セレキシパグによる住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症の長期転帰 (PROPULSE-Sch)
2026年2月27日 更新者：Caio Júlio César dos Santos Fernandes
PROPULSE-Sch：傾向スコアマッチングミラーコホートを用いた住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症におけるセレキシパグの長期評価
住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症は、息切れ、心不全、頻繁な入院、早期死亡を引き起こす可能性のある重篤な状態です。肺動脈性高血圧症の治療法は時間とともに改善されてきましたが、この特定の原因による疾患の患者は、長期研究に含まれないことがよくあります。
セレキシパグは肺動脈性高血圧症の治療に使用される経口薬で、ブラジルでは日常的な臨床ケアの一部です。住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症患者におけるその長期的影響は十分に理解されていません。
PROPULSE-Sch研究は、研究センターで利用可能になる前にセレキシパグを投与された住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症患者と、この薬剤を投与されなかった類似の患者を比較し、長期的な臨床転帰を評価することを目的としています。
これは日常的な医療データを使用した観察研究です。すべての治療は担当医師によって処方され、研究への参加は患者ケアを変更しません。結果は、この集団における長期的転帰の理解を深め、治療決定を支援するのに役立つ可能性があります。
調査の概要
状態
まだ募集していません
詳細な説明
住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症（PAH-Sch）は、流行地域における肺動脈性高血圧症の一般的な原因であり、著しい罹患率と早死に関連しています。 肺動脈性高血圧症の標的療法の進歩にもかかわらず、PAH-Sch患者は長期研究、特に実世界の臨床現場において過小評価されています。
経口選択的プロスタサイクリンIP受容体作動薬であるセレキシパグは、肺動脈性高血圧症において臨床的および血行動態学的利益を実証しています。 ブラジルでの日常臨床診療への組み入れ後、セレキシパグは適格なPAH-Sch患者でますます使用されています。 しかし、この特定集団における長期転帰に関するエビデンスは限られています。
PROPULSE-Schは、単一施設、観察的、縦断的研究で、回顧的データと前向きフォローアップを組み合わせた両方向デザインです。 この研究は、PAH-Sch患者におけるセレキシパグ曝露に関連する長期臨床転帰を、施設で利用可能になる前にセレキシパグを受けなかった臨床的に類似した患者のミラーコホートと比較して評価します。 観察比較に内在する交絡と適応バイアスを軽減するため、プロペンシティスコアマッチングを用いて分析を行います。
すべての治療決定（治療開始および強化を含む）は、日常臨床ケアの一環として、担当医師のみが行います。 この研究は、いかなる介入、治療割り当て、またはプロトコル駆動管理を義務付けません。 データは医療記録と標準的なフォローアップ訪問から取得されます。 実世界データと堅牢な観察方法を使用することにより、この研究は住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症の長期転帰に関する臨床的に関連性のあるエビデンスに貢献することを目指しています。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
30
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Caio Fernandes, Principal Investigator, MD
- 電話番号：+551126615034
- メール：cjcfernandes@yahoo.com.br
研究場所
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São Paulo
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-900
- Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
本研究の対象集団は、専門的な肺高血圧症紹介センターで経過観察されている、住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症（PAH-Sch）を有する成人患者を含みます。
対象集団は、2つの観察コホートで構成されています：日常的な臨床ケアの一環として経口セレキシパグを開始した患者と、当センターでセレキシパグが利用可能となる前に同薬剤を受けていない臨床的に類似した患者のミラーコホートです。
全ての患者は、前毛細血管性肺動脈性高血圧症が確認されており、指標日時点で安定した背景療法を受けています。
参加者は、長期臨床転帰を評価するために、日常臨床実践から得られたデータを用いて縦断的に経過観察されます。
研究で義務付けられた介入は実施されません。
説明
包含基準
18歳以上の成人。
- 住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症（PAH-Sch）の確定診断。
- 指標日（T0）以前のいずれかの時点で実施された右心カテーテル検査により確認された前毛細血管性肺動脈性高血圧症の診断（医療記録に記録済み）。
- 疫学的既往および肝脾住血吸虫症と合致する超音波所見を含む、住血吸虫症感染の証拠。
- 住血吸虫症に対する既住の抗寄生虫治療。
- 指標日における臨床的安定性（過去12週間以内の進行性右心不全または臨床的悪化のない状態と定義）。
- 指標日における世界保健機関（WHO）機能分類I-III。
- 指標日の少なくとも12週間前から、ホスホジエステラーゼ-5阻害剤および／またはエンドセリン受容体拮抗薬による安定した背景肺動脈性高血圧症特異的治療。
- 治療コホート：日常臨床ケアの一環として経口セレキシパグの開始。
- ミラーコホート：指標日におけるセレキシパグ未曝露での治療強化の適格性。
除外基準
- 指標日における世界保健機関（WHO）機能分類IV。
- 指標日の12週間以内の進行性右心不全または臨床的悪化。
- 医療記録に記録されたセレキシパグの正式な禁忌。
- 臨床的特徴付けまたは傾向スコア解析への包含を可能にするための指標日における不十分なベースラインデータ。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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セレキシパグ治療PAH-Schコホート
日常的な臨床ケアの一環として経口セレキシパグを開始した住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症の成人患者。
指標日（T0）は、医療記録に記録されたセレキシパグ開始日と定義されます。
患者は長期的な臨床転帰を評価するために縦断的に追跡されます。
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セレキシパグなしのミラーPAH-Schコホート
セレキシパグを投与されず、その利用可能前から同一施設で経過観察されていた住血吸虫症関連肺動脈性高血圧症の成人患者。
インデックス日（T0ミラー）は、治療コホートと同等の臨床適格基準を満たした初回受診日と定義されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的悪化までの時間
時間枠：指標日（T0）から最長36か月の追跡期間まで
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インデックス日（T0）から臨床的悪化の初回発生までの時間。臨床的悪化は以下のいずれかの事象と定義される：全死亡；肺移植；肺動脈性高血圧症または右心不全による非選択的入院；治療強化（経腸管プロスタサイクリンの開始または新規クラスの肺動脈性高血圧症特異的治療の追加による定義）；または、世界保健機関（WHO）機能分類の持続的悪化（少なくとも12週間隔の2回の連続評価で確認され、ベースラインと比較して6分間歩行距離の15％以上の減少および／またはBNPまたはNT-proBNPの30％以上の増加を含む疾患進行の客観的証拠を伴うもの）。
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指標日（T0）から最長36か月の追跡期間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床改善複合アウトカム
時間枠：インデックス日から6、12、24、36ヶ月後
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ベースラインと比較して、以下の基準の少なくとも2つにおいて改善が認められ、かつ臨床的悪化が発生していない場合に、複合的臨床改善と定義する：6分間歩行距離の10%以上または30メートル以上の増加；世界保健機関（WHO）の機能分類がIまたはIIへの改善；またはBNPまたはNT-proBNPレベルの30%以上の減少。
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インデックス日から6、12、24、36ヶ月後
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WHO機能分類の変化
時間枠：最長36ヶ月の追跡調査
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WHO機能分類の変化
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最長36ヶ月の追跡調査
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6分間歩行距離(6MWD)の変化
時間枠：最大36か月
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6分間歩行距離（6MWD）の変化
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最大36か月
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BNPまたはNT-proBNPレベルの変化
時間枠：最大36ヶ月
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BNPまたはNT-proBNPレベルの変化
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最大36ヶ月
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血行動態パラメーター
時間枠：最大36ヶ月の追跡調査
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平均肺動脈圧（mPAP）の変化
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最大36ヶ月の追跡調査
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リスク層別化スコア
時間枠：最長36か月の追跡調査
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COMPERA 2.0リスクスコア（4つのリスク層：低リスク、中低リスク、中高リスク、高リスク）を用いて評価した肺動脈性高血圧のリスク層別化の変化を、十分な臨床、機能、および検査データが利用可能な場合に追跡調査中に評価する。
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最長36か月の追跡調査
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治療の忍容性
時間枠：最大36ヶ月の追跡調査
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追跡調査中の有害事象の発生。
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最大36ヶ月の追跡調査
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血行動態パラメーター
時間枠：最大36ヶ月
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肺血管抵抗（PVR）の変化
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最大36ヶ月
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血流力学パラメータ
時間枠：最長36か月
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肺毛細血管楔入圧（PCWP）の変化
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最長36か月
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血行動態パラメータ
時間枠：最大36ヶ月
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心拍出量または心係数の変化
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最大36ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Caio Fernandes, MD、UNIVERSIDADE SAO PAULO
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年3月1日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2026年1月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月27日
最初の投稿 (実際)
2026年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月27日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
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