Forschung zu oralen Zubereitungen der Traditionellen Chinesischen Medizin aus C. Cicadae zur Behandlung von ALS-Patienten mit erhöhten Plasmasphingolipiden

Einschlusskriterien:

• Patienten mit ALS, diagnostiziert gemäß den revidierten El-Escorial-Kriterien.
• Signifikant erhöhte Plasmaspiegel wichtiger SL-Moleküle (z. B. Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) und anderer relevanter Moleküle), die die vordefinierten Grenzwerte für die metabolische Stratifizierung erfüllen.
• Zeit vom Krankheitsbeginn bis zur Einschreibung ≤ 24 Monate.
• Für Teilnehmer, die Riluzol und/oder Edaravon erhalten, muss die Dosis mindestens 30 Tage vor der Einschreibung stabil gewesen sein.
• Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Patienten im Alter von > 18 und ≤ 80 Jahren.
• Freiwillige Teilnahme an klinischen Studien, Unterzeichnung der Einwilligungserklärung und Fähigkeit, die Studienverfahren zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

• Vorliegen einer peripheren Neuropathie oder einer Motoneuronschädigung, die auf andere klar definierte Ätiologien zurückzuführen ist und ausreicht, um die Krankheitsklassifikation in dieser Studie zu beeinträchtigen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Vitaminmangel, toxische Neuropathie, medikamenten- oder chemotherapiebedingte Neuropathie, alkoholische Neuropathie, paraneoplastisches Syndrom, autoimmune Neuropathie und infektionsbedingte Neuropathie;
• Schwere Leber- oder Nierenfunktionsstörung, die die Sicherheitsbewertung des Prüfpräparats oder die Interpretation der Metabolomik-Ergebnisse beeinträchtigen könnte;
• Schwere kardiopulmonale Dysfunktion, aktive Infektion, aktive Malignität oder andere schwerwiegende systemische Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfers die Prognosebeurteilung oder den Abschluss der Nachbeobachtung erheblich beeinflussen könnten;
• Frauen, die schwanger sind oder stillen oder planen, während des Studienzeitraums schwanger zu werden;
• Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung oder sich innerhalb der Auswaschphase eines anderen Prüfpräparats befinden;
• Unfähigkeit, klinische Bewertungen, Probenentnahmen oder Nachbeobachtungsverfahren einzuhalten;
• Anhaltende hohe Abhängigkeit von nichtinvasiver Beatmung (>16 Stunden/Tag) oder fortgeschrittenes Atemversagen nach Einschätzung des Prüfers, sodass der Teilnehmer die orale Intervention und Wirksamkeitsbewertung nicht abschließen kann;
• Schwere Dysphagie, gastrointestinale Dysfunktion oder andere Zustände, die den Teilnehmer unfähig machen, die orale Verabreichung zu tolerieren;
• Bekannte Allergie gegen C.-cicadae-Zubereitungen, Pilzprodukte oder einen ihrer Hilfsstoffe;
• Begleiterkrankungen oder Zustände, die die Beurteilung der motorischen Funktion erheblich beeinflussen und damit die Bewertung des primären Endpunkts beeinträchtigen könnten;
• Jeder andere Zustand, der nach Ansicht des Prüfers den Teilnehmer für eine Studienteilnahme ungeeignet macht.