血漿スフィンゴ脂質上昇を伴うALS患者に対するC. Cicadae伝統中国医薬学経口製剤の研究

選定基準:

• 改訂エル・エスコリアル基準に基づきALSと診断された患者。
• 主要なSL分子（例：Cer(d18:0/24:0)、Cer(d18:1/22:0)、その他の関連分子）の血漿中濃度が著しく上昇しており、代謝層別化のための事前定義されたカットオフ値を満たすこと。
• 発症から登録までの期間が24ヶ月以下。
• リルゾールおよび/またはエダラボンを受療中の参加者は、登録前少なくとも30日間、投与量が安定していること。
• 男性、または妊娠・授乳中でない女性患者で、年齢が18歳超80歳以下。
• 臨床試験に自発的に参加し、インフォームド・コンセントに署名し、研究手順を理解・遵守できること。

除外基準:

• 他の明確に定義された病因による末梢神経障害または運動ニューロン損傷が存在し、本研究における疾患分類に十分な干渉を与えるもの（例：ビタミン欠乏、中毒性ニューロパチー、薬物・化学療法関連ニューロパチー、アルコール性ニューロパチー、傍腫瘍症候群、自己免疫性ニューロパチー、感染関連ニューロパチーを含むがこれらに限らない）。
• 試験薬の安全性評価またはメタボロミクス結果の解釈に影響を与える可能性のある重度の肝機能・腎機能障害。
• 重度の心肺機能障害、活動性感染症、活動性悪性腫瘍、またはその他の主要な全身性疾患で、試験責任医師の判断により予後評価または追跡調査の完了に著しく影響を与える可能性があるもの。
• 妊娠中または授乳中の女性、または試験期間中に妊娠を計画している女性。
• 登録前30日以内に他の介入的臨床試験に参加している、または他の試験薬のウォッシュアウト期間内にある。
• 臨床評価、サンプル採取、または追跡調査手順に従うことができない。
• 非侵襲的換気への持続的な高い依存性（1日16時間超）、または試験責任医師の判断による進行性呼吸不全により、経口介入および有効性評価を完了できない状態。
• 重度の嚥下障害、胃腸機能障害、またはその他の状態により、経口投与が耐容できない。
• セミタケ製剤、真菌製品、またはその添加物に対する既知のアレルギー。
• 運動機能評価に実質的に影響を与え、主要評価項目の評価を妨げる可能性のある併存疾患または状態。
• 試験責任医師の判断により、参加者が研究参加に不適切とみなされるその他の状態。