Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú vizsgálat az apitegromab FSHD kezelésére vonatkozó értékeléséről

2026. szeptember 1. frissítette: Scholar Rock, Inc.

Egy 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, multicentrikus, 52 hetes vizsgálat, amely az Apitegromab hatékonyságát és biztonságosságát értékeli facioscapulohumeralis izomsorvadásban (FORGE) szenvedő résztvevőknél

Egy randomizált 2. fázisú vizsgálat az apitegromab monoterápiájának hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére FSHD-s betegekben

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, multicentrikus vizsgálat az apitegromab hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére irányul a facioscapulohumerális izomsorvadásban (FSHD) szenvedő résztvevőknél

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

60

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. Férfi vagy női résztvevők, 18 és 60 év közötti korúak a tájékoztatott beleegyezés időpontjában.
  2. FSHD 1-es típusú vagy FSHD 2-es típusú genetikai diagnózis, akkreditált laboratórium megfelelő dokumentációjával megerősítve.
  3. Klinikai súlyossági pontszám 1,5 és 3,0 között (Ricci-pontszám; tartomány 0–5), beleértve a szűréskor.
  4. Alapvonali 10 méteres séta/futás teszt ideje ≤5 másodperc.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi anafilaxiás reakció előzménye mAb-hoz vagy rekombináns fehérjéhez, amely Fc-domént hordoz (pl. oldható receptor-Fc fúziós fehérje), apitegromabhoz vagy apitegromab kiegészítő anyagaihoz.
  2. Egyéb vizsgálati gyógyszerek kezelése klinikai vizsgálatban 3 hónapon vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a szűrés előtt.
  3. Korábbi kezelés apitegromabbal vagy egyéb anti-miosztatin terápiákkal, beleértve az aktivin receptor antagonistákat.
  4. Jelenlegi vagy korábbi anabolikus szteroidok, növekedési hormonok, glükagon-szerű peptid-1 receptor agonisták vagy egyéb, izomra ismert hatással bíró anyagok használata.
  5. Potenciálisan jelentős izomhatással bíró terápiák (pl. androgenek, inzulin-szerű növekedési faktor, növekedési hormon, szisztémás béta-agonisták, botulinum toxin, vagy izomlazító vagy izomfokozó kiegészítők) vagy potenciálisan jelentős neuromuszkuláris hatással bíró terápiák (pl. acetilkolin-észteráz gátlók) használata 60 napon belül a szűrés előtt.
  6. Szisztémás vagy kortikoszteroidok használata 60 nappal a szűrés előtt. Belélegzett vagy helyi szteroidok megengedettek.
  7. Terhesség vagy szoptatás.
  8. MRI ellenjavallatok, amelyek magukban foglalhatnak, de nem korlátozódnak bizonyos beültetett elektronikus eszközökre, cochleáris implantátumokra, fémes idegen testekre, érklipszekre és fémes implantátumokra; vagy klausztrofóbiát, kontrasztanyag-allergiákat, mozdulatlanság képtelenségét, vagy eltávolíthatatlan külső orvosi eszközöket.

Alkoholizmus vagy tiltott kábítószer-fogyasztás (törvénytelen és nem felírt gyógyszerek) előzménye.

Véralvadást vagy vérlemezkék aggregációját gátló gyógyszerek szedése, vagy véralvadási zavar előzménye vagy aktív állapota.

Bármely akut vagy társbetegség, amely a résztvevő jólétére hatással van 7 nappal a szűrés előtt, beleértve az aktív szisztémás fertőzést, akut kezelés szükségességét vagy kórházi megfigyelést bármilyen okból.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Apitegromab
10 mg/kg intravénásan
Drog: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Más nevek:
  • SRK-015
Placebo Comparator: Placebo
Placebo intravénásan
Drog: Placebo
A placebo 4 hetente intravenás (IV) infúzióval történő beadásával kerül alkalmazásra és nem tartalmazza az aktív hatóanyagot.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az apitegromab hatékonyságát a placebohoz képest FSHD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 52 hét
Az alaptervhez képest százalékos változás a teljes sovány izomtömegben (LMV), amelyet teljes testes mágneses rezonanciás képalkotással (MRI) mértünk a 52. héten
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
További értékelése az apitegromab hatékonyságának a placebóval összehasonlítva FSHD-s résztvevőknél
Időkeret: 24 hét
A teljes LMV százalékos változása a kiindulási értékhez képest, a teljes test MRI-vel mérve a 24. héten
24 hét
Az apitegromab hatékonyságának további felmérése a placebóval összehasonlítva FSHD-s résztvevőknél
Időkeret: 24 hét és 52 hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás további izomparaméterekben, például az izomzsírtartalomban a 24. és 52. héten
24 hét és 52 hét
További értékelés az apitegromab hatékonyságának a placebóval összehasonlítva FSHD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 24 hét és 52 hét
A 24. és 52. héten az alapvonalhoz viszonyított változás további izomparaméterekben, például az izomzsírinfiltrációban
24 hét és 52 hét
A apitegromab farmakokinetikai tulajdonságainak értékelése FSHD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: 52 hét
Apitegromab szérumkoncentrációja
52 hét
Apitegromab farmakodinamikai értékelése FSHD-ben szenvedő résztvevőkben
Időkeret: 52 hét
A teljes latens misztatin szérumkoncentrációja
52 hét
Az apitegromab biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése FSHD-ben szenvedő résztvevőknél
Időkeret: 52 hét
Az apitegromab elleni gyógyszerellenes antitestek előfordulása a szérumban
52 hét
Apitegromab biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése FSHD résztvevőknél
Időkeret: 52 hét
Mellékhatások és súlyos mellékhatások előfordulása
52 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Értékelje az idő múlásával bekövetkező mozgásfunkció-javulás(oka)t az apitegromabot kapó FSHD-s résztvevőknél
Időkeret: 52 hét
A kvantitatív izomteszt eredményeinek változása kilogramm-erőben a kiindulási értékhez képest. Magasabb pontszám jobb funkciót jelez.
52 hét
Értékelje a motoros funkciók javulását időben az FSHD-ben szenvedő résztvevőknél, akik apitegromabot kapnak
Időkeret: 52 hét
Alapvonalhoz viszonyított változás relatív felületen, amelyet elérhető munkaterület alapján értékelnek. Magasabb pontszám nagyobb funkcionalitást jelez.
52 hét
Értékelje a motoros funkciók időbeli javulását a FSHD-s résztvevőkben, akik apitegromabot kapnak
Időkeret: 52 hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az FSHD összetett eredménymérő (FSHD-COM) teljes pontszámában (0-72 skála; Magasabb pontszám nagyobb károsodást jelez)
52 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Scholar Rock, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. július 30.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 24.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 1.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRK-015-009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel