Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 по оценке Апитегромаба для лечения FSHD

24 февраля 2026 г. обновлено: Scholar Rock, Inc.

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, 52-недельное исследование, оценивающее эффективность и безопасность апитегромаба у участников с фациоскапулохумеральной мышечной дистрофией (FORGE)

Рандомизированное исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности апитегромаба в качестве монотерапии у пациентов с FSHD

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование 2 фазы, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое, предназначено для оценки эффективности, безопасности и переносимости апитегромаба у участников с лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией (ЛЛПМД)

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
  • Номер телефона: 857-259-3860
  • Электронная почта: MedicalInformation@scholarrock.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 60 лет на момент подписания информированного согласия.
  2. Генетический диагноз FSHD типа 1 или FSHD типа 2, подтвержденный соответствующей документацией из аккредитованной лаборатории.
  3. Клиническая оценка тяжести от 1,5 до 3,0 (шкала Риччи; диапазон от 0 до 5) включительно на этапе скрининга.
  4. Исходное время теста 10-метровой ходьбы/бега ≤5 секунд.

Критерии исключения:

  1. Ранее имевшаяся реакция гиперчувствительности на мАт или рекомбинантный белок, содержащий Fc-домен (например, растворимый рецептор-Fc фьюжн-белок), апитегромаб или вспомогательные вещества апитегромаба.
  2. Лечение другими исследуемыми препаратами в клиническом исследовании в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) до скрининга.
  3. Предыдущее лечение апитегромабом или другими антимиостатиновыми терапиями, включая антагонисты активиновых рецепторов.
  4. Текущее или предыдущее использование анаболических стероидов, гормонов роста, агонистов рецепторов глюкагоноподобного пептида-1 или других веществ с известным влиянием на мышцы.
  5. Использование терапий с потенциально значительным влиянием на мышцы (например, андрогены, инсулиноподобный фактор роста, гормон роста, системные бета-агонисты, ботулотоксин, миорелаксанты или добавки для улучшения мышц) или потенциально значительным влиянием на нервно-мышечную систему (например, ингибиторы ацетилхолинэстеразы) в течение 60 дней до скрининга.
  6. Использование системных или кортикостероидов в течение 60 дней до скрининга. Ингаляционные или топические стероиды разрешены.
  7. Беременность или кормление грудью.
  8. Противопоказания для МРТ, которые могут включать, но не ограничиваться: определенные имплантированные электронные устройства, кохлеарные имплантаты, металлические инородные тела, сосудистые клипсы и металлические имплантаты; или клаустрофобия, аллергия на контрастное вещество, невозможность лежать неподвижно, или внешние медицинские устройства, которые не могут быть удалены.

Наличие алкоголизма или употребления запрещенных наркотиков (наркотиков, которые являются незаконными и не были назначены).

Прием лекарств, препятствующих свертыванию крови или агрегации тромбоцитов, или наличие в анамнезе или активного нарушения свертываемости крови.

Любое острое или сопутствующее состояние, мешающее благополучию участника в течение 7 дней до скрининга, включая активную системную инфекцию, необходимость в неотложном лечении или стационарном наблюдении по любой причине.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Апитегромаб
10 мг/кг внутривенно
Лекарство: Апитегромаб
Апитегромаб (SRK-015) представляет собой полностью человеческое моноклональное антитело против промиостатина (mAb), которое специфически связывается с про/латентным миостатином человека, ингибируя активацию миостатина. Апитегромаб будет вводиться каждые 4 недели путем внутривенной инфузии.
Другие имена:
  • СРК-015
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо внутривенно
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводится каждые 4 недели внутривенно (IV) инфузией и не содержит активного ингредиента.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить эффективность апитегромаба по сравнению с плацебо у участников с FSHD
Временное ограничение: 52 недели
Процентное изменение от исходного уровня общего объема мышечной массы (LMV), измеренного с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) всего тела на 52-й неделе
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Дополнительно оценить эффективность апитегромаба по сравнению с плацебо у участников с FSHD
Временное ограничение: 24 недели
Процентное изменение от исходного уровня общего LMV по данным МРТ всего тела на 24-й неделе
24 недели
Дополнительная оценка эффективности апитегромаба по сравнению с плацебо у участников с FSHD
Временное ограничение: 24 недели и 52 недели
Изменение от исходного уровня дополнительных мышечных параметров, таких как доля жира в мышцах на 24-й и 52-й неделях
24 недели и 52 недели
Дополнительная оценка эффективности апитегромаба по сравнению с плацебо у участников с FSHD
Временное ограничение: 24 недели и 52 недели
Изменение от исходного уровня дополнительных мышечных параметров, таких как инфильтрация мышц жиром, на 24-й и 52-й неделях
24 недели и 52 недели
Оценить фармакокинетику апитегромаба у участников с FSHD
Временное ограничение: 52 недели
Сывороточные концентрации апитегромаба
52 недели
Оценить фармакодинамику апитегромаба у участников с FSHD
Временное ограничение: 52 недели
Сывороточные концентрации общего латентного миостатина
52 недели
Оценить безопасность и переносимость апитегромаба у участников с FSHD
Временное ограничение: 52 недели
Частота образования антител к препарату против апитегромаба в сыворотке
52 недели
Оценить безопасность и переносимость апитегромаба у участников с ФШМ
Временное ограничение: 52 недели
Частота возникновения нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений
52 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить улучшение двигательных функций с течением времени у участников с FSHD, получающих апитегромаб
Временное ограничение: 52 недели
Изменение от исходного уровня количественного тестирования мышц в килограммах силы. Более высокий балл указывает на лучшую функцию.
52 недели
Оценить улучшение двигательной функции с течением времени у участников с FSHD, получающих апитегромаб
Временное ограничение: 52 недели
Изменение от исходного уровня в относительной площади поверхности по оценке достижимой рабочей зоны. Более высокий балл указывает на лучшую функцию.
52 недели
Оценить улучшение двигательных функций с течением времени у участников с FSHD, получающих апитегромаб
Временное ограничение: 52 недели
Изменение от исходного уровня по суммарному баллу комбинированной оценки исхода FSHD (FSHD-COM) (шкала 0–72; более высокий балл указывает на большую степень нарушения)
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Scholar Rock, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 августа 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRK-015-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия

Клинические исследования Апитегромаб

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in El Salvador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться