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Résultats à long terme du sélexipag dans l'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase (PROPULSE-Sch)

27 février 2026 mis à jour par: Caio Júlio César dos Santos Fernandes

PROPULSE-Sch : Évaluation à long terme du selexipag dans l'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase à l'aide d'une cohorte miroir appariée par score de propension

L'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase est une maladie grave qui peut entraîner un essoufflement, une insuffisance cardiaque, des hospitalisations fréquentes et une mort prématurée. Bien que les traitements de l'hypertension artérielle pulmonaire se soient améliorés au fil du temps, les patients atteints de cette cause spécifique de la maladie sont souvent exclus des études à long terme.

Le sélexipag est un médicament oral utilisé pour traiter l'hypertension artérielle pulmonaire et fait partie des soins cliniques de routine au Brésil. Ses effets à long terme chez les patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase ne sont pas bien compris.

L'étude PROPULSE-Sch vise à évaluer les résultats cliniques à long terme chez les patients atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase ayant reçu du sélexipag, comparés à des patients similaires n'ayant pas reçu ce médicament avant sa disponibilité au centre d'étude.

Il s'agit d'une étude observationnelle utilisant des données issues des soins médicaux de routine. Tous les traitements sont prescrits par les médecins traitants, et la participation à l'étude ne modifie pas les soins aux patients. Les résultats pourraient contribuer à améliorer la compréhension des résultats à long terme et à soutenir les décisions thérapeutiques dans cette population.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP)

Description détaillée

L'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase (PAH-Sch) est une cause prévalente d'hypertension artérielle pulmonaire dans les régions endémiques et est associée à une morbidité significative et à une mortalité prématurée. Malgré les avancées des thérapies ciblées pour l'hypertension artérielle pulmonaire, les patients atteints de PAH-Sch restent sous-représentés dans les études à long terme, en particulier dans les contextes cliniques réels.

Le sélésipag, un agoniste oral sélectif des récepteurs IP de la prostacycline, a démontré des bénéfices cliniques et hémodynamiques dans l'hypertension artérielle pulmonaire. Suite à son intégration dans la pratique clinique de routine au Brésil, le sélésipag est de plus en plus utilisé chez les patients éligibles atteints de PAH-Sch. Cependant, les données concernant ses résultats à long terme dans cette population spécifique sont limitées.

PROPULSE-Sch est une étude observationnelle longitudinale monocentrique, de conception ambispective, combinant des données rétrospectives et un suivi prospectif. L'étude évalue les résultats cliniques à long terme associés à l'exposition au sélésipag chez les patients atteints de PAH-Sch, comparés à une cohorte miroir de patients cliniquement similaires qui n'ont pas reçu de sélésipag avant sa disponibilité au centre. Pour réduire les biais de confusion et d'indication inhérents aux comparaisons observationnelles, les analyses sont réalisées en utilisant l'appariement par score de propension.

Toutes les décisions thérapeutiques, y compris l'initiation et l'intensification du traitement, sont prises exclusivement par les médecins traitants dans le cadre des soins cliniques de routine. L'étude n'impose aucune intervention, attribution de traitement ou prise en charge guidée par un protocole. Les données sont obtenues à partir des dossiers médicaux et des visites de suivi standard. En utilisant des données du monde réel et des méthodes observationnelles robustes, cette étude vise à fournir des preuves cliniquement pertinentes sur les résultats à long terme dans l'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Caio Fernandes, Principal Investigator, MD
Numéro de téléphone: +551126615034
E-mail: cjcfernandes@yahoo.com.br

Lieux d'étude

Brésil
- São Paulo
  - São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-900
    - Instituto do Coração (InCor), Hospital das Clínicas HCFMUSP, Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude comprend des patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase (PAH-Sch) suivis dans un centre de référence spécialisé en hypertension pulmonaire.
La population se compose de deux cohortes observationnelles : des patients qui ont initié le sélésipag oral dans le cadre des soins cliniques de routine et une cohorte miroir de patients cliniquement similaires qui n'ont pas reçu de sélésipag avant sa disponibilité dans le centre.
Tous les patients ont une hypertension artérielle pulmonaire précapillaire confirmée et une thérapie de fond stable à la date de référence.
Les participants sont suivis longitudinalement à l'aide des données obtenues de la pratique clinique de routine pour évaluer les résultats cliniques à long terme.
Aucune intervention obligatoire de l'étude n'est réalisée.

