軽度から中等度のフレイル症候群を有する高齢者における静脈内投与Stemis™の安全性と忍容性を評価する研究
軽度から中等度のフレイル症候群を有する高齢者におけるStemis™の静脈内投与の安全性と忍容性を評価するための第1相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量漸増試験
これは、軽度から中等度の虚弱を有する高齢者を対象に、研究用細胞治療製品Stemis™の安全性と忍容性を評価するために設計された第1相臨床試験です。
虚弱は高齢者によく見られる状態で、筋力の低下、歩行速度の低下、日常生活動作能力の低下などを含む場合があります。 現在、虚弱に対する特定の薬物治療は承認されていません。
Stemis™は、ヒト臍帯由来細胞から作製された研究用製品です。 この製品は、非臨床試験および他の状態を対象とした臨床試験において安全性が評価されています。
60歳から85歳までの軽度から中等度の虚弱と評価された約12名の参加者が本研究に参加します。 参加者は、Stemis™またはプラセボ(生理食塩水)のいずれかを投与されるように無作為に割り付けられます。 本研究は二重盲検法であり、参加者も研究スタッフもどの治療が投与されているかを知りません。
研究治療は静脈内点滴により投与されます。 研究期間中、参加者は有害事象の発生、バイタルサイン、臨床検査、身体検査を含む安全性について綿密にモニタリングされます。 さらに、歩行能力、握力、生活の質に関する質問票などの評価が探索的指標として実施されます。
本研究は、参加者に直接的な医学的利益を提供することを意図したものではありません。 本研究の主な目的は、将来の臨床研究を支援するための安全性情報を収集することです。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Taipei、台湾
- Taipei Medical University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
選定基準:
被験者は、スクリーニング時に以下のすべての基準を満たす場合にのみ、研究への登録資格があります:
- 年齢が60歳以上85歳以下の被験者。
- 研究者による評価で軽度から中等度のFSと臨床診断され、CFSスコアが4から6の範囲にある被験者。
- 研究期間中、この状態に対する新しい治療を開始しない被験者。
- 体重が40kgから90kgの範囲にある被験者。
- インフォームドコンセント文書および提供された情報を読んだ後、研究への参加について書面によるインフォームドコンセントを提供する意思がある被験者。
除外基準:
スクリーニング時に以下のいずれかの基準に該当する被験者は、登録から除外されます:
- エンドポイント分析に必要な評価のいずれも実行できない、または実行する意思がない被験者。
- パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、多発性硬化症、脳卒中、認知症など、障害を引き起こす神経疾患の診断がある被験者(これらに限定されません)。
- ミニメンタルステート検査(MMSE)のスコアが24以下の被験者。
以下のような重大な併存疾患がある被験者(これらに限定されません):
- 血液透析または腹膜透析を必要とする重度の腎臓病。
- 重度の肝硬変などの進行性肝疾患。
- 重度のうっ血性心不全(NYHAクラス3および4)。
- 重度の慢性閉塞性肺疾患ステージIIIまたはIV(Gold分類)を含む重度の肺機能障害。
- 深部静脈血栓症または肺塞栓症の既往歴、既知の高凝固能、または既知の血栓塞栓性疾患の家族歴がある被験者。
- 5年以内の悪性腫瘍の臨床歴がある被験者(すなわち、以前の悪性腫瘍の患者は5年間無病である必要があります)、ただし治癒的治療が行われた基底細胞癌または上皮内癌を除く。
- 慢性免疫抑制療法(コルチコステロイド(プレドニゾン5 mg/日以上、または同等量)、またはTNF-α拮抗薬を含む)を使用している被験者。
- 慢性免疫抑制移植療法を受けている被験者。
- スクリーニング前6か月以内に他の新規研究治療の臨床研究に参加した被験者。
- スクリーニング前12か月以内に他の幹細胞療法を受けた被験者。
- 製剤および細胞療法の成分(例えば、ペニシリンまたはストレプトマイシン)に対する既知のアレルギーまたは過敏症がある被験者。
- 過去3年以内に薬物またはアルコール乱用の既往歴がある被験者。
- ヒト免疫不全ウイルス(HIV)に感染していることが既知の被験者。
- 現在入院中の被験者。
主要研究者(PI)の判断で重大な疾患があるとされる被験者(これらに限定されません):
- 精神疾患
- 管理されていない高血圧または低血圧
- 不安定な不整脈
- 活動性B型肝炎、C型肝炎感染症
- PIの意見で、余命が1年未満に制限される状態がある被験者。
研究者の意見で、患者の安全性またはコンプライアンスを損なう、または研究の成功完了を妨げる可能性があるその他の状態がある被験者。
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研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:STEMIS-1
参加者は、静脈内注入によりStemis™を投与されます。
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Stemis™は、静脈内投与による研究用細胞療法製品です。 この介入に割り当てられた参加者は、Stemis™の複数回投与を受けます。 投与頻度と投与スケジュールはコホートによって異なり、安全性モニタリングは研究全体を通じて実施されます。 |
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プラセボコンパレーター:生理食塩水プラセボ
参加者は、静脈内投与によりプラセボ(生理食塩水)を投与されます。
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生理食塩水
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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用量制限毒性(DLTs)の発生に基づくStemis™の最大可能投与量(MFD)の決定
時間枠:初回投与(1日目)から最終投与後26週間まで
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用量制限毒性(DLT)の発生に基づくStemis™の最大実行可能用量(MFD)の決定。 DLTは、プロトコルで指定されたDLT基準を満たし、最終研究介入投与完了後14日以内に発生する、治療関連の有害事象または臨床的に有意な検査値異常と定義されます。 |
初回投与(1日目)から最終投与後26週間まで
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治療に伴う有害事象(TEAE)の発生率
時間枠:研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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研究介入投与後に1つ以上の治療関連有害事象(TEAE)を経験した参加者数
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研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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有害事象(AE)による中止の発生率
時間枠:研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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有害事象により研究介入を永久的に中止する、または研究から撤退する参加者の数。
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研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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身体検査所見における臨床的に有意な変化を認めた参加者数
時間枠:研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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研究者による評価に基づく身体検査における臨床的に有意な異常所見を有する参加者数
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研究介入の初回投与から最終投与後26週まで
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臨床検査結果に臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠:試験介入の初回投与から最終投与後26週間まで
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研究者により評価された臨床検査(血液学、生化学、尿検査を含む)における臨床的に有意な異常所見を有する参加者の数
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試験介入の初回投与から最終投与後26週間まで
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バイタルサインに臨床的に有意な変化が認められた参加者数
時間枠:研究介入の初回投与から最終投与後26週間まで
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研究者により評価された、バイタルサイン評価(血圧、心拍数、呼吸数、体温を含む)において臨床的に有意な異常所見を認めた参加者数
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研究介入の初回投与から最終投与後26週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6分間歩行試験(6MWT)
時間枠:最終投与後26週までのベースラインから
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6分間歩行テスト(6MWT)は、硬く平坦な表面を6分間にわたって個人が歩行できる総距離を測定します。
参加者は、6分間の間にできるだけ遠くまで歩くように指示され、マークされた歩道を歩きながら、必要に応じて自己ペースで歩いたり休息を取ることが許可されます。
結果指標は、歩行した総距離であり、メートルで表されます。
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最終投与後26週までのベースラインから
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握力 - 最大力
時間枠:最終投与後26週までのベースライン時点から
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握力は、油圧式握力計を用いて手が発揮する最大静止力を測定する指標です。
結果指標は記録された最大握力であり、キログラムで表されます。
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最終投与後26週までのベースライン時点から
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Short Physical Performance Battery (SPPB) - 合計スコア
時間枠:ベースラインから最終投与後26週間まで
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Short Physical Performance Battery(SPPB)の総合スコアは、立位バランス、4メートル歩行速度、椅子からの連続立ち上がりの3つの下肢機能テストから導かれる身体機能の複合指標です。
各項目は0〜4点で採点され、スコアが高いほど身体機能が優れていることを示します。
SPPBの総合スコアは0から12の範囲です。
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ベースラインから最終投与後26週間まで
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臨床的フレイルスケール(CFS) - スコア
時間枠:ベースラインから最終投与後26週間まで
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臨床フレイルスケール(CFS)は、併存疾患、機能状態、および認知機能の評価に基づく全体的な健康状態またはフレイルの臨床医評価尺度です。
CFSスコアは1から9の範囲で、低いスコアはより良好な健康状態を示し、高いスコアはより重度のフレイルを示し、9は終末期疾患を表します。
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ベースラインから最終投与後26週間まで
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Falls Efficacy Scale-International (FES-I) - 総合スコア
時間枠:最終投与から26週間後までのベースラインから
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Falls Efficacy Scale-International (FES-I) は、日常生活活動における転倒への懸念を評価する16項目の自己報告式質問票です。
各項目は4段階で採点され、総合スコアは16から64の範囲で、スコアが高いほど転倒への懸念が大きいことを示します。 |
最終投与から26週間後までのベースラインから
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PROMIS Physical Function Short Form 20a - Tスコア
時間枠:最終投与から26週間までのベースラインから
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Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Physical Function Short Form 20aは、日常生活活動からより要求の高い身体的課題に至るまでの個人の身体活動遂行能力を評価する20項目の自己申告式質問票です。
回答は採点され、標準化されたTスコア(平均50、標準偏差10)に変換され、スコアが高いほど身体機能が優れていることを示します。
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最終投与から26週間までのベースラインから
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世界保健機関生活の質評価尺度短縮版 (WHOQOL-BREF) - ドメインスコア
時間枠:ベースラインから最終投与後26週間まで
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世界保健機関(WHO)の生活の質簡易版(WHOQOL-BREF)は、身体的健康、精神的健康、社会的関係、環境の4つの領域にわたって生活の質を評価する26項目の質問票です。
各項目は5段階のリッカート尺度で評価されます。
領域スコアはWHOQOL-BREFの採点ガイドラインに従って計算され、スコアが高いほど生活の質が良好であることを示します。
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ベースラインから最終投与後26週間まで
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12項目短縮版健康調査票(SF-12) - 身体的および精神的要素の総合スコア
時間枠:ベースラインから最終投与後26週まで
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12項目短縮版健康調査票(SF-12)は、身体的および精神的健康領域にわたる健康関連QOL(生活の質)を評価する自己報告式質問票です。
結果は2つの標準化スコアに要約されます:身体的健康サマリー(PCS)と精神的健康サマリー(MCS)。
スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
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ベースラインから最終投与後26週まで
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クレアチン・ホスホキナーゼ(CPK)
時間枠:最終投与から26週間までのベースラインからの期間
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筋肉および炎症状態のバイオマーカーとしての血清クレアチンホスホキナーゼ(CPK)レベルのベースラインからの変化。
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最終投与から26週間までのベースラインからの期間
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N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド(NT-proBNP)
時間枠:最終投与から26週後までのベースラインからの期間
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心臓ストレスのバイオマーカーとしての血清N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド(NT-proBNP)レベルのベースラインからの変化。
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最終投与から26週後までのベースラインからの期間
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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