En studie for å evaluere sikkerheten og toleransen til intravenøs Stemis™ hos eldre personer med mild til moderat svekkelsessyndrom
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert, dose-eskalasjonsstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til Stemis™ administrert intravenøst hos eldre deltakere med mild til moderat sårbarhetssyndrom
Dette er en fase 1 klinisk studie utformet for å vurdere sikkerheten og toleransen til en eksperimentell celleterapiprodukt, Stemis™, hos eldre voksne med mild til moderat skrøpelighet.
Skrøpelighet er en tilstand som ofte sees hos eldre voksne og kan inkludere redusert styrke, saktere gåhastighet og redusert evne til å utføre daglige aktiviteter. For øyeblikket er det ingen spesifikk legemiddelbehandling godkjent for skrøpelighet.
Stemis™ er et eksperimentelt produkt laget av menneskelige navlestrengs-celler. Dette produktet har blitt vurdert for sikkerhet i ikke-kliniske studier og i kliniske studier for andre tilstander.
Omtrent 12 deltakere mellom 60 og 85 år som er vurdert til å ha mild til moderat skrøpelighet vil delta i denne studien. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt enten Stemis™ eller et placebo (saltvannsløsning). Studien er dobbeltblind, noe som betyr at verken deltakerne eller studiepersonalet vil vite hvilken behandling som blir gitt.
Studiebehandlingen vil bli administrert ved intravenøs infusjon. Under studien vil deltakerne bli nøye overvåket for sikkerhet, inkludert forekomst av bivirkninger, vitale tegn, laboratorietester og fysiske undersøkelser. I tillegg vil vurderinger som gåevne, håndgrepstyrke og livskvalitetsspørreskjemaer bli utført som utforskende tiltak.
Denne studien er ikke ment å gi direkte medisinsk nytte til deltakerne. Hovedformålet med studien er å samle sikkerhetsinformasjon for å støtte fremtidig klinisk forskning.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Taipei, Taiwan
- Taipei Medical University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere vil kun være kvalifisert for inkludering i studien hvis de oppfyller alle følgende kriterier ved screening:
- Deltakere i alderen ≥ 60 til ≤ 85 år.
- Deltakere med klinisk diagnose av mild til moderat FS vurdert av forskeren med en CFS-score mellom 4 og 6.
- Deltakere vil ikke starte noen ny behandling for denne tilstanden under studien.
- Deltakere med kroppsvekt mellom 40 og 90 kg.
- Deltakere er villige til å gi skriftlig samtykke til å delta i studien etter å ha lest samtykkeerklæringen og den tilgjengeliggjorte informasjonen.
Eksklusjonskriterier:
Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier ved screening vil bli ekskludert fra inkludering:
- Deltakere som ikke er villige eller i stand til å utføre noen av vurderingene som kreves for endepunktsanalysen.
- Deltakere som har diagnosen på en invalidiserende nevrologisk lidelse inkludert, men ikke begrenset til: Parkinsons sykdom, amyotrofisk lateralsklerose, multippel sklerose, slag eller demens.
- Deltakere som har en score på Mini-Mental State Examination (MMSE) på 24 eller lavere.
Deltakere som har en signifikant komorbid medisinsk tilstand inkludert, men ikke begrenset til:
- Alvorlig nyresykdom som krever hemodialyse eller peritonealdialyse.
- Avansert leversykdom som alvorlig leversirrhose.
- Alvorlig kongestiv hjertefeil (NYHA klasse 3 og 4).
- Alvorlig lungefunksjonssvikt, inkludert alvorlig kronisk obstruktiv lungesykdom stadium III eller IV (Gold-klassifisering)
- Deltakere som har en historie med dyp venetrombose eller lungeemboli, kjent hyperkoagulabilitet, eller kjent familiær historie med tromboembolisk sykdom.
- Deltakere som har en klinisk historie med malignitet innen de siste 5 årene (dvs. pasienter med tidligere malignitet må være sykdomsfrie i 5 år), unntatt kurativt behandlet basalcellekarsinom eller in situ-karsinom.
- Deltakere som bruker kronisk immunosuppressiv terapi, inkludert kortikosteroider (> 5 mg/dag prednison, eller tilsvarende), eller TNF-alfa-antagonister.
- Deltakere på kronisk immunosuppressiv transplantasjonsterapi.
- Deltakere som har deltatt i en annen klinisk studie med nye undersøkende terapier innen 6 måneder før screening.
- Deltakere som har mottatt annen stamcelleterapi innen 12 måneder før screening.
- Deltakere med kjente allergier eller overfølsomhet for noen komponent i formuleringen og cellulære terapier (f.eks. penicillin eller streptomycin).
- Deltakere som har en historie med rusmiddel- eller alkoholmisbruk innen de siste 3 årene.
- Deltakere som er kjent for å være infisert med humant immunsviktvirus (HIV).
- Deltakere er for tiden innlagt på sykehus.
Deltakere som har en signifikant sykdom etter hovedforskerens (PI) vurdering inkludert, men ikke begrenset til:
- Psykisk sykdom
- Ukontrollert hypertensjon eller hypotensjon
- Ustabil hjerterytmeforstyrrelse
- Aktiv hepatitt B, hepatitt C-infeksjon
- Deltakere som har en tilstand som etter hovedforskerens mening begrenser forventet levetid til < 1 år.
Deltakere som har en annen tilstand som, etter forskerens mening, kan kompromittere pasientens sikkerhet eller overholdelse eller hindre vellykket gjennomføring av studien.
-
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: STEMIS-1
Deltakerne mottar Stemis™ administrert ved intravenøs infusjon.
|
Stemis™ er en undersøkende celleterapiprodukt som administreres ved intravenøs infusjon. Deltakere som er tildelt denne intervensjonen vil motta flere administrasjoner av Stemis™. Doseringsfrekvensen og administrasjonsplanen varierer etter kohort, og sikkerhetsovervåking utføres gjennom hele studien. |
|
Placebo komparator: Salin Placebo
Deltakerne får placebo (normal saltvann) administrert ved intravenøs infusjon.
|
Vanlig saltvann
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fastsettelse av maksimal gjennomførbar dose (MFD) av Stemis™ basert på forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLT-er)
Tidsramme: Fra første dose (dag 1) gjennom 26 uker etter siste dose
|
Fastsettelse av maksimal gjennomførbar dose (MFD) av Stemis™ basert på forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLT). En DLT er definert som enhver behandlingsrelatert bivirkning eller klinisk signifikant laboratorieavvik som oppfyller protokollspesifiserte DLT-kriterier og som oppstår innen 14 dager etter fullføring av den siste studiemedikamentdosen. |
Fra første dose (dag 1) gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Antall deltakere som opplever én eller flere behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) etter administrering av studieveiledningen.
|
Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Forekomst av uttrekk på grunn av bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Antall deltakere som permanent avslutter studieintervensjonen eller trekker seg fra studien på grunn av en bivirkning.
|
Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Antall deltakere med klinisk signifikante abnormale funn ved fysisk undersøkelse, vurdert av undersøkeren
|
Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kliniske laboratorietestresultater
Tidsramme: Fra første administrering av studiens intervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale funn i kliniske laboratorietester (inkludert hematologi, biokjemi og urinanalyse), vurdert av forskeren
|
Fra første administrering av studiens intervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale funn i vitale tegn-vurderinger (inkludert blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsrate og kroppstemperatur), som vurdert av undersøkeren
|
Fra første administrering av studieintervensjon gjennom 26 uker etter siste dose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Seksminutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Seksminutters gangtesten (6MWT) måler den totale distansen en person er i stand til å gå over en periode på seks minutter på en hard, flat overflate.
Deltakerne blir instruert til å gå så langt som mulig i løpet av seks-minuttersperioden og får lov til å sette sin egen hastighet og hvile etter behov mens de går langs en merket gangvei.
Resultatmålet er den totale tilbakelagte distansen, uttrykt i meter.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Håndgripestyrke - maksimal kraft
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Håndstyrke er et mål på den maksimale statiske kraften som genereres av hånden ved bruk av et hydraulisk hånddynamometer.
Resultatmålet er den registrerte maksimale håndstyrken, uttrykt i kilogram.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Short Physical Performance Battery (SPPB) – totalscore
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Den korte fysiske prestasjonsbatteriet (SPPB) totalpoengsum er et sammensatt mål for fysisk funksjon som er avledet fra tre prestasjonstester for nedre ekstremiteter: ståbalanse, 4-meters ganghastighet og gjentatte stoloppreisinger.
Hver komponent poengsettes på en skala fra 0 til 4, der høyere poeng indikerer bedre fysisk prestasjon.
Den totale SPPB-poengsummen varierer fra 0 til 12.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Klinisk skrøpelighetsskala (CFS) - poengsum
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
The Clinical Frailty Scale (CFS) er en kliniker-vurdert målestokk for generell helse eller skrøpelighet basert på evaluering av komorbiditet, funksjonsstatus og kognisjon.
CFS-scoren varierer fra 1 til 9, der lavere scorer indikerer bedre helse og høyere scorer indikerer større skrøpelighet, med 9 som representerer terminal sykdom.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Falls Efficacy Scale-International (FES-I) – total score
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Falls Efficacy Scale-International (FES-I) er et selvrapportert spørreskjema med 16 spørsmål som vurderer bekymring for å falle i daglige aktiviteter.
Hvert spørsmål poenglegges på en 4-punkts skala, og totalsummen varierer fra 16 til 64, der høyere poengsum indikerer større bekymring for å falle. |
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
PROMIS Fysisk Funksjon Kortskjema 20a - T-poengsum
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Physical Function Short Form 20a er et selvrapportert spørreskjema med 20 spørsmål som vurderer en persons evne til å utføre fysiske aktiviteter, fra daglige gjøremål til mer krevende fysiske oppgaver.
Svar poengsummes og konverteres til standardiserte T-poeng (gjennomsnitt 50, standardavvik 10), der høyere poengsummer indikerer bedre fysisk funksjon.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Verdens helseorganisasjons livskvalitetskortversjon (WHOQOL-BREF) - domene-resultater
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Verdens helseorganisasjons livskvalitetskortversjon (WHOQOL-BREF) er et spørreskjema med 26 punkter som vurderer livskvalitet innen fire områder: fysisk helse, psykisk helse, sosiale relasjoner og miljø.
Hvert punkt vurderes på en 5-punkts Likert-skala.
Områdescore beregnes i henhold til WHOQOL-BREF-scoringsretningslinjer, der høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
12-Item Short Form Health Survey (SF-12) - Fysiske og mentale komponentsammendragsskårer
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
12-Item Short Form Health Survey (SF-12) er et selvrapportert spørreskjema som vurderer helserelatert livskvalitet på tvers av fysiske og mentale helsedomener.
Resultatene oppsummeres i to standardiserte skårer: Physical Component Summary (PCS) og Mental Component Summary (MCS).
Høyere skårer indikerer bedre helsetilstand.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
Creatine Phosphokinase (CPK)
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Endring fra baseline i serum kreatinfosfokinase (CPK)-nivåer som en biomarkør for muskel- og inflammasjonsstatus.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
|
N-terminalt pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Endring fra baseline i serum N-terminal pro-B-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) nivåer som en biomarkør for hjertestress.
|
Fra baseline gjennom 26 uker etter siste dose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- JY-STEMIS-007
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .