Une étude pour évaluer la sécurité et la tolérance du Stemis™ intraveineux chez des sujets âgés atteints du syndrome de fragilité léger à modéré
Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec escalade de dose pour évaluer la sécurité et la tolérance de Stemis™ administré par voie intraveineuse chez des sujets âgés présentant un syndrome de fragilité léger à modéré
Il s'agit d'une étude clinique de phase 1 conçue pour évaluer la sécurité et la tolérance d'un produit de thérapie cellulaire expérimental, Stemis™, chez les personnes âgées présentant une fragilité légère à modérée.
La fragilité est une condition fréquemment observée chez les personnes âgées et peut inclure une diminution de la force, une vitesse de marche réduite et une capacité réduite à effectuer les activités quotidiennes. Actuellement, aucun traitement médicamenteux spécifique n'est approuvé pour la fragilité.
Stemis™ est un produit expérimental fabriqué à partir de cellules dérivées du cordon ombilical humain. Ce produit a été évalué pour sa sécurité dans des études non cliniques et dans des études cliniques pour d'autres conditions.
Environ 12 participants âgés de 60 à 85 ans, ayant été évalués comme présentant une fragilité légère à modérée, prendront part à cette étude. Les participants seront assignés au hasard pour recevoir soit Stemis™, soit un placebo (solution saline). L'étude est en double aveugle, ce qui signifie que ni les participants ni le personnel de l'étude ne sauront quel traitement est administré.
Le traitement de l'étude sera administré par perfusion intraveineuse. Pendant l'étude, les participants seront étroitement surveillés pour la sécurité, y compris la survenue d'événements indésirables, les signes vitaux, les tests de laboratoire et les examens physiques. De plus, des évaluations telles que la capacité de marche, la force de préhension et des questionnaires sur la qualité de vie seront réalisées comme mesures exploratoires.
Cette étude n'a pas pour but d'apporter un bénéfice médical direct aux participants. L'objectif principal de l'étude est de collecter des informations sur la sécurité pour soutenir les futures recherches cliniques.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Taipei, Taïwan
- Taipei Medical University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Les sujets seront éligibles à l'inscription dans l'étude uniquement s'ils remplissent tous les critères suivants au moment du dépistage :
- Sujets âgés de ≥ 60 à ≤ 85 ans.
- Sujets avec un diagnostic clinique de FS léger à modéré selon l'évaluation de l'investigateur avec un score CFS entre 4 et 6.
- Les sujets ne commenceront aucun nouveau traitement pour cette condition pendant l'étude.
- Sujets avec un poids corporel entre 40 et 90 kg.
- Les sujets sont disposés à fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude après avoir lu le formulaire de consentement éclairé et les informations fournies.
Critères d'exclusion :
Les sujets répondant à l'un des critères suivants au moment du dépistage seront exclus de l'inscription :
- Sujets ne voulant pas ou incapables d'effectuer l'une des évaluations requises par l'analyse des critères d'évaluation.
- Sujets ayant un diagnostic de tout trouble neurologique invalidant, y compris, mais sans s'y limiter : maladie de Parkinson, sclérose latérale amyotrophique, sclérose en plaques, accident vasculaire cérébral ou démence.
- Sujets ayant un score au Mini-Mental State Examination (MMSE) de 24 ou moins.
Sujets ayant une ou plusieurs comorbidités médicales significatives, y compris, mais sans s'y limiter :
- Maladie rénale sévère nécessitant une hémodialyse ou une dialyse péritonéale.
- Maladies hépatiques avancées telles qu'une cirrhose hépatique sévère.
- Insuffisance cardiaque congestive sévère (classe 3 et 4 NYHA).
- Dysfonction pulmonaire sévère, y compris une maladie pulmonaire obstructive chronique sévère de stade III ou IV (classification Gold)
- Sujets ayant des antécédents de thrombose veineuse profonde ou d'embolie pulmonaire, une hypercoagulabilité connue, ou des antécédents familiaux connus de maladie thromboembolique.
- Sujets ayant des antécédents cliniques de malignité dans les 5 dernières années (c'est-à-dire que les patients avec une malignité antérieure doivent être sans maladie depuis 5 ans), sauf carcinome basocellulaire traité de manière curative ou carcinomes in situ.
- Sujets utilisant un traitement immunosuppresseur chronique, y compris les corticostéroïdes (> 5 mg/jour de prednisone, ou équivalent), ou les antagonistes du TNF-alpha.
- Sujets sous traitement immunosuppresseur chronique pour transplantation.
- Sujets ayant participé à une autre étude clinique de nouvelles thérapies investigatrices dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Sujets ayant reçu toute autre thérapie cellulaire souche dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Sujets avec des allergies connues ou une hypersensibilité à un composant de la formulation et des thérapies cellulaires (c'est-à-dire, pénicilline ou streptomycine).
- Sujets ayant des antécédents d'abus de drogues ou d'alcool dans les 3 dernières années.
- Sujets connus pour être infectés par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Les sujets sont actuellement hospitalisés.
Sujets ayant une maladie significative selon le jugement de l'investigateur principal (IP), y compris, mais sans s'y limiter :
- Maladie psychiatrique
- Hypertension ou hypotension non contrôlée
- Arythmie cardiaque instable
- Infections actives par l'hépatite B, hépatite C
- Sujets ayant toute condition qui, selon l'opinion de l'IP, limite l'espérance de vie à < 1 an.
Sujets ayant toute autre condition qui, selon l'opinion de l'investigateur, peut compromettre la sécurité ou la conformité du patient ou empêcher la réussite de l'étude.
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Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: STEMIS-1
Les participants reçoivent Stemis™ administré par perfusion intraveineuse.
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Stemis™ est un produit de thérapie cellulaire en cours d'investigation administré par perfusion intraveineuse. Les participants assignés à cette intervention recevront plusieurs administrations de Stemis™. La fréquence de dosage et le calendrier d'administration diffèrent selon la cohorte, et une surveillance de la sécurité est effectuée tout au long de l'étude. |
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Comparateur placebo: Placebo Salin
Les participants reçoivent un placebo (solution saline normale) administré par perfusion intraveineuse.
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Solution saline normale
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Détermination de la dose maximale réalisable (MFD) de Stemis™ sur la base de l'apparition de toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: Dès la première dose (Jour 1) jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Détermination de la dose maximale réalisable (DMR) de Stemis™ basée sur la survenue de toxicités limitant la dose (TLD). Une TLD est définie comme tout événement indésirable lié au traitement ou anomalie de laboratoire cliniquement significative répondant aux critères de TLD spécifiés dans le protocole et survenant dans les 14 jours suivant l'administration de la dernière dose de l'intervention étudiée. |
Dès la première dose (Jour 1) jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Incidence des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants ayant présenté un ou plusieurs événements indésirables émergents du traitement (EIET) après l'administration de l'intervention de l'étude.
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De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Incidence d'interruptions dues à des événements indésirables (EI)
Délai: De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants qui interrompent définitivement l'intervention de l'étude ou se retirent de l'étude en raison d'un événement indésirable.
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De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats de l'examen physique
Délai: De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des résultats anormaux cliniquement significatifs lors de l'examen physique, évalués par l'investigateur
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De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les résultats des tests de laboratoire clinique
Délai: De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des résultats anormaux cliniquement significatifs lors des tests de laboratoire clinique (y compris hématologie, biochimie et analyse d'urine), selon l'évaluation de l'investigateur
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De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des modifications cliniquement significatives des signes vitaux
Délai: De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Nombre de participants présentant des résultats anormaux cliniquement significatifs lors des évaluations des signes vitaux (y compris la tension artérielle, la fréquence cardiaque, la fréquence respiratoire et la température corporelle), tels qu'évalués par l'investigateur
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De la première administration de l'intervention de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: Du départ de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Le test de marche de six minutes (6MWT) mesure la distance totale qu'un individu est capable de parcourir en six minutes sur une surface dure et plane.
Les participants sont invités à marcher le plus loin possible pendant la période de six minutes et sont autorisés à s'autoréguler et à se reposer si nécessaire tout en parcourant un chemin balisé.
La mesure de résultat est la distance totale parcourue, exprimée en mètres.
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Du départ de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Force de préhension manuelle - force maximale
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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La force de préhension est une mesure de la force statique maximale générée par la main à l'aide d'un dynamomètre hydraulique.
La mesure de résultat est la force de préhension maximale enregistrée, exprimée en kilogrammes.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Short Physical Performance Battery (SPPB) - score total
Délai: Du début de l’étude jusqu’à 26 semaines après la dernière dose
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Le score total de la Short Physical Performance Battery (SPPB) est une mesure composite de la fonction physique dérivée de trois tests de performance des membres inférieurs : l'équilibre en position debout, la vitesse de marche sur 4 mètres et les relevés de chaise répétés.
Chaque composante est notée sur une échelle de 0 à 4, les scores plus élevés indiquant une meilleure performance physique.
Le score total du SPPB varie de 0 à 12.
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Du début de l’étude jusqu’à 26 semaines après la dernière dose
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Échelle de Fragilité Clinique (CFS) - score
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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L'Échelle de Fragilité Clinique (CFS) est une mesure évaluée par le clinicien de la condition physique générale ou de la fragilité, basée sur l'évaluation des comorbidités, de l'état fonctionnel et de la cognition.
Le score CFS varie de 1 à 9, où les scores plus bas indiquent une meilleure condition physique et les scores plus élevés indiquent une plus grande fragilité, 9 représentant une maladie terminale.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Falls Efficacy Scale-International (FES-I) - score total
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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L'échelle d'efficacité des chutes internationale (FES-I) est un questionnaire d'auto-évaluation de 16 items qui évalue l'inquiétude concernant les chutes lors des activités quotidiennes.
Chaque item est noté sur une échelle de 4 points, et le score total varie de 16 à 64, les scores plus élevés indiquant une plus grande inquiétude concernant les chutes.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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PROMIS Fonction physique forme courte 20a - Score T
Délai: De la ligne de base jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Le Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Physical Function Short Form 20a est un questionnaire d'auto-évaluation de 20 items qui évalue la capacité d'un individu à effectuer des activités physiques, allant des activités de la vie quotidienne à des tâches physiques plus exigeantes.
Les réponses sont notées et converties en scores T standardisés (moyenne 50, écart type 10), les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction physique.
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De la ligne de base jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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World Health Organization Quality of Life-BREF (WHOQOL-BREF) - scores par domaine
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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L'Organisation mondiale de la Santé Qualité de Vie-BREF (WHOQOL-BREF) est un questionnaire de 26 items qui évalue la qualité de vie dans quatre domaines : santé physique, santé psychologique, relations sociales et environnement.
Chaque item est noté sur une échelle de Likert à 5 points.
Les scores des domaines sont calculés selon les directives de notation du WHOQOL-BREF, des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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12-Item Short Form Health Survey (SF-12) - Scores des composantes physiques et mentales
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Le questionnaire de santé en 12 items (SF-12) est un questionnaire auto-administré qui évalue la qualité de vie liée à la santé dans les domaines de la santé physique et mentale.
Les résultats sont résumés en deux scores standardisés : le score composite physique (PCS) et le score composite mental (MCS).
Des scores plus élevés indiquent un meilleur état de santé.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Créatine phosphokinase (CPK)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Variation par rapport à la valeur de base des taux sériques de créatine phosphokinase (CPK) en tant que biomarqueur de l'état musculaire et inflammatoire.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Peptide natriurétique de type B N-terminal (NT-proBNP)
Délai: Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Variation par rapport à la valeur de base des taux de peptide natriurétique de type B N-terminal pro (NT-proBNP) sérique en tant que biomarqueur du stress cardiaque.
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Du début de l'étude jusqu'à 26 semaines après la dernière dose
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- JY-STEMIS-007
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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