Forskning på tradisjonell kinesisk medisin oral preparat av C. Cicadae i behandlingen av ALS-pasienter med forhøyede plasmasfingolipider

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med ALS diagnostisert i henhold til de reviderte El Escorial-kriteriene.
• Betydelig forhøyede plasmanivåer av sentrale SL-molekyler (f.eks. Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0), og andre relevante molekyler), som oppfyller de forhåndsdefinerte grenseverdiene for metabolsk stratifisering.
• Tid fra sykdomsdebut til inkludering ≤24 måneder.
• For deltakere som får riluzol og/eller edaravone, må dosen ha vært stabil i minst 30 dager før inkludering.
• Mannlige eller ikke-gravide, ikke-diaende kvinnelige pasienter, >18 og ≤80 år gamle.
• Delta frivillig i kliniske studier, signere informert samtykke, og kunne forstå og følge forskningsprosedyrer.

Eksklusjonskriterier:

• Tilstedeværelse av perifer nevropati eller motornevronskade som kan tilskrives andre klart definerte etiologier og som er tilstrekkelig til å forstyrre sykdomsklassifiseringen i denne studien, inkludert men ikke begrenset til vitaminmangel, toksisk nevropati, medisin- eller kjemoterapirelatert nevropati, alkoholnevropati, paraneoplastisk syndrom, autoimmun nevropati og infeksjonsrelatert nevropati.
• Alvorlig leversvikt eller nyresvikt som kan påvirke sikkerhetsvurderingen av undersøkelsesproduktet eller tolkningen av metabolomikkresultater.
• Alvorlig kardiopulmonal dysfunksjon, aktiv infeksjon, aktiv malignitet eller andre store systemiske sykdommer som, etter forskerens vurdering, kan påvirke prognosevurderingen eller fullføringen av oppfølgingen betydelig.
• Kvinner som er gravide eller ammer, eller som planlegger å bli gravide i studieperioden.
• Deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie innen 30 dager før inkludering, eller være innenfor utvaskingsperioden for et annet undersøkelsesprodukt.
• Manglende evne til å følge kliniske vurderinger, prøveinnsamling eller oppfølgingsprosedyrer.
• Vedvarende høy avhengighet av ikke-invasiv ventilasjon (>16 timer/dag), eller avansert respirasjonssvikt etter forskerens vurdering, slik at deltakeren ikke kan fullføre oral intervensjon og effektvurdering.
• Alvorlig dysfagi, gastrointestinal dysfunksjon eller andre tilstander som gjør at deltakeren ikke kan tolerere oral administrering.
• Kjent allergi mot C. cicadae-preparater, sopprodukter eller noe av deres hjelpestoffer.
• Samtidige sykdommer eller tilstander som kan påvirke motorfunksjonsvurderingen betydelig og derved forstyrre vurderingen av primærendepunktet.
• Enhver annen tilstand som, etter forskerens vurdering, gjør deltakeren uegnet for studiedeltakelse.