세클시파그의 혈흡충증 연관 폐동맥고혈압에 대한 장기적 결과 (PROPULSE-Sch)
PROPULSE-Sch: 성향 점수 매칭 미러 코호트를 이용한 흡충증 연관 폐동맥고혈압에서 셀렉시파그의 장기 평가
만성 혈관흡충증 관련 폐동맥고혈압은 호흡 곤란, 심부전, 잦은 입원 및 조기 사망으로 이어질 수 있는 심각한 상태입니다. 폐동맥고혈압 치료법은 시간이 지남에 따라 개선되었지만, 이 특정 원인을 가진 환자들은 장기 연구에 종종 포함되지 않습니다.
셀렉시파그는 폐동맥고혈압 치료에 사용되는 경구 약물로, 브라질의 일상적인 임상 치료의 일부입니다. 만성 혈관흡충증 관련 폐동맥고혈압 환자에서의 장기적 효과는 잘 알려져 있지 않습니다.
PROPULSE-Sch 연구는 셀렉시파그를 투여받은 만성 혈관흡충증 관련 폐동맥고혈압 환자와 연구 센터에서 이 약물이 이용 가능해지기 전에 투여받지 않은 유사한 환자를 비교하여 장기 임상 결과를 평가하는 것을 목표로 합니다.
이는 일상적인 의료 데이터를 사용한 관찰 연구입니다. 모든 치료는 담당 의사가 처방하며, 연구 참여는 환자 치료를 변경하지 않습니다. 연구 결과는 이 인구 집단에서 장기 결과에 대한 이해를 개선하고 치료 결정을 지원하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
혈흡충증 관련 폐동맥 고혈압(PAH-Sch)은 풍토병 지역에서 폐동맥 고혈압의 흔한 원인이며, 상당한 유병률과 조기 사망률과 관련이 있습니다. 폐동맥 고혈압에 대한 표적 치료의 발전에도 불구하고, PAH-Sch 환자는 장기 연구, 특히 실제 임상 환경에서 여전히 과소 대표되어 있습니다.
경구용 선택적 프로스타사이클린 IP 수용체 작용제인 셀렉시팡은 폐동맥 고혈압에서 임상적 및 혈역학적 이점을 입증했습니다. 브라질에서 일상적인 임상 실무에 통합된 이후, 셀렉시팡은 적격 PAH-Sch 환자에게 점점 더 많이 사용되고 있습니다. 그러나 이 특정 인구 집단에서의 장기 결과에 대한 증거는 제한적입니다.
PROPULSE-Sch는 후향적 데이터와 전향적 추적 관찰을 결합한 단일 기관, 관찰적, 종단적 연구로 앰비스펙티브 설계를 가지고 있습니다. 이 연구는 PAH-Sch 환자에서 셀렉시팡 노출과 관련된 장기 임상 결과를, 센터에서 셀렉시팡을 사용하기 전에 이를 받지 않은 임상적으로 유사한 환자들의 미러 코호트와 비교하여 평가합니다. 관찰적 비교에 내재된 교란 및 적응증 편향을 줄이기 위해, 분석은 성향 점수 매칭을 사용하여 수행됩니다.
모든 치료 결정, 포함하여 치료 시작 및 강화는 일상적인 임상 치료의 일환으로 담당 의사가 독점적으로 내립니다. 이 연구는 어떠한 중재, 치료 할당, 또는 프로토콜 주도 관리를 의무화하지 않습니다. 데이터는 의무 기록과 표준 추적 관찰 방문에서 얻습니다. 실제 데이터와 강력한 관찰적 방법을 사용함으로써, 이 연구는 혈흡충증 관련 폐동맥 고혈압의 장기 결과에 대한 임상적으로 관련된 증거에 기여하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Caio Fernandes, Principal Investigator, MD
- 전화번호: +551126615034
- 이메일: cjcfernandes@yahoo.com.br
연구 장소
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403-900
- Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준
18세 이상의 성인.
- 혈흡충증과 관련된 폐동맥고혈압(PAH-Sch)의 확진.
- 인덱스 날짜(T0) 이전 어느 시점에 수행된 우심 카테터 삽입으로 확인된 모세혈관 이전 폐동맥고혈압의 진단, 의료 기록에 문서화됨.
- 역학적 병력 및 간비장 혈흡충증과 일치하는 초음파 소견을 포함한 혈흡충증 감염 증거.
- 혈흡충증에 대한 이전 항기생충 치료.
- 인덱스 날짜의 임상적 안정성, 진행성 우심부전 또는 지난 12주 이내 임상적 악화의 부재로 정의됨.
- 인덱스 날짜의 세계보건기구(WHO) 기능 등급 I-III.
- 인덱스 날짜 최소 12주 전부터 인산디에스테라제-5 억제제 및/또는 내피세포 수용체 길항제를 이용한 안정적인 배경 폐동맥고혈압 특이 치료.
- 치료 코호트의 경우: 일상 임상 치료의 일환으로 경구 셀렉시팩 시작.
- 미러 코호트의 경우: 셀렉시팩 노출 없이 인덱스 날짜 치료 강화 적격성.
제외 기준
- 인덱스 날짜의 세계보건기구(WHO) 기능 등급 IV.
- 인덱스 날짜 12주 이내 진행성 우심부전 또는 임상적 악화.
- 의료 기록에 문서화된 셀렉시팩에 대한 공식적 금기사항.
- 임상적 특성화 또는 성향 점수 분석 포함을 허용하기에 인덱스 날짜 기준선 데이터 불충분.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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셀렉시파그 치료를 받은 PAH-Sch 코호트
일상 임상 치료의 일환으로 경구 셀렉시팩을 시작한 사우리스토솜증 관련 폐동맥 고혈압 성인 환자.
기준 날짜(T0)는 의무 기록에 기록된 셀렉시팩 시작 날짜로 정의됩니다.
장기 임상 결과를 평가하기 위해 환자를 종단적으로 추적 관찰합니다.
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Selexipag가 없는 Mirror PAH-Sch 코호트
셀렉시파그를 투여받지 않았으며, 해당 약제가 도입되기 전 동일한 의료기관에서 추적 관찰된 혈흡충증 연관 폐동맥고혈압 성인 환자.
인덱스 날짜(T0 미러)는 환자가 치료 코호트와 유사한 임상 적격 기준을 충족한 첫 방문일로 정의됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 악화까지의 시간
기간: 인덱스 날짜(T0)부터 최대 36개월의 추적 관찰 기간까지
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인덱스 날짜(T0)부터 임상 악화의 첫 번째 발생까지의 시간으로, 임상 악화는 다음과 같은 사건 중 하나로 정의됩니다: 모든 원인에 의한 사망; 폐 이식; 폐동맥고혈압 또는 우심부전으로 인한 비선택적 입원; 비경구 프로스타사이클린 시작 또는 새로운 등급의 폐동맥고혈압 특이적 치료 추가로 정의되는 치료 강화; 또는 최소 12주 간격으로 연속적으로 확인된 세계보건기구 기능 등급의 지속적인 악화 및 기준선 대비 6분 보행 거리에서 ≥15% 감소 및/또는 BNP 또는 NT-proBNP에서 ≥30% 증가를 포함한 질병 진행의 객관적 증거를 동반합니다.
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인덱스 날짜(T0)부터 최대 36개월의 추적 관찰 기간까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 개선 복합 결과
기간: 인덱스 날짜 이후 6, 12, 24 및 36개월
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기준선과 비교하여 임상 악화 없이 다음 기준 중 적어도 두 가지에서 개선을 보이는 복합 임상 개선으로 정의: 6분 보행 거리에서 최소 10% 또는 30미터 증가; 세계보건기구 기능 등급 I 또는 II로 개선; 또는 BNP 또는 NT-proBNP 수치에서 최소 30% 감소.
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인덱스 날짜 이후 6, 12, 24 및 36개월
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WHO 기능 등급 변화
기간: 최대 36개월의 추적 관찰
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WHO 기능 등급 변화
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최대 36개월의 추적 관찰
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6분 보행 거리(6MWD) 변화
기간: 최대 36개월
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6분 보행 거리(6MWD)의 변화
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최대 36개월
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BNP 또는 NT-proBNP 수준의 변화
기간: 최대 36개월
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BNP 또는 NT-proBNP 수준의 변화
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최대 36개월
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혈역학적 파라미터
기간: 최대 36개월의 추적 관찰
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평균 폐동맥압(mPAP) 변화
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최대 36개월의 추적 관찰
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위험 분류 점수
기간: 최대 36개월의 추적 관찰
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COMPERA 2.0 위험 점수(네 가지 위험 계층: 낮음, 중간-낮음, 중간-높음, 높음 위험)를 사용하여 평가한 폐동맥 고혈압 위험 계층화의 변화. 충분한 임상, 기능적, 실험실 데이터가 이용 가능할 때 추적 관찰 중 평가됩니다.
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최대 36개월의 추적 관찰
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치료 내성
기간: 최대 36개월의 추적 관찰
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추적 관찰 중 부작용 발생.
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최대 36개월의 추적 관찰
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혈역학적 매개변수
기간: 최대 36개월
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폐혈관 저항(PVR)의 변화
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최대 36개월
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혈역학적 매개변수
기간: 최대 36개월
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폐모세혈관 쐐기압(PCWP) 변화
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최대 36개월
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혈역학적 매개변수
기간: 최대 36개월
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심박출량 또는 심박출량 지수의 변화
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최대 36개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
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