Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus, jossa arvioidaan Apitegromabia FSHD:n hoidossa

tiistai 24. helmikuuta 2026 päivittänyt: Scholar Rock, Inc.

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu, monikeskuksinen, 52 viikon tutkimus apitegromabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi facioscapulohumeraalisen lihasdystrofian (FORGE) potilailla

Satunnaistettu vaiheen 2 tutkimus apitegromabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yksilääkityksenä FSHD-potilailla

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, monikeskuksinen tutkimus on suunniteltu arvioimaan apitegromabin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä osallistujilla, joilla on facioskapulohumeerinen lihasdystrofia (FSHD)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  1. Mies- tai naisosallistujat, 18–60-vuotiaat informoidun suostumuksen antamishetkellä.
  2. FSHD-tyypin 1 tai FSHD-tyypin 2 geneettinen diagnoosi, vahvistettu asianmukaisella dokumentoinnilla akkreditoidusta laboratoriosta.
  3. Kliininen vakavuuspisteet 1,5–3,0 (Ricci-pisteet; alue 0–5), mukaan lukien, seulonnassa.
  4. Perustason 10 metrin kävelyn/juoksutestin aika ≤5 sekuntia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi yliherkkyysreaktio mAb:lle tai Fc-alueen sisältävälle rekombinanttiproteiinille (esim. liukeneva reseptori-Fc-fuusioproteiini), apitegromabille tai apitegromabin apuaineille.
  2. Hoito muilla tutkittavilla lääkkeillä kliinisessä tutkimuksessa 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä, kumpi on pidempi, ennen seulontaa.
  3. Aikaisempi hoito apitegromabilla tai muilla anti-myostatiiniterapioilla, mukaan lukien aktiivinireseptorin antagonistit.
  4. Nykyinen tai aikaisempi anabolisten steroidien, kasvuhormonien, glukagonin kaltaisen peptidi-1-reseptoriagonistin tai muiden lihaksille tunnetusti vaikuttavien aineiden käyttö.
  5. Potentiaalisesti merkittävästi lihaksia vaikuttavien hoitojen (esim. androgenit, insuliinin kaltainen kasvutekijä, kasvuhormoni, systemaattiset beta-agonistit, botuliinitoksiini tai lihasrelaksantit tai lihasta vahvistavat lisäravinteet) tai potentiaalisesti merkittävästi hermo-lihasvaikutuksia omaavien hoitojen (esim. asetyylikoliiniesteraasin estäjät) käyttö 60 päivän sisällä ennen seulontaa.
  6. Systemaattisten tai kortikosteroidien käyttö 60 päivän sisällä ennen seulontaa. Inhalaatiosteroidit tai paikalliset steroidit ovat sallittuja.
  7. Raskaana tai imettävä.
  8. MRI:n vasta-aiheet, jotka voivat sisältää, mutta eivät rajoitu, tiettyjä implantoituja elektronisia laitteita, kohleaimplantteja, metallisia vierasesineitä, verisuoniklippejä ja metallisia implantteja; tai klaustrofobia, kontrastiaineallergiat, kykenemättömyys pysyä liikkumattomana tai ulkoiset lääketieteelliset laitteet, joita ei voida poistaa.

Alkoholismin tai laittomien huumeiden (laittomia ja määräämättömiä huumeita) käytön historia.

Lääkkeiden käyttö, jotka haittaavat veren hyytymistä tai verihiutaleiden aggregaatiota, tai historia tai aktiivinen hyytymishäiriö.

Mikä tahansa akuutti tai komorbidi tila, joka häiritsee osallistujan hyvinvointia 7 päivän sisällä ennen seulontaa, mukaan lukien aktiivinen systeeminen infektio, tarve akuutille hoidolle tai sairaalahoitoon mistä tahansa syystä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Apitegromab
10 mg/kg IV
Lääke: Apitegromab
Apitegromabi (SRK-015) on täysin ihmisen anti-proMyostatin monoklonaalinen vasta-aine (mAb), joka sitoutuu spesifisesti ihmisen pro/latenttiin myostatiiniin ja estää myostatiinin aktivaation. Apitegromabia annetaan 4 viikon välein suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Muut nimet:
  • SRK-015
Placebo Comparator: Placebo
Placebo IV
Lääke: Placebo
Placeboa annetaan 4 viikon välein laskimonsisäisenä (IV) infuusiona, eikä se sisällä vaikuttavaa ainesosaa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi apitegromabin tehoa verrattuna lumelääkkeeseen FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Prosentuaalinen muutos lähtöarvoon verrattuna kokonaislihaskudostilavuudessa (LMV), mitattuna koko kehon magneettikuvauksella (MRI) 52 viikon kohdalla
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioida edelleen apitegromabin tehoa verrattuna lumelääkkeeseen FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Prosentuaalinen muutos lähtöarvosta kokonais-LMV:ssä, mitattuna koko kehon magneettikuvauksella viikolla 24
24 viikkoa
Arvioida edelleen apitegromabin tehoa verrattuna lumelääkkeeseen FSHD-tautia sairastavilla osallistujilla
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja 52 viikkoa
Muutos lähtötasosta muihin lihasparametreihin, kuten lihasrasvapitoisuuteen viikolla 24 ja viikolla 52
24 viikkoa ja 52 viikkoa
Arvioida edelleen apitegromabin tehoa verrattuna lumelääkkeeseen FSHD-tautia sairastavilla osallistujilla
Aikaikkuna: 24 viikkoa ja 52 viikkoa
Perusarvosta tapahtunut muutos lisälihasparametreissa, kuten lihasrasvan tunkeutumisessa, viikolla 24 ja viikolla 52
24 viikkoa ja 52 viikkoa
Arvioi apitegromabin farmakokinetiikkaa FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Apitegromabin seerumpitoisuudet
52 viikkoa
Arvioi apitegromabin farmakodynamiikkaa FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Kokonaislatenttisen myostatiinin seerumpitoisuudet
52 viikkoa
Arvioi apitegromabin turvallisuutta ja siedettävyyttä FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Apitegromabia vastaavien lääkevastavasta-aineiden esiintyvyys seerumissa
52 viikkoa
Arvioi apitegromabin turvallisuutta ja siedettävyyttä FSHD-potilailla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
52 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi ajan myötä tapahtuvia parannuksia motorisessa toiminnassa FSHD-potilailla, jotka saavat apitegromabia
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos lähtöarvosta kvantitatiivisessa lihastestauksessa kilogrammavoimina.
Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintakykyä.
52 viikkoa
Arvioi liikuntatoiminnan parantumista ajan myötä FSHD-tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saavat apitegromab-hoitoa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos perustasosta suhteellisessa pinta-alassa arvioituna saavutettavan työtilan avulla. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa toimintakykyä.
52 viikkoa
Arvioi ajan myötä tapahtuvia parannuksia motorisessa toiminnassa FSHD:stä kärsivillä osallistujilla, jotka saavat apitegromabia
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Muutos perusarvosta FSHD-komposiittituloksen (FSHD-COM) kokonaispisteissä (asteikko 0–72; Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toiminnan heikentymistä)
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Scholar Rock, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRK-015-009

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Apitegromab

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Hungary

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa