Výzkum perorálního přípravku tradiční čínské medicíny z C. Cicadae při léčbě pacientů s ALS se zvýšenými hladinami sfingolipidů v plazmě

Kriteria zařazení:

• Pacienti s ALS diagnostikovaní podle revidovaných kritérií El Escorial.
• Významně zvýšené plazmatické hladiny klíčových SL molekul (např. Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) a další relevantní molekuly), splňující předem stanovené hodnoty pro metabolickou stratifikaci.
• Doba od začátku onemocnění do zařazení ≤24 měsíců.
• U účastníků užívajících riluzol a/nebo edaravon musí být dávka stabilní alespoň 30 dní před zařazením.
• Muži nebo negravidní, nelaktující ženy ve věku > 18 a ≤ 80 let.
• Dobrovolná účast na klinických studiích, podepsání informovaného souhlasu a schopnost porozumět a dodržovat výzkumné postupy.

Kriteria vyloučení:

• Přítomnost periferní neuropatie nebo poškození motorických neuronů způsobené jinými jasně definovanými etiologiemi, které by mohly ovlivnit klasifikaci onemocnění v této studii, včetně, ale ne omezeno na, deficience vitamínů, toxická neuropatie, neuropatie související s léky nebo chemoterapií, alkoholická neuropatie, paraneoplastický syndrom, autoimunitní neuropatie a neuropatie související s infekcí;
• Těžká jaterní nebo renální dysfunkce, která by mohla ovlivnit bezpečnostní hodnocení zkoumaného přípravku nebo interpretaci metabolomických výsledků;
• Těžká kardiopulmonální dysfunkce, aktivní infekce, aktivní malignita nebo jiná závažná systémová onemocnění, která by podle názoru vyšetřovatele mohla významně ovlivnit hodnocení prognózy nebo dokončení sledování;
• Ženy, které jsou těhotné nebo kojí, nebo plánují otěhotnět během studie;
• Účast v jiné intervenční klinické studii do 30 dnů před zařazením, nebo být v období vylučování jiného zkoumaného přípravku;
• Neschopnost dodržovat klinická hodnocení, odběr vzorků nebo postupy sledování;
• Trvalá vysoká závislost na neinvazivní ventilaci (>16 hodin/den), nebo pokročilé respirační selhání podle posouzení vyšetřovatele, takže účastník není schopen dokončit perorální intervenci a hodnocení účinnosti;
• Těžká dysfagie, gastrointestinální dysfunkce nebo jiné stavy, které činí účastníka neschopným tolerovat perorální podání;
• Známá alergie na přípravky C. cicadae, houbové produkty nebo na kteroukoli z jejich pomocných látek;
• Současná onemocnění nebo stavy, které by mohly významně ovlivnit hodnocení motorických funkcí a tím narušit hodnocení primárního cíle;
• Jakýkoli jiný stav, který podle názoru vyšetřovatele činí účastníka nevhodným pro účast ve studii