Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsresultater af Selexipag ved Schistosomiasis-associeret Pulmonal Arteriel Hypertension (PROPULSE-Sch)

27. februar 2026 opdateret af: Caio Júlio César dos Santos Fernandes

PROPULSE-Sch: Langtidsvurdering af Selexipag ved Schistosomiasis-associeret Pulmonal Arteriel Hypertension ved brug af en Propensity Score-Matchet Spejlkohorte

Schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension er en alvorlig tilstand, der kan føre til åndenød, hjertesvigt, hyppige indlæggelser og tidlig død. Selvom behandlinger for pulmonal arteriel hypertension er blevet forbedret over tid, er patienter med denne specifikke årsag til sygdommen ofte ikke inkluderet i langtidsstudier.

Selexipag er en oral medicin, der bruges til at behandle pulmonal arteriel hypertension og er en del af den rutinemæssige kliniske behandling i Brasilien. Dens langtidseffekter hos patienter med schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension er ikke velforstået.

PROPULSE-Sch-studiet har til formål at evaluere langtidskliniske resultater hos patienter med schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension, der modtog selexipag, sammenlignet med lignende patienter, der ikke modtog denne medicin, før den blev tilgængelig på studiecentret.

Dette er et observationsstudie, der bruger data fra rutinemæssig medicinsk behandling. Alle behandlinger er ordineret af de behandlende læger, og deltagelse i studiet ændrer ikke patientbehandlingen. Resultaterne kan hjælpe med at forbedre forståelsen af langtidsresultater og støtte behandlingsbeslutninger i denne population.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension (PAH-Sch) er en udbredt årsag til pulmonal arteriel hypertension i endemiske regioner og er forbundet med betydelig morbiditet og for tidlig dødelighed. På trods af fremskridt i målrettede terapier for pulmonal arteriel hypertension, er patienter med PAH-Sch stadig underrepræsenteret i langtidsstudier, især i virkelige kliniske settinger.

Selexipag, en oral selektiv prostacyklin IP-receptoragonist, har vist kliniske og hemodynamiske fordele ved pulmonal arteriel hypertension. Efter dets indførelse i rutinemæssig klinisk praksis i Brasilien, er selexipag blevet brugt i stigende grad hos kvalificerede patienter med PAH-Sch. Dog er evidensen vedrørende dets langtidsresultater i denne specifikke population begrænset.

PROPULSE-Sch er et enkeltcenter, observationsbaseret, længdesnitstudie med et ambispektivt design, der kombinerer retrospektive data og prospektiv opfølgning. Studiet evaluerer langtidskliniske resultater forbundet med eksponering for selexipag hos patienter med PAH-Sch, sammenlignet med en spejlkohorte af klinisk lignende patienter, der ikke modtog selexipag før dets tilgængelighed på centeret. For at reducere forvirrende faktorer og indikationsbias iboende i observationssammenligninger, udføres analyser ved hjælp af propensity score matching.

Alle behandlingsbeslutninger, herunder indledning og intensivering af terapi, træffes udelukkende af behandlende læger som en del af rutinemæssig klinisk pleje. Studiet pålægger ikke nogen intervention, behandlingstildeling eller protokoldrevet styring. Data indhentes fra medicinske journaler og standard opfølgningsbesøg. Ved at bruge data fra den virkelige verden og robuste observationsmetoder, sigter dette studie mod at bidrage med klinisk relevant evidens om langtidsresultater ved schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

30

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-900
        • Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen omfatter voksne patienter med schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension (PAH-Sch) fulgt på et specialiseret pulmonal hypertension-referencercenter. Populationen består af to observationskohorter: patienter, der påbegyndte oral selexipag som en del af den rutinemæssige kliniske behandling, og en spejlkohorte af klinisk lignende patienter, der ikke modtog selexipag før det blev tilgængeligt på centeret. Alle patienter har bekræftet prækapillær pulmonal arteriel hypertension og stabil baggrundsterapi på indeksdatoen. Deltagerne følges longitudinelt ved hjælp af data indhentet fra rutinemæssig klinisk praksis for at vurdere langsigtede kliniske resultater. Der udføres ingen studiepålagte interventioner.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Voksne i alderen 18 år eller derover.

  • Behandlet diagnose af pulmonal arteriel hypertension associeret med schistosomiasis (PAH-Sch).
  • Diagnose af prækapillær pulmonal arteriel hypertension bekræftet ved højre hjertekateterisering, udført på ethvert tidspunkt før indeksdatoen (T0), som dokumenteret i journalen.
  • Bevis for schistosomiasisinfektion, inklusive epidemiologisk historie og ultralydsfund forenelige med hepatosplenal schistosomiasis.
  • Tidligere antiparasitær behandling for schistosomiasis.
  • Klinisk stabilitet på indeksdatoen, defineret som fravær af progressivt højresvigt eller klinisk forværring inden for de foregående 12 uger.
  • Verdenssundhedsorganisationen (WHO) funktionsklasse I-III på indeksdatoen.
  • Stabil baggrundsterapi specifik for pulmonal arteriel hypertension med en fosfodiesterase-5-hæmmer og/eller endothelinreceptorantagonist i mindst 12 uger før indeksdatoen.
  • For den behandlede kohorte: påbegyndelse af oral selexipag som del af rutinemæssig klinisk pleje.
  • For spejlkohorten: berettigelse til terapeutisk eskalering på indeksdatoen uden eksponering for selexipag.

