Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające apitegromab w leczeniu FSHD

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Scholar Rock, Inc.

Badanie fazy 2, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, 52-tygodniowe oceniające skuteczność i bezpieczeństwo apitegromabu u uczestników z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramieniową (FORGE)

Randomizowane badanie fazy 2 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa apitegromabu jako monoterapii u uczestników z FSHD

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane, podwójnie zaślepione, wieloośrodkowe badanie kliniczne II fazy, kontrolowane placebo, ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji apitegromabu u uczestników z dystrofią mięśniową twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku od 18 do 60 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  2. Genetyczne rozpoznanie FSHD Typu 1 lub FSHD Typu 2, potwierdzone odpowiednią dokumentacją z akredytowanego laboratorium.
  3. Wynik nasilenia klinicznego od 1,5 do 3,0 włącznie (skala Ricci; zakres 0–5) podczas badania przesiewowego.
  4. Podstawowy czas testu marszu/biegu na 10 metrów ≤5 sekund.

Kryteria wykluczenia:

  1. Wcześniejsza historia reakcji nadwrażliwości na mAb lub białko rekombinowane zawierające domenę Fc (np. fuzja białkowa rozpuszczalnego receptora z Fc), apitegromab lub substancje pomocnicze apitegromabu.
  2. Leczenie innymi lekami badawczymi w ramach badania klinicznego w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym.
  3. Wcześniejsze leczenie apitegromabem lub innymi terapiami przeciwmiostatyną, w tym antagonistami receptora aktywiny.
  4. Aktualne lub wcześniejsze stosowanie steroidów anabolicznych, hormonów wzrostu, agonistów receptora glukagonopodobnego peptydu-1 lub innych substancji o znanym wpływie na mięśnie.
  5. Stosowanie terapii o potencjalnie znaczącym wpływie na mięśnie (np. androgeny, insulinopodobny czynnik wzrostu, hormon wzrostu, ogólnoustrojowe beta-mimetyki, toksyna botulinowa, środki zwiotczające mięśnie lub suplementy wzmacniające mięśnie) lub o potencjalnie znaczącym wpływie na układ nerwowo-mięśniowy (np. inhibitory acetylocholinoesterazy) w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym.
  6. Stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym. Dopuszcza się kortykosteroidy wziewne lub miejscowe.
  7. Ciaża lub karmienie piersią.
  8. Przeciwwskazania do MRI, które mogą obejmować, ale nie są ograniczone do: niektórych wszczepionych urządzeń elektronicznych, implantów ślimakowych, metalicznych ciał obcych, klipsów naczyniowych i implantów metalowych; lub klaustrofobii, alergii na środki kontrastowe, niemożności leżenia nieruchomo lub zewnętrznych urządzeń medycznych, których nie można usunąć.

Historia alkoholizmu lub używania nielegalnych narkotyków (substancji nielegalnych i nieprzepisanych).

Przyjmowanie leków utrudniających krzepnięcie lub agregację płytek krwi lub historia lub aktywna choroba zaburzeń krzepnięcia.

Jakikolwiek ostry stan lub choroba współistniejąca zakłócająca dobrostan uczestnika w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym, w tym aktywna infekcja ogólnoustrojowa, konieczność ostrego leczenia lub hospitalizacji z jakiegokolwiek powodu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Apitegromab
10 mg/kg IV
Lek: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym (mAb) skierowanym przeciw promiostatynie, które specyficznie wiąże się z ludzką pro/utajoną miostatyną, hamując aktywację miostatyny. Apitegromab będzie podawany co 4 tygodnie w infuzji dożylnej (IV).
Inne nazwy:
  • SRK-015
Komparator placebo: Placebo
Placebo dożylnie
Lek: Placebo
Placebo jest podawany co 4 tygodnie drogą dożylną (IV) i nie zawiera składnika aktywnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena skuteczności apitegromabu w porównaniu z placebo u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej objętości mięśni szkieletowych (LMV) mierzonej za pomocą pełnego obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 52. tygodniu
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dalsza ocena skuteczności apitegromabu w porównaniu z placebo u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Procentowa zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitej objętości mięśni kończyn dolnych (LMV) mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego całego ciała w 24. tygodniu
24 tygodnie
Dalsza ocena skuteczności apitegromabu w porównaniu z placebo u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 24 Tygodnie i 52 Tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w dodatkowych parametrach mięśniowych, takich jak frakcja tłuszczu w mięśniach w 24. i 52. tygodniu
24 Tygodnie i 52 Tygodnie
Dalsza ocena skuteczności apitegromabu w porównaniu z placebo u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 24 tygodnie i 52 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w dodatkowych parametrach mięśniowych, takich jak infiltracja tłuszczu w mięśniach, w tygodniu 24 i tygodniu 52
24 tygodnie i 52 tygodnie
Ocena farmakokinetyki apitegromabu u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 52 Tygodnie
Stężenia surowicze apitegromabu
52 Tygodnie
Ocena farmakodynamiki apitegromabu u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia surowicze całkowitej latentnej miostatyny
52 tygodnie
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji apitegromabu u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 52 Tygodnie
Częstość występowania przeciwciał anty-lekowych przeciwko apitegromabowi w surowicy
52 Tygodnie
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji apitegromabu u uczestników z FSHD
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania działań niepożądanych i poważnych działań niepożądanych
52 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń poprawę funkcji motorycznych w czasie u uczestników z FSHD otrzymujących apitegromab
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w ilościowym badaniu mięśni w kilogram-siła. Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję.
52 tygodnie
Ocena poprawy funkcji motorycznych w czasie u uczestników z FSHD otrzymujących apitegromab
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana względnej powierzchni w porównaniu do wartości wyjściowej oceniana za pomocą dostępnej przestrzeni roboczej.
Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję.
52 tygodnie
Ocena poprawy funkcji motorycznych w czasie u uczestników z FSHD otrzymujących apitegromab
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w łącznej skali oceny wyniku w FSHD (FSHD-COM) w skali 0–72; wyższy wynik oznacza większe upośledzenie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Scholar Rock, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRK-015-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktywny, nie rekrutujący
    Faza 2. otwartego badania uzupełniającego AOC 1020 u dorosłych z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramieniowych (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Zakończony
    Badanie fazy 1/2 AOC 1020 u dorosłych z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (FORTITUDE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Rekrutacyjny
    Badanie oceny Del-Braxa (zwanego także AOC 1020) u uczestników z FSHD (FORTITUDE-3)
    Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna typu 1 (FSHD1) | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD - dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Dania, Hiszpania, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Niemcy, Francja, Japonia, Holandia
  • FSHD Society
    Rekrutacyjny
    BetterLife FSHD: Zorientowana na Pacjenta Platforma Zdrowotna i Badawcza
    Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) | FSHD - dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | Dystrofia mięśniowa... i inne warunki
    Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Apitegromab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bulgaria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj