障碍越严重）相对于基线的变化
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52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年7月30日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2026年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月24日
首次发布 (实际的)
2026年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月1日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- SRK-015-009
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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