Eksklusionskriterier

  • Verdenssundhedsorganisationen (WHO) funktionsklasse IV på indeksdatoen.
  • Progressivt højresvigt eller klinisk forværring inden for de 12 uger før indeksdatoen.
  • Dokumenteret formel kontraindikation mod selexipag i journalen.
  • Utilstrækkelige baseline-data på indeksdatoen til at muliggøre klinisk karakterisering eller inklusion i propensity score-analyser.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Selexipag-behandlet PAH-Sch-kohorte
Voksne patienter med schistosomiasis-associeret pulmonal arteriel hypertension, som startede oral selexipag som en del af den rutinemæssige kliniske behandling. Indeksdatoen (T0) er defineret som den dato, hvor selexipag blev påbegyndt, som er registreret i journalen. Patienterne følges longitudinelt for at vurdere langsigtede kliniske resultater.
Mirror PAH-Sch Kohorte Uden Selexipag
Voksne patienter med skistosomiase-associeret pulmonal arteriel hypertension, som ikke modtog selexipag og blev fulgt op på samme center før det var tilgængeligt. Indeksdatoen (T0-spejling) er defineret som det første besøg, hvor patienterne opfyldte kliniske berettigelseskriterier, der er sammenlignelige med dem i den behandlede kohorte.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til klinisk forværring
Tidsramme: Fra indeksdatoen (T0) op til 36 måneders opfølgning
Tid fra indeksdatoen (T0) til første forekomst af klinisk forværring, defineret som en af følgende begivenheder: dødelighed af alle årsager; lungetransplantation; ikke-elektiv indlæggelse på grund af pulmonal arteriel hypertension eller højresidigt hjertesvigt; terapeutisk eskalering defineret som påbegyndelse af parenteral prostacyklin eller tilføjelse af en ny klasse af pulmonal arteriel hypertension-specifik terapi; eller vedvarende forværring af World Health Organizations funktionelle klasse bekræftet i to på hinanden følgende vurderinger med mindst 12 ugers mellemrum og ledsaget af objektiv evidens for sygdomsprogression, herunder en ≥15 % reduktion i seks-minutters gangafstand og/eller en ≥30 % stigning i BNP eller NT-proBNP sammenlignet med baseline.
Fra indeksdatoen (T0) op til 36 måneders opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk Forbedring Sammensat Udfald
Tidsramme: 6, 12, 24 og 36 måneder efter indeksdato
Komposit klinisk forbedring defineret som forbedring i mindst to af følgende kriterier sammenlignet med baseline, uden forekomst af klinisk forværring: stigning på mindst 10% eller 30 meter i seks-minutters gangafstand; forbedring til Verdenssundhedsorganisationens funktionelle klasse I eller II; eller reduktion på mindst 30% i BNP- eller NT-proBNP-niveauer.
6, 12, 24 og 36 måneder efter indeksdato
Ændring i WHO-funktionsklasse
Tidsramme: Op til 36 måneders opfølgning
Ændring i WHO-funktionsklasse
Op til 36 måneders opfølgning
Ændring i 6-minutters gangafstand (6MWD)
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i 6-minutters gangafstand (6MWD)
Op til 36 måneder
Ændring i BNP- eller NT-proBNP-niveauer
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i BNP- eller NT-proBNP-niveauer
Op til 36 måneder
Hemodynamiske parametre
Tidsramme: Op til 36 måneders opfølgning
Ændring i gennemsnitlig pulmonal arterietryk (mPAP)
Op til 36 måneders opfølgning
Risikostratificeringsscore
Tidsramme: Op til 36 måneders opfølgning
Ændringer i risikostratificering af pulmonal arteriel hypertension vurderet ved hjælp af COMPERA 2.0-risikoscoren (fire risikostratal: lav, mellemlav, mellemhøj og høj risiko), evalueret under opfølgning, når tilstrækkelige kliniske, funktionelle og laboratoriedata er tilgængelige.
Op til 36 måneders opfølgning
Behandlingstolerabilitet
Tidsramme: Op til 36 måneders opfølgning
Forekomst af bivirkninger under opfølgning.
Op til 36 måneders opfølgning
Hæmodynamiske parametre
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i pulmonal vaskulær resistens (PVR)
Op til 36 måneder
Hemodynamiske Parametre
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i pulmonal kapillærtryk (PCWP)
Op til 36 måneder
Hemodynamiske Parametre
Tidsramme: Op til 36 måneder
Ændring i Cardiac Output eller Cardiac Index
Op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Caio Júlio César dos Santos Fernandes

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

  • 1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

5. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGP 27907

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension (PAH)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner