Um Estudo para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade de Stemis™ Intravenoso em Idosos com Síndrome de Fragilidade Ligeira a Moderada
Um Estudo de Fase 1, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo, de Escalada de Dose para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do Stemis™ Administrado por Via Intravenosa em Idosos com Síndrome de Fragilidade Ligeira a Moderada
Este é um estudo clínico de Fase 1 concebido para avaliar a segurança e tolerabilidade de um produto de terapia celular em investigação, Stemis™, em adultos mais velhos com fragilidade ligeira a moderada.
A fragilidade é uma condição comummente observada em adultos mais velhos e pode incluir diminuição da força, velocidade de marcha mais lenta e capacidade reduzida para realizar atividades diárias. Atualmente, não existe nenhum tratamento medicamentoso específico aprovado para a fragilidade.
O Stemis™ é um produto em investigação produzido a partir de células derivadas do cordão umbilical humano. Este produto foi avaliado quanto à segurança em estudos não clínicos e em estudos clínicos para outras condições.
Aproximadamente 12 participantes entre os 60 e os 85 anos de idade que foram avaliados como tendo fragilidade ligeira a moderada irão participar neste estudo. Os participantes serão aleatoriamente atribuídos para receber Stemis™ ou um placebo (solução salina). O estudo é duplamente cego, o que significa que nem os participantes nem a equipa do estudo saberão qual o tratamento administrado.
O tratamento do estudo será administrado por infusão intravenosa. Durante o estudo, os participantes serão monitorizados de perto quanto à segurança, incluindo a ocorrência de eventos adversos, sinais vitais, testes laboratoriais e exames físicos. Além disso, serão realizadas avaliações como a capacidade de marcha, a força de preensão manual e questionários de qualidade de vida como medidas exploratórias.
Este estudo não tem como objetivo fornecer benefício médico direto aos participantes. O principal propósito do estudo é recolher informações de segurança para apoiar futuras investigações clínicas.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Taipei, Taiwan
- Taipei Medical University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Os sujeitos serão elegíveis para inscrição no estudo apenas se cumprirem todos os seguintes critérios no momento do Rastreio:
- Sujeitos com idade ≥ 60 até ≤ 85 anos.
- Sujeitos com diagnóstico clínico de FS ligeira a moderada, conforme avaliado pelo Investigador, com uma pontuação CFS entre 4 e 6.
- Os sujeitos não iniciarão qualquer novo tratamento para esta condição durante o estudo.
- Sujeitos com peso corporal entre 40 e 90 kg.
- Os sujeitos estão dispostos a fornecer consentimento informado por escrito para participar no estudo após lerem o formulário de consentimento informado e a informação fornecida.
Critérios de Exclusão:
Os sujeitos que cumprirem qualquer um dos seguintes critérios no momento do Rastreio serão excluídos da inscrição:
- Sujeitos que não estejam dispostos ou não sejam capazes de realizar qualquer uma das avaliações exigidas pela análise de endpoints.
- Sujeitos com diagnóstico de qualquer doença neurológica incapacitante, incluindo, mas não se limitando a: doença de Parkinson, Esclerose Lateral Amiotrófica, esclerose múltipla, acidente vascular cerebral ou demência.
- Sujeitos com uma pontuação no Mini-Exame do Estado Mental (MMSE) de 24 ou inferior.
Sujeitos que tenham uma condição médica comórbida significativa, incluindo, mas não se limitando a:
- Doença renal grave que requeira hemodiálise ou diálise peritoneal.
- Doenças hepáticas avançadas, como cirrose hepática grave.
- Insuficiência cardíaca congestiva grave (classe 3 e 4 da NYHA).
- Disfunção pulmonar grave, incluindo doença pulmonar obstrutiva crónica grave estádio III ou IV (classificação Gold)
- Sujeitos com historial de trombose venosa profunda ou embolia pulmonar, hipercoagulabilidade conhecida ou historial familiar conhecido de doença tromboembólica.
- Sujeitos com historial clínico de malignidade nos últimos 5 anos (ou seja, doentes com malignidade prévia devem estar livres de doença há 5 anos), exceto carcinoma basocelular tratado curativamente ou carcinomas in situ.
- Sujeitos em terapia imunossupressora crónica, incluindo corticosteroides (> 5 mg/dia de prednisona, ou equivalente), ou antagonistas do TNF-alfa.
- Sujeitos em terapia imunossupressora crónica pós-transplante.
- Sujeitos que tenham participado noutro estudo clínico de novas terapias investigacionais nos 6 meses anteriores ao rastreio.
- Sujeitos que tenham recebido qualquer outra terapia com células estaminais nos 12 meses anteriores ao rastreio.
- Sujeitos com alergias ou hipersensibilidade conhecidas a qualquer componente da formulação e terapias celulares (ou seja, penicilina ou estreptomicina).
- Sujeitos com historial de abuso de drogas ou álcool nos últimos 3 anos.
- Sujeitos conhecidos por estarem infetados com o Vírus da Imunodeficiência Humana (VIH).
- Os sujeitos estão atualmente hospitalizados.
Sujeitos que tenham uma doença significativa, na opinião do investigador principal (IP), incluindo, mas não se limitando a:
- Doença psiquiátrica
- Hipertensão ou hipotensão não controlada
- Arritmia cardíaca instável
- Infeções ativas por Hepatite B, Hepatite C
- Sujeitos que tenham qualquer condição que, na opinião do IP, limite a esperança de vida a < 1 ano.
Sujeitos que tenham qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança ou a adesão do doente ou impedir a conclusão bem-sucedida do estudo.
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Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: STEMIS-1
Os participantes recebem Stemis™ administrado por infusão intravenosa.
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Stemis™ é um produto de terapia celular em investigação administrado por infusão intravenosa. Os participantes atribuídos a esta intervenção receberão múltiplas administrações de Stemis™. A frequência de dosagem e o calendário de administração diferem por coorte, e a monitorização de segurança é realizada ao longo do estudo. |
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Comparador de Placebo: Placebo Salino
Os participantes recebem placebo (soro fisiológico) administrado por infusão intravenosa.
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Solução salina normal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Determinação da Dose Máxima Viável (DMV) do Stemis™ com base na ocorrência de Toxicidades Limitantes da Dose (TLD)
Prazo: Desde a primeira dose (Dia 1) até 26 semanas após a última dose
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Determinação da dose máxima viável (MFD) de Stemis™ com base na ocorrência de toxicidades limitadoras de dose (DLTs). Uma DLT é definida como qualquer evento adverso relacionado com o tratamento ou anormalidade laboratorial clinicamente significativa que cumpra os critérios de DLT especificados no protocolo e que ocorra dentro de 14 dias após a conclusão da última dose da intervenção do estudo. |
Desde a primeira dose (Dia 1) até 26 semanas após a última dose
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de participantes que experienciaram um ou mais eventos adversos emergentes do tratamento (EAET) após a administração da intervenção do estudo.
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Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Incidência de descontinuações devido a eventos adversos (EA)
Prazo: Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de participantes que interrompem permanentemente a intervenção do estudo ou desistem do estudo devido a um evento adverso.
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Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Resultados do Exame Físico
Prazo: Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de participantes com achados anormais clinicamente significativos no exame físico, conforme avaliado pelo investigador
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Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Resultados de Testes Laboratoriais Clínicos
Prazo: Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de participantes com achados anormais clinicamente significativos nos testes laboratoriais clínicos (incluindo hematologia, bioquímica e análise de urina), conforme avaliado pelo investigador
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Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Sinais Vitais
Prazo: Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Número de participantes com achados anormais clinicamente significativos nas avaliações dos sinais vitais (incluindo pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura corporal), conforme avaliado pelo investigador
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Desde a primeira administração da intervenção do estudo até 26 semanas após a última dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Teste da Caminhada de Seis Minutos (6MWT)
Prazo: Desde o início até 26 semanas após a última dose
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O Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT) mede a distância total que um indivíduo consegue caminhar durante um período de seis minutos numa superfície dura e plana.
Os participantes são instruídos a caminhar o mais longe possível durante os seis minutos e podem autogerir o ritmo e descansar conforme necessário enquanto percorrem um corredor demarcado.
A medida de resultado é a distância total percorrida, expressa em metros.
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Desde o início até 26 semanas após a última dose
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Força de Preensão Manual - força máxima
Prazo: Da linha de base até 26 semanas após a última dose
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A força de preensão manual é uma medida da força estática máxima gerada pela mão utilizando um dinamómetro hidráulico manual.
A medida de resultado é a força de preensão máxima registada, expressa em quilogramas.
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Da linha de base até 26 semanas após a última dose
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Bateria de Desempenho Físico Curta (SPPB) - pontuação total
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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A pontuação total da Short Physical Performance Battery (SPPB) é uma medida composta da função física derivada de três testes de desempenho dos membros inferiores: equilíbrio em pé, velocidade de marcha de 4 metros e levantamento repetido de uma cadeira.
Cada componente é pontuado numa escala de 0 a 4, sendo que pontuações mais elevadas indicam um melhor desempenho físico.
A pontuação total do SPPB varia entre 0 e 12.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Escala de Fragilidade Clínica (CFS) - pontuação
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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A Escala de Fragilidade Clínica (CFS) é uma medida avaliada por clínicos da aptidão geral ou fragilidade com base na avaliação de comorbilidades, estado funcional e cognição.
A pontuação da CFS varia de 1 a 9, em que pontuações mais baixas indicam melhor aptidão e pontuações mais altas indicam maior fragilidade, sendo que 9 representa doença terminal.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Escala de Eficácia de Quedas Internacional (FES-I) - pontuação total
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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A Escala de Eficácia de Quedas Internacional (FES-I) é um questionário autoaplicado de 16 itens que avalia a preocupação com quedas durante as atividades diárias.
Cada item é pontuado numa escala de 4 pontos, e a pontuação total varia de 16 a 64, sendo que pontuações mais elevadas indicam maior preocupação com quedas.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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PROMIS Função Física Forma Curta 20a - Pontuação T
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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O Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Physical Function Short Form 20a é um questionário de autorrelato com 20 itens que avalia a capacidade de um indivíduo para realizar atividades físicas, desde atividades de vida diária a tarefas físicas mais exigentes.
As respostas são pontuadas e convertidas em escores T padronizados (média 50, desvio padrão 10), em que escores mais elevados indicam uma melhor função física.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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World Health Organization Quality of Life-BREF (WHOQOL-BREF) - pontuações de domínio
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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A Organização Mundial de Saúde Qualidade de Vida-BREF (WHOQOL-BREF) é um questionário de 26 itens que avalia a qualidade de vida em quatro domínios: saúde física, saúde psicológica, relações sociais e ambiente.
Cada item é classificado numa escala Likert de 5 pontos.
As pontuações dos domínios são calculadas de acordo com as diretrizes de pontuação do WHOQOL-BREF, com pontuações mais altas a indicar melhor qualidade de vida.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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12-Item Short Form Health Survey (SF-12) - Pontuações de Resumo dos Componentes Físico e Mental
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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O Questionário de Saúde de 12 Itens (SF-12) é um questionário autoaplicável que avalia a qualidade de vida relacionada com a saúde nos domínios físico e mental.
Os resultados são resumidos em duas pontuações padronizadas: o Resumo do Componente Físico (PCS) e o Resumo do Componente Mental (MCS).
Pontuações mais elevadas indicam um melhor estado de saúde.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Creatina Fosfoquinase (CPK)
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Alteração em relação ao valor basal nos níveis séricos de creatina fosfoquinase (CPK) como biomarcador do estado muscular e inflamatório.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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N-terminal pro-B-type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Prazo: Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Alteração em relação ao valor basal nos níveis séricos de peptídeo natriurético tipo B pró-N-terminal (NT-proBNP) como biomarcador de stress cardíaco.
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Desde a linha de base até 26 semanas após a última dose
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- JY-STEMIS-007
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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