Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie hodnotící apitegromab pro léčbu FSHD

1. září 2026 aktualizováno: Scholar Rock, Inc.

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, 52týdenní studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Apitegromab u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FORGE)

Randomizovaná studie fáze 2 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti apitegromabu jako monoterapie u pacientů s FSHD

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, je navržena k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti přípravku apitegromab u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Nábor
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku od 18 do 60 let v době informovaného souhlasu.
  2. Genetická diagnóza FSHD typu 1 nebo FSHD typu 2 potvrzená příslušnou dokumentací z akreditované laboratoře.
  3. Skóre klinické závažnosti 1,5 až 3,0 (Ricciho skóre; rozsah 0 až 5), včetně, při screeningu.
  4. Základní čas testu 10metrové chůze/běhu ≤5 sekund.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza hypersenzitivní reakce na mAb nebo rekombinantní protein obsahující Fc doménu (např. fúzní protein rozpustného receptoru s Fc), apitegromab nebo pomocné látky apitegromabu.
  2. Léčba jinými experimentálními léky v klinické studii do 3 měsíců nebo 5 poločasů rozpadu (podle toho, co je delší) před screeningem.
  3. Předchozí léčba apitegromabem nebo jinými anti-myostatinovými terapiemi, včetně antagonistů aktivinových receptorů.
  4. Současné nebo předchozí užívání anabolických steroidů, růstových hormonů, agonistů receptoru glukagonu podobného peptidu-1 nebo jiných látek se známými účinky na svaly.
  5. Užívání terapií s potenciálně významnými účinky na svaly (např. androgeny, inzulinu podobný růstový faktor, růstový hormon, systémové beta-agonisty, botulotoxin, svalové relaxancia nebo doplňky zvyšující svalovou hmotu) nebo s potenciálně významnými neuromuskulárními účinky (např. inhibitory acetylcholinesterázy) do 60 dnů před screeningem.
  6. Užívání systémových kortikosteroidů do 60 dnů před screeningem. Inhalační nebo topické steroidy jsou povoleny.
  7. Těhotenství nebo kojení.
  8. Kontraindikace pro MRI, které mohou zahrnovat, ale neomezují se na, určitá implantovaná elektronická zařízení, kochleární implantáty, kovová cizí tělesa, vaskulární klipy a kovové implantáty; nebo klaustrofobie, alergie na kontrastní látku, neschopnost ležet v klidu nebo vnější zdravotnické prostředky, které nelze odstranit.

Anamnéza alkoholismu nebo užívání nelegálních drog (drog, které jsou nelegální a nebyly předepsány).

Užívání léků, které brání srážení krve nebo agregaci trombocytů, nebo anamnéza nebo aktivní koagulopatická porucha.

Jakýkoli akutní nebo komorbidní stav narušující pohodu účastníka do 7 dnů před screeningem, včetně aktivní systémové infekce, potřeby akutní léčby nebo lůžkového pozorování z jakéhokoli důvodu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Apitegromab
10 mg/kg i.v.
Lék: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Ostatní jména:
  • SRK-015
Komparátor placeba: Placebo
Placebo IV
Lék: Placebo
Placebo se podává každé 4 týdny intravenózní (IV) infuzí a neobsahuje účinnou látku.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkového objemu svalové hmoty (LMV) měřeného pomocí magnetické rezonance (MRI) celého těla v 52. týdnu
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dále posoudit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém LMV měřeného pomocí celotělové MRI ve 24. týdnu
24 týdnů
Další posouzení účinnosti apitegromabu ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů a 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u dalších svalových parametrů, jako je podíl tuku ve svalu v týdnu 24 a týdnu 52
24 týdnů a 52 týdnů
Dále posoudit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů a 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty u dalších svalových parametrů, jako je infiltrace svalového tuku, ve 24. týdnu a 52. týdnu
24 týdnů a 52 týdnů
Vyhodnotit farmakokinetiku přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
Sérové koncentrace apitegromabu
52 týdnů
Vyhodnotit farmakodynamiku apitegromabu u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
Sérové koncentrace celkového latentního myostatinu
52 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt protilátek proti léčivu proti apitegromabu v séru
52 týdnů
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
52 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených apitegromabem
Časové okno: 52 týdnů
Změna oproti výchozí hodnotě při kvantitativním testování svalové síly v kilogramech síly. Vyšší skóre indikuje lepší funkci.
52 týdnů
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených přípravkem apitegromab
Časové okno: 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v relativní ploše hodnocená pomocí dosažitelného pracovního prostoru. Vyšší skóre znamená lepší funkci.
52 týdnů
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených apitegromabem
Časové okno: 52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kompozitního výsledného měřítka FSHD (FSHD-COM) (stupnice 0 - 72; vyšší skóre znamená větší postižení)
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Scholar Rock, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRK-015-009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit