Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-studie til vurdering af apitegromab til behandling af FSHD

24. februar 2026 opdateret af: Scholar Rock, Inc.

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, 52-ugers undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af apitegromab hos deltagere med facioscapulohumeral muskel dystrofi (FORGE)

En randomiseret fase 2-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af apitegromab som monoterapi hos deltagere med FSHD

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2, randomiserede, dobbeltblindede, placebo-kontrollerede, multicenterundersøgelse er designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tåleligheden af apitegromab hos deltagere med facioscapulohumeral muskulær dystrofi (FSHD)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 60 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. Genetisk diagnose af FSHD type 1 eller FSHD type 2, bekræftet med passende dokumentation fra et akkrediteret laboratorium.
  3. Klinisk sværhedsgrad på 1,5 til 3,0 (Ricci-score; interval 0 til 5), inklusive, ved screening.
  4. Baseline 10-meter gang/løb-testtid ≤5 sekunder.

Eksklusionskriterier:

  1. Tidligere historie med overfølsomhedsreaktion over for et mAb eller rekombinant protein med et Fc-domæne (f.eks. et opløseligt receptor-Fc-fusionsprotein), apitegromab eller hjælpestoffer i apitegromab.
  2. Behandling med andre undersøgelseslægemidler i en klinisk forsøgsordning inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening.
  3. Tidligere behandling med apitegromab eller med andre anti-myostatin-terapier, inklusive aktivinreceptorantagonister.
  4. Nuværende eller tidligere brug af anabole steroider, væksthormoner, glukagon-lignende peptid-1-receptoragonister eller andre stoffer med kendte virkninger på muskler.
  5. Brug af terapier med potentielt betydelige muskeleffekter (f.eks. androgener, insulin-lignende vækstfaktor, væksthormon, systemiske beta-agonister, botulinumtoksin eller muskelafslappende midler eller muskelstyrkende kosttilskud) eller potentielt betydelige neuromuskulære effekter (f.eks. acetylcholinesterasehæmmere) inden for 60 dage før screening.
  6. Brug af systemiske eller kortikosteroider inden for 60 dage før screening. Inhalerede eller topikale steroider er tilladt.
  7. Gravid eller ammende.
  8. Kontraindikationer for MR-scanning, som kan omfatte, men ikke er begrænset til, visse implanterede elektroniske enheder, cochleaimplantater, metalliske fremmedlegemer, vaskulære clips og metalliske implantater; eller klaustrofobi, kontrastmiddelallergier, manglende evne til at ligge stille eller eksterne medicinske enheder, der ikke kan fjernes.

Historie med alkoholisme eller ulovligt stofmisbrug (stoffer, der er ulovlige og ikke er blevet ordineret).

Tager medicin, der hæmmer koagulation eller blodpladeaggregation, eller har en historie eller aktiv koagulopatilidelse.

Enhver akut eller komorbid tilstand, der forstyrrer deltagerens velvære inden for 7 dage før screening, herunder aktiv systemisk infektion, behov for akut behandling eller indlæggelse til observation af enhver årsag.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Apitegromab
10 mg/kg IV
Medicin: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) er et fuldt humant anti-proMyostatin monoklonalt antistof (mAb), der specifikt binder til humant pro/latent myostatin, hvilket hæmmer myostatinaktivering. Apitegromab vil blive administreret hver 4. uge ved intravenøs (IV) infusion.
Andre navne:
  • SRK-015
Placebo komparator: Placebo
Placebo IV
Medicin: Placebo
Placebo administreres hver 4. uge via intravenøs (IV) infusion og indeholder ikke det aktive indholdsstof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder effektiviteten af apitegromab sammenlignet med placebo hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 52 uger
Procentvis ændring fra baseline i total mager muskelvolumen (LMV) målt ved helkrops magnetisk resonans (MRI) ved uge 52
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Yderligere vurdering af effektiviteten af apitegromab sammenlignet med placebo hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 24 uger
Procentvis ændring fra baseline i total LMV målt ved helkrops-MR ved uge 24
24 uger
Yderligere vurdering af apitegromabs effektivitet sammenlignet med placebo hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 24 uger og 52 uger
Ændring fra baseline i yderligere muskelparametre, såsom muskel-fedtfraktion ved uge 24 og uge 52
24 uger og 52 uger
Yderligere vurdering af apitegromabs effektivitet sammenlignet med placebo hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 24 uger og 52 uger
Ændring fra baseline i yderligere muskelparametre, såsom muskel-fedtinfiltration, ved uge 24 og uge 52
24 uger og 52 uger
Evaluer farmakokinetikken af apitegromab hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 52 uger
Serumkoncentrationer af apitegromab
52 uger
Evaluer farmakodynamikken af apitegromab hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 52 uger
Serumkoncentrationer af total latent myostatin
52 uger
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af apitegromab hos deltagere med FSHD
Tidsramme: 52 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer mod apitegromab i serum
52 uger
Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af apitegromab hos FSHD-deltagere
Tidsramme: 52 uger
Forekomst af bivirkninger og alvorlige bivirkninger
52 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluér forbedring(er) over tid i motorisk funktion hos deltagere med FSHD, der modtager apitegromab
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline i kvantitativ muskelstyrketest i kilogram-kraft.
Højere score indikerer bedre funktion.
52 uger
Evaluér forbedringer over tid i motorfunktionen hos deltagere med FSHD, der modtager apitegromab
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline i relativ overfladeareal vurderet ved tilgængeligt arbejdsområde. Højere score indikerer bedre funktion.
52 uger
Evaluér forbedringer i motorfunktionen over tid hos deltagere med FSHD, der modtager apitegromab
Tidsramme: 52 uger
Ændring fra baseline i FSHD-sammensat udfaldsmål (FSHD-COM) totalscore (0 - 72 skala; Højere score indikerer større funktionsnedsættelse)
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRK-015-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Apitegromab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner