Långsiktiga utfall av Selexipag vid schistosomiasis-associerad pulmonell arteriell hypertension (PROPULSE-Sch)

Schistosomiasis-associerad pulmonell arteriell hypertension (PAH-Sch) är en vanlig orsak till pulmonell arteriell hypertension i endemiska regioner och är förknippad med betydande morbiditet och för tidig dödlighet. Trots framsteg inom riktade terapier för pulmonell arteriell hypertension är patienter med PAH-Sch fortfarande underrepresenterade i långtidsstudier, särskilt i verkliga kliniska miljöer.

Selexipag, en oral selektiv prostacyklin IP-receptoragonist, har visat kliniska och hemodynamiska fördelar vid pulmonell arteriell hypertension. Efter att ha införlivats i den rutinmässiga kliniska praktiken i Brasilien har selexipag använts i allt större utsträckning hos berättigade patienter med PAH-Sch. Emellertid är bevisen om dess långsiktiga utfall i denna specifika population begränsade.

PROPULSE-Sch är en encentrerad, observationsbaserad, longitudinell studie med ambispektiv design som kombinerar retrospektiva data och prospektiv uppföljning. Studien utvärderar långsiktiga kliniska utfall associerade med exponering för selexipag hos patienter med PAH-Sch, jämfört med en spegelkohort av kliniskt likartade patienter som inte fick selexipag innan det blev tillgängligt på centret. För att minska förväxling och indikationsbias som är inneboende i observationsjämförelser genomförs analyser med hjälp av propensity score matching.

Alla behandlingsbeslut, inklusive inledning och intensifiering av terapi, fattas uteslutande av behandlande läkare som en del av rutinmässig klinisk vård. Studien kräver inga interventioner, behandlingstilldelningar eller protokollstyrda hanteringar. Data erhålls från medicinska journaler och standarduppföljningsbesök. Genom att använda verkliga data och robusta observationsmetoder syftar denna studie till att bidra med kliniskt relevanta bevis om långsiktiga utfall vid schistosomiasis-associerad pulmonell arteriell hypertension.