La description

Critères d'inclusion

Adultes âgés de 18 ans ou plus.

Diagnostic confirmé d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase (PAH-Sch).
Diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire pré-capillaire confirmé par cathétérisme cardiaque droit, réalisé à tout moment avant la date d'index (T0), tel que documenté dans le dossier médical.
Preuve d'infection par la schistosomiase, y compris les antécédents épidémiologiques et les résultats échographiques compatibles avec la schistosomiase hépatosplénique.
Traitement antiparasitaire antérieur pour la schistosomiase.
Stabilité clinique à la date d'index, définie comme l'absence d'insuffisance cardiaque droite progressive ou d'aggravation clinique au cours des 12 semaines précédentes.
Classe fonctionnelle I-III de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) à la date d'index.
Traitement de fond stable spécifique à l'hypertension artérielle pulmonaire avec un inhibiteur de la phosphodiestérase-5 et/ou un antagoniste des récepteurs de l'endothéline pendant au moins 12 semaines avant la date d'index.
Pour la cohorte traitée : initiation du sélexipag oral dans le cadre des soins cliniques de routine.
Pour la cohorte miroir : éligibilité à une escalade thérapeutique à la date d'index sans exposition au sélexipag.

Critères d'exclusion

Classe fonctionnelle IV de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) à la date d'index.
Insuffisance cardiaque droite progressive ou détérioration clinique dans les 12 semaines précédant la date d'index.
Contre-indication formelle documentée au sélexipag dans le dossier médical.
Données de base insuffisantes à la date d'index pour permettre une caractérisation clinique ou une inclusion dans les analyses de score de propension.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte PAH-Sch Traitée par Sélixipag Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase ayant initié le sélésipag oral dans le cadre de leur prise en charge clinique habituelle. La date index (T0) est définie comme la date d'initiation du sélésipag enregistrée dans le dossier médical. Les patients sont suivis longitudinalement pour évaluer les résultats cliniques à long terme.
Cohorte PAH-Sch en miroir sans selexipag Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase qui n'ont pas reçu de sélexipag et ont été suivis dans le même centre avant sa disponibilité. La date index (miroir T0) est définie comme la première visite à laquelle les patients remplissaient les critères d'éligibilité clinique comparables à ceux de la cohorte traitée.

Groupe / Cohorte

Cohorte PAH-Sch Traitée par Sélixipag

Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase ayant initié le sélésipag oral dans le cadre de leur prise en charge clinique habituelle. La date index (T0) est définie comme la date d'initiation du sélésipag enregistrée dans le dossier médical. Les patients sont suivis longitudinalement pour évaluer les résultats cliniques à long terme.

Cohorte PAH-Sch en miroir sans selexipag

Patients adultes atteints d'hypertension artérielle pulmonaire associée à la schistosomiase qui n'ont pas reçu de sélexipag et ont été suivis dans le même centre avant sa disponibilité. La date index (miroir T0) est définie comme la première visite à laquelle les patients remplissaient les critères d'éligibilité clinique comparables à ceux de la cohorte traitée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Temps jusqu'à l'aggravation clinique Délai: De la date d'index (T0) jusqu'à 36 mois de suivi	Délai entre la date de référence (T0) et la première occurrence d'une aggravation clinique, définie comme l'un des événements suivants : mortalité toutes causes confondues ; transplantation pulmonaire ; hospitalisation non programmée due à l'hypertension artérielle pulmonaire ou à l'insuffisance cardiaque droite ; escalade thérapeutique définie comme l'initiation de prostacycline parentérale ou l'ajout d'une nouvelle classe de traitement spécifique à l'hypertension artérielle pulmonaire ; ou aggravation soutenue de la classe fonctionnelle de l'Organisation mondiale de la santé confirmée lors de deux évaluations consécutives à au moins 12 semaines d'intervalle et accompagnée de preuves objectives de progression de la maladie, incluant une diminution ≥15 % de la distance de marche de six minutes et/ou une augmentation ≥30 % des taux de BNP ou de NT-proBNP par rapport aux valeurs de référence.	De la date d'index (T0) jusqu'à 36 mois de suivi

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Critère composite d'amélioration clinique Délai: 6, 12, 24 et 36 mois après la date d'indice	Amélioration clinique composite définie comme une amélioration d'au moins deux des critères suivants par rapport à la valeur de base, sans survenue d'aggravation clinique : augmentation d'au moins 10 % ou 30 mètres de la distance de marche de six minutes ; amélioration vers la classe fonctionnelle I ou II de l'Organisation mondiale de la santé ; ou réduction d'au moins 30 % des taux de BNP ou de NT-proBNP.	6, 12, 24 et 36 mois après la date d'indice
Modification de la classe fonctionnelle de l'OMS Délai: Jusqu'à 36 mois de suivi	Changement de la classe fonctionnelle OMS	Jusqu'à 36 mois de suivi
Modification de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) Délai: Jusqu'à 36 mois	Changement de la distance de marche de 6 minutes (6MWD)	Jusqu'à 36 mois
Variation des taux de BNP ou de NT-proBNP Délai: Jusqu'à 36 mois	Changement des niveaux de BNP ou de NT-proBNP	Jusqu'à 36 mois
Paramètres hémodynamiques Délai: Jusqu'à 36 mois de suivi	Changement de la pression artérielle pulmonaire moyenne (mPAP)	Jusqu'à 36 mois de suivi
Scores de Stratification du Risque Délai: Jusqu'à 36 mois de suivi	Modifications de la stratification du risque de l'hypertension artérielle pulmonaire évaluées à l'aide du score de risque COMPERA 2.0 (quatre strates de risque : faible risque, risque intermédiaire-faible, risque intermédiaire-élevé et risque élevé), évaluées lors du suivi lorsque des données cliniques, fonctionnelles et de laboratoire suffisantes sont disponibles.	Jusqu'à 36 mois de suivi
Tolérabilité du traitement Délai: Jusqu'à 36 mois de suivi	Occurrence d'événements indésirables pendant le suivi.	Jusqu'à 36 mois de suivi
Paramètres hémodynamiques Délai: Jusqu'à 36 mois	Modification de la résistance vasculaire pulmonaire (RVP)	Jusqu'à 36 mois
Paramètres hémodynamiques Délai: Jusqu'à 36 mois	Variation de la pression capillaire pulmonaire bloquée (PCWP)	Jusqu'à 36 mois
Paramètres hémodynamiques Délai: Jusqu'à 36 mois	Variation du débit cardiaque ou de l'index cardiaque	Jusqu'à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Caio Júlio César dos Santos Fernandes

Les enquêteurs

Chercheur principal: Caio Fernandes, MD, UNIVERSIDADE SAO PAULO

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

1. Simonneau G, Montani D, Celermajer DS, Denton CP, Gatzoulis MA, Krowka M, et al. Haemodynamic definitions and updated clinical classification of pulmonary hypertension. Eur Respir J. janeiro de 2019;53(1):1801913. 2. Humbert M, Sitbon O, Simonneau G. Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 30 de setembro de 2004;351(14):1425-36. 3. Calderaro D, Alves Junior JL, Fernandes CJCDS, Souza R. Pulmonary Hypertension in General Cardiology Practice. Arq Bras Cardiol [Internet]. 2019 [citado 24 de agosto de 2024]; Disponível em: https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S0066-782X2019000900419&script=sci_arttext 4. Yoo HHB. Lesões Plexiformes na Hipertensão Arterial Pulmonar: Estamos Ficando mais Próximos do Manejo com mais Paciência e Rigor? Arq Bras Cardiol. 18 de setembro de 2020;115(3):491-2. 5. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, Bergofsky EH, Brundage BH, Detre KM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension. Results from a national prospective registry. Ann Intern Med. 1o de setembro de 1991;115(5):343-9. 6. Barst RJ, Rubin LJ, Long WA, McGoon MD, Rich S, Badesch DB, et al. A comparison of continuous intravenous epoprostenol (prostacyclin) with conventional therapy for primary pulmonary hypertension. N Engl J Med. 1o de fevereiro de 1996;334(5):296-301. 7. Galiè N, Ghofrani HA, Torbicki A, Barst RJ, Rubin LJ, Badesch D, et al. Sildenafil citrate therapy for pulmonary arterial hypertension. N Engl J Med. 17 de novembro de 2005;353(20):2148-57. 8. Rubin LJ, Badesch DB, Barst RJ, Galiè N, Black CM, Keogh A, et al. Bosentan Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 21 de março de 2002;346(12):896-903. 9. Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA, Gibbs JSR, Gomberg-Maitland M, McLaughlin VV, et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med. 20 de abril de 2023;388(16):1478-90. 10. Mitchell JA, Ahmetaj-Shala B, Kirkby NS, Wright WR, Mackenzie LS, Reed DM, et al. Role of pr

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2026

Première publication (Réel)

5 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

SGP 27907

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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