FSHD 치료를 위한 Apitegromab 평가 2상 연구
2026년 2월 24일 업데이트: Scholar Rock, Inc.
파시오스카풀로휴메랄 근이영양증(FORGE) 환자에서 Apitegromab의 효능과 안전성을 평가하는 2상, 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관, 52주 연구
FSHD 환자에서 단일요법으로 apitegromab의 유효성 및 안전성을 평가하는 무작위 2상 연구
연구 개요
상세 설명
이 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구는 안면견갑상근 근육이영양증(FSHD) 환자에서 apitegromab의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
60
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Scholar Rock, Inc. Clinical Trials Administration
- 전화번호: 857-259-3860
- 이메일: MedicalInformation@scholarrock.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의서 작성 시 18세에서 60세 사이의 남성 또는 여성 참가자.
- 공인된 실험실의 적절한 문서로 확인된 FSHD 유형 1 또는 FSHD 유형 2의 유전자 진단.
- 선별 시점에서 1.5에서 3.0까지(리치 점수; 범위 0~5)의 임상 중증도 점수 포함.
- 기준선 10미터 걷기/달리기 검사 시간 ≤5초.
제외 기준:
- mAb 또는 Fc 도메인을 포함한 재조합 단백질(예: 가용성 수용체-Fc 융합 단백질), 아피테그로맵, 또는 아피테그로맵의 부형제에 대한 과민반응 이력.
- 선별 전 3개월 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 임상시험에서 다른 연구용 약물로 치료받은 경우.
- 아피테그로맵 또는 액티빈 수용체 길항제를 포함한 기타 항마이오스타틴 요법으로 이전 치료받은 경우.
- 현재 또는 이전에 근육에 알려진 영향을 미치는 단백 동화 스테로이드, 성장 호르몬, 글루카곤 유사 펩타이드-1 수용체 작용제 또는 기타 물질 사용.
- 선별 전 60일 이내에 잠재적으로 중대한 근육 효과(예: 안드로겐, 인슐린 유사 성장 인자, 성장 호르몬, 전신 베타 작용제, 보툴리눔 독소, 또는 근육 이완제 또는 근육 강화 보조제) 또는 잠재적으로 중대한 신경근 효과(예: 아세틸콜린에스테라제 억제제)를 가진 요법 사용.
- 선별 전 60일 이내에 전신 또는 코르티코스테로이드 사용. 흡입 또는 국소 스테로이드는 허용됨.
- 임신 중이거나 모유 수유 중.
- 특정 이식된 전자 장치, 와우 이식, 금속 이물질, 혈관 클립 및 금속 임플란트를 포함하되 이에 국한되지 않는 MRI 금기; 또는 폐쇄공포증, 조영제 알레르기, 움직이지 않고 누워 있을 수 없음, 또는 제거할 수 없는 외부 의료 기기.
알코올 중독 또는 불법 약물(불법이며 처방되지 않은 약물) 사용 이력.
응고 또는 혈소판 응집을 방해하는 약물을 복용하거나 응고병 장애 이력 또는 활동성 장애.
활성 전신 감염, 급성 치료 필요 또는 어떤 이유로든 입원 관찰을 포함하여 선별 7일 전에 참가자의 웰빙을 방해하는 급성 또는 동반 질환.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 아피테그로맙
10 mg/kg 정맥주사
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Apitegromab(SRK-015)은 인간 프로/잠재성 미오스타틴에 특이적으로 결합하여 미오스타틴 활성화를 억제하는 완전 인간 항프로미오스타틴 단일클론 항체(mAb)입니다.
아피테그로맙은 4주마다 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 IV
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위약은 4주마다 정맥내(IV) 점적 주사로 투여되며, 유효 성분을 포함하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FSHD 환자에서 플라시보 대비 아피테그로맙의 효능 평가
기간: 52주
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52주 시점 전신 자기공명영상(MRI)으로 측정한 총 제지방 근육량(LMV)의 기준선 대비 백분율 변화
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FSHD 참가자에서 위약과 비교하여 apitegromab의 효능을 추가로 평가
기간: 24주
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전신 MRI로 측정한 24주차 총 LMV의 기준선 대비 백분율 변화
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24주
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FSHD 참가자에서 위약과 비교한 apitegromab의 효능을 추가 평가
기간: 24주 및 52주
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기준선 대비 추가 근육 매개변수(예: 24주 및 52주의 근육 지방 분율)의 변화
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24주 및 52주
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FSHD 환자를 대상으로 위약 대비 아피테그로맙의 효과를 추가로 평가
기간: 24주 및 52주
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근육 지방 침윤과 같은 추가적인 근육 파라미터의 기준선 대비 변화, 24주차 및 52주차
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24주 및 52주
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FSHD 참가자에서 apitegromab의 약동학을 평가합니다
기간: 52주
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아피테그로맙의 혈청 농도
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52주
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FSHD 환자를 대상으로 apitegromab의 약력학을 평가
기간: 52주
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잠재성 마이오스타틴 총 혈청 농도
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52주
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FSHD 참가자에서 apitegromab의 안전성 및 내약성 평가
기간: 52주
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혈청 내 아피테그로맙에 대한 항약물 항체의 발생률
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52주
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FSHD 참가자에서 apitegromab의 안전성과 내약성을 평가합니다
기간: 52주
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부작용 및 중대한 부작용 발생률
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52주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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FSHD 환자에서 apitegromab을 투여받는 참가자의 운동 기능에 대한 시간 경과에 따른 개선을 평가
기간: 52주
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킬로그램힘으로 측정한 정량적 근육 검사의 기저선 대비 변화입니다.
점수가 높을수록 기능이 더 우수함을 나타냅니다.
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52주
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FSHD 환자가 apitegromab을 투여받으면서 시간 경과에 따른 운동 기능 개선을 평가
기간: 52주
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도달 가능 작업 공간으로 평가한 기준선 대비 상대 표면적 변화.
높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
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52주
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FSHD 환자에서 apitegromab을 투여받는 참가자의 운동 기능에 대한 시간 경과에 따른 개선 정도 평가
기간: 52주
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기저선 대비 FSHD 복합 결과 측정(FSHD-COM) 총 점수 변화(0-72 척도; 점수가 높을수록 장애 정도가 더 큼)
|
52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 8월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 24일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SRK-015-009
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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