Исследование фазы 2 по оценке Апитегромаба для лечения FSHD

Критерии включения:

1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 60 лет на момент подписания информированного согласия.
2. Генетический диагноз FSHD типа 1 или FSHD типа 2, подтвержденный соответствующей документацией из аккредитованной лаборатории.
3. Клиническая оценка тяжести от 1,5 до 3,0 (шкала Риччи; диапазон от 0 до 5) включительно на этапе скрининга.
4. Исходное время теста 10-метровой ходьбы/бега ≤5 секунд.

Критерии исключения:

1. Ранее имевшаяся реакция гиперчувствительности на мАт или рекомбинантный белок, содержащий Fc-домен (например, растворимый рецептор-Fc фьюжн-белок), апитегромаб или вспомогательные вещества апитегромаба.
2. Лечение другими исследуемыми препаратами в клиническом исследовании в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.
3. Предыдущее лечение апитегромабом или другими антимиостатиновыми терапиями, включая антагонисты активиновых рецепторов.
4. Текущее или предыдущее использование анаболических стероидов, гормонов роста, агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 или других веществ с известным влиянием на мышцы.
5. Использование терапий с потенциально значительным влиянием на мышцы (например, андрогены, инсулиноподобный фактор роста, гормон роста, системные бета-агонисты, ботулотоксин, миорелаксанты или добавки для улучшения мышц) или потенциально значительным влиянием на нервно-мышечную систему (например, ингибиторы ацетилхолинэстеразы) в течение 60 дней до скрининга.
6. Использование системных или кортикостероидов в течение 60 дней до скрининга. Ингаляционные или топические стероиды разрешены.
7. Беременность или кормление грудью.
8. Противопоказания для МРТ, которые могут включать, но не ограничиваться: определенные имплантированные электронные устройства, кохлеарные имплантаты, металлические инородные тела, сосудистые клипсы и металлические имплантаты; или клаустрофобия, аллергия на контрастное вещество, невозможность лежать неподвижно, или внешние медицинские устройства, которые не могут быть удалены.

Наличие алкоголизма или употребления запрещенных наркотиков (наркотиков, которые являются незаконными и не были назначены).

Прием лекарств, препятствующих свертыванию крови или агрегации тромбоцитов, или наличие в анамнезе или активного нарушения свертываемости крови.

Любое острое или сопутствующее состояние, мешающее благополучию участника в течение 7 дней до скрининга, включая активную системную инфекцию, необходимость в неотложном лечении или стационарном наблюдении по любой причине.