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Selexipag在血吸虫病相关肺动脉高压中的长期预后 (PROPULSE-Sch)

2026年2月27日更新者：Caio Júlio César dos Santos Fernandes

PROPULSE-Sch：使用倾向评分匹配镜像队列对血吸虫病相关肺动脉高压中司来帕格进行长期评估

血吸虫病相关肺动脉高压是一种严重的疾病，可能导致呼吸急促、心力衰竭、频繁住院和过早死亡。尽管肺动脉高压的治疗方法随着时间的推移有所改进，但患有这种特定病因的患者往往未被纳入长期研究中。

司来帕格是一种用于治疗肺动脉高压的口服药物，是巴西常规临床护理的一部分。其在血吸虫病相关肺动脉高压患者中的长期效果尚不明确。

PROPULSE-Sch 研究旨在评估接受司来帕格治疗的血吸虫病相关肺动脉高压患者的长期临床结果，并与在研究中心提供该药物前未接受此治疗的类似患者进行比较。

这是一项利用常规医疗护理数据的观察性研究。所有治疗均由主治医生开具处方，参与研究不会改变患者的护理方式。研究结果可能有助于增进对该人群长期预后的理解，并支持治疗决策。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

肺动脉高压 (PAH)

详细说明

血吸虫病相关肺动脉高压（PAH-Sch）是流行地区肺动脉高压的常见病因，与显著的发病率和过早死亡相关。尽管肺动脉高压靶向治疗已取得进展，但PAH-Sch患者在长期研究中仍代表性不足，尤其是在真实世界临床环境中。

Selexipag是一种口服选择性前列环素IP受体激动剂，已在肺动脉高压中显示出临床和血流动力学益处。自其纳入巴西常规临床实践后，selexipag在符合条件的PAH-Sch患者中使用日益增加。然而，关于该特定人群长期结局的证据仍然有限。

PROPULSE-Sch是一项采用双向设计的单中心、观察性、纵向研究，结合了回顾性数据和前瞻性随访。该研究评估PAH-Sch患者暴露于selexipag的长期临床结局，并与中心可用该药前未接受selexipag治疗的临床相似患者的镜像队列进行比较。为减少观察性比较固有的混杂和指征偏倚，分析采用倾向评分匹配方法进行。

所有治疗决策（包括治疗启动和强化）均由主治医生在常规临床护理中独立作出。本研究不强制任何干预措施、治疗分配或方案驱动的管理。数据来源于医疗记录和标准随访。通过使用真实世界数据和稳健的观察性方法，本研究旨在为血吸虫病相关肺动脉高压的长期结局提供具有临床相关性的证据。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Caio Fernandes, Principal Investigator, MD
电话号码：+551126615034
邮箱：cjcfernandes@yahoo.com.br

学习地点

巴西
- São Paulo
  - São Paulo、São Paulo、巴西、05403-900
    - Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

研究人群包括在专门肺动脉高压转诊中心随访的血吸虫病相关肺动脉高压（PAH-Sch）成年患者。该人群包括两个观察性队列：在常规临床护理中开始口服司来帕格治疗的患者，以及在该中心司来帕格可用前未接受司来帕格治疗的临床相似患者的镜像队列。所有患者在索引日期均确诊为毛细血管前肺动脉高压并接受稳定的背景治疗。通过常规临床实践获得的数据对参与者进行纵向随访，以评估长期临床结局。未实施任何研究规定的干预措施。

描述

纳入标准

年龄18岁或以上的成年人。

确诊为血吸虫病相关性肺动脉高压（PAH-Sch）。
通过右心导管检查确诊为毛细血管前肺动脉高压，检查在索引日期（T0）之前的任何时间进行，并有医疗记录证明。
有血吸虫感染证据，包括流行病学史和符合肝脾血吸虫病的超声检查结果。
既往接受过血吸虫病抗寄生虫治疗。
索引日期时临床稳定，定义为在之前12周内无进行性右心衰竭或临床恶化。
索引日期时世界卫生组织（WHO）功能分级为I-III级。
索引日期前至少12周内，使用磷酸二酯酶-5抑制剂和/或内皮素受体拮抗剂进行稳定的背景肺动脉高压特异性治疗。
治疗队列：在常规临床护理中开始口服司来帕格。
镜像队列：索引日期时符合治疗升级资格，且未接触过司来帕格。

排除标准

索引日期时世界卫生组织（WHO）功能分级为IV级。
索引日期前12周内出现进行性右心衰竭或临床恶化。
医疗记录中有正式记录的司来帕格禁忌症。
索引日期时基线数据不足，无法进行临床特征描述或纳入倾向评分分析。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
Selexipag治疗肺动脉高压（PAH）队列在常规临床护理中开始口服司来帕格治疗的、患有血吸虫病相关肺动脉高压的成年患者。索引日期（T0）定义为医疗记录中记录的司来帕格开始使用日期。对患者进行纵向随访，以评估长期临床结果。
无司来帕格治疗的镜像PAH-Sch队列未接受司来帕格治疗且在药物可用前于同一中心随访的血吸虫病相关肺动脉高压成年患者。索引日期（T0镜像）定义为患者首次达到与治疗队列相似临床资格标准的就诊日期。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
临床恶化时间大体时间：从索引日期（T0）起至36个月的随访期间	从索引日期（T0）至首次出现临床恶化（定义为发生以下任一事件：全因死亡；肺移植；因肺动脉高压或右心衰竭导致非计划住院；治疗升级（定义为开始肠外前列腺环素治疗或新增一类肺动脉高压特异性治疗）；或世界卫生组织功能分级持续恶化，在至少间隔12周的两次连续评估中得到确认，并伴有疾病进展的客观证据，包括六分钟步行距离较基线下降≥15%和/或BNP或NT-proBNP较基线升高≥30%）的时间。	从索引日期（T0）起至36个月的随访期间

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
临床改善复合终点大体时间：索引日期后6、12、24和36个月	复合临床改善定义为与基线相比至少满足以下两项标准，且未发生临床恶化：六分钟步行距离增加至少10%或30米；世界卫生组织功能分级改善至I级或II级；或BNP或NT-proBNP水平降低至少30%。	索引日期后6、12、24和36个月
WHO功能分级的变化大体时间：长达36个月的随访期	WHO功能分级的变化	长达36个月的随访期
6分钟步行距离（6MWD）的变化大体时间：最长36个月	6分钟步行距离（6MWD）变化	最长36个月
BNP或NT-proBNP水平变化大体时间：最长36个月	BNP或NT-proBNP水平变化	最长36个月
血流动力学参数大体时间：随访时间长达36个月	平均肺动脉压 (mPAP) 变化	随访时间长达36个月
风险分层评分大体时间：长达36个月的随访期	使用COMPERA 2.0风险评分（四个风险分层：低风险、中低风险、中高风险和高风险）评估的肺动脉高压风险分层变化，在随访期间有足够的临床、功能和实验室数据时进行评价。	长达36个月的随访期
治疗耐受性大体时间：长达36个月的随访期	随访期间不良事件的发生情况。	长达36个月的随访期
血流动力学参数大体时间：最长36个月	肺血管阻力（PVR）变化	最长36个月
血流动力学参数大体时间：最长36个月	肺动脉楔压（PCWP）变化	最长36个月
血流动力学参数大体时间：长达36个月	心输出量或心脏指数的变化	长达36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Caio Júlio César dos Santos Fernandes

调查人员

首席研究员：Caio Fernandes, MD、UNIVERSIDADE SAO PAULO

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年3月1日

初级完成 (估计的)

2027年3月1日

研究完成 (估计的)

2027年3月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月12日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月27日

首次发布 (实际的)

2026年3月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)