Fáze 2 studie hodnotící apitegromab pro léčbu FSHD
24. února 2026 aktualizováno: Scholar Rock, Inc.
Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, 52týdenní studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Apitegromab u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FORGE)
Randomizovaná studie fáze 2 pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti apitegromabu jako monoterapie u pacientů s FSHD
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická, je navržena k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti přípravku apitegromab u účastníků s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD)
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
- Telefonní číslo: 857-259-3860
- E-mail: MedicalInformation@scholarrock.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
- Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku od 18 do 60 let v době informovaného souhlasu.
- Genetická diagnóza FSHD typu 1 nebo FSHD typu 2 potvrzená příslušnou dokumentací z akreditované laboratoře.
- Skóre klinické závažnosti 1,5 až 3,0 (Ricciho skóre; rozsah 0 až 5), včetně, při screeningu.
- Základní čas testu 10metrové chůze/běhu ≤5 sekund.
Kritéria vyloučení:
- Předchozí anamnéza hypersenzitivní reakce na mAb nebo rekombinantní protein obsahující Fc doménu (např. fúzní protein rozpustného receptoru s Fc), apitegromab nebo pomocné látky apitegromabu.
- Léčba jinými experimentálními léky v klinické studii do 3 měsíců nebo 5 poločasů rozpadu (podle toho, co je delší) před screeningem.
- Předchozí léčba apitegromabem nebo jinými anti-myostatinovými terapiemi, včetně antagonistů aktivinových receptorů.
- Současné nebo předchozí užívání anabolických steroidů, růstových hormonů, agonistů receptoru glukagonu podobného peptidu-1 nebo jiných látek se známými účinky na svaly.
- Užívání terapií s potenciálně významnými účinky na svaly (např. androgeny, inzulinu podobný růstový faktor, růstový hormon, systémové beta-agonisty, botulotoxin, svalové relaxancia nebo doplňky zvyšující svalovou hmotu) nebo s potenciálně významnými neuromuskulárními účinky (např. inhibitory acetylcholinesterázy) do 60 dnů před screeningem.
- Užívání systémových kortikosteroidů do 60 dnů před screeningem. Inhalační nebo topické steroidy jsou povoleny.
- Těhotenství nebo kojení.
- Kontraindikace pro MRI, které mohou zahrnovat, ale neomezují se na, určitá implantovaná elektronická zařízení, kochleární implantáty, kovová cizí tělesa, vaskulární klipy a kovové implantáty; nebo klaustrofobie, alergie na kontrastní látku, neschopnost ležet v klidu nebo vnější zdravotnické prostředky, které nelze odstranit.
Anamnéza alkoholismu nebo užívání nelegálních drog (drog, které jsou nelegální a nebyly předepsány).
Užívání léků, které brání srážení krve nebo agregaci trombocytů, nebo anamnéza nebo aktivní koagulopatická porucha.
Jakýkoli akutní nebo komorbidní stav narušující pohodu účastníka do 7 dnů před screeningem, včetně aktivní systémové infekce, potřeby akutní léčby nebo lůžkového pozorování z jakéhokoli důvodu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Apitegromab
10 mg/kg i.v.
|
Apitegromab (SRK-015) je plně lidská anti-proMyostatin monoklonální protilátka (mAb), která se specificky váže na lidský pro/latentní myostatin a inhibuje aktivaci myostatinu.
Apitegromab bude podáván každé 4 týdny intravenózní (IV) infuzí.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo IV
|
Placebo se podává každé 4 týdny intravenózní (IV) infuzí a neobsahuje účinnou látku.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty celkového objemu svalové hmoty (LMV) měřeného pomocí magnetické rezonance (MRI) celého těla v 52. týdnu
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dále posoudit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkovém LMV měřeného pomocí celotělové MRI ve 24. týdnu
|
24 týdnů
|
|
Další posouzení účinnosti apitegromabu ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů a 52 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty u dalších svalových parametrů, jako je podíl tuku ve svalu v týdnu 24 a týdnu 52
|
24 týdnů a 52 týdnů
|
|
Dále posoudit účinnost přípravku apitegromab ve srovnání s placebem u účastníků s FSHD
Časové okno: 24 týdnů a 52 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty u dalších svalových parametrů, jako je infiltrace svalového tuku, ve 24. týdnu a 52. týdnu
|
24 týdnů a 52 týdnů
|
|
Vyhodnotit farmakokinetiku přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
|
Sérové koncentrace apitegromabu
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnotit farmakodynamiku apitegromabu u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
|
Sérové koncentrace celkového latentního myostatinu
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
|
Výskyt protilátek proti léčivu proti apitegromabu v séru
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přípravku apitegromab u účastníků s FSHD
Časové okno: 52 týdnů
|
Výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod
|
52 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených apitegromabem
Časové okno: 52 týdnů
|
Změna oproti výchozí hodnotě při kvantitativním testování svalové síly v kilogramech síly.
Vyšší skóre indikuje lepší funkci.
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených přípravkem apitegromab
Časové okno: 52 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v relativní ploše hodnocená pomocí dosažitelného pracovního prostoru.
Vyšší skóre znamená lepší funkci.
|
52 týdnů
|
|
Vyhodnotit zlepšení motorických funkcí v čase u účastníků s FSHD léčených apitegromabem
Časové okno: 52 týdnů
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kompozitního výsledného měřítka FSHD (FSHD-COM) (stupnice 0 - 72; vyšší skóre znamená větší postižení)
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SRK-015-009
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Facioskapulohumerální svalová dystrofie
-
Avidity Biosciences, Inc.NáborFacioskapulohumerální svalová dystrofie | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 (FSHD1) | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální... a další podmínkySpojené státy, Dánsko, Španělsko, Kanada, Spojené království, Itálie, Německo, Francie, Japonsko, Holandsko
-
Avidity Biosciences, Inc.Aktivní, ne náborSvalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínkySpojené státy, Kanada, Spojené království
-
FSHD SocietyNáborFacioskapulohumerální svalová dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 2 | FSH svalová dystrofie a další podmínkySpojené státy
-
Avidity Biosciences, Inc.DokončenoSvalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínkySpojené státy, Kanada, Spojené království
Klinické studie na Apitegromab
-
Scholar Rock, Inc.Aktivní, ne náborNeuromuskulární onemocnění | Neuromuskulární projevy | Atrofie | Svalová atrofie | Spinální svalová atrofie | Svalová atrofie, Spinální | Spinální svalová atrofie typu 3 | SMA | Spinální svalová atrofie typu 2 | Anti-myostatinSpojené státy, Španělsko, Belgie, Německo, Holandsko, Polsko, Spojené království, Itálie, Francie
-
Scholar Rock, Inc.DokončenoNeuromuskulární onemocnění | Neuromuskulární projevy | Atrofie | Svalová atrofie | Spinální svalová atrofie | Svalová atrofie, Spinální | Spinální svalová atrofie typu 3 | SMA | Spinální svalová atrofie typu 2 | Anti-myostatinSpojené státy, Německo, Belgie, Španělsko, Spojené království, Holandsko, Francie, Itálie, Polsko
-
Scholar Rock, Inc.NáborNeuromuskulární projevy | Spinální svalová atrofie | Spinální svalová atrofie typu 3 | SMA | Spinální svalová atrofie typu 2 | Anti-myostatinSpojené státy, Holandsko, Belgie, Itálie, Španělsko, Francie, Spojené království
-
Scholar Rock, Inc.DokončenoNadváha a obezitaSpojené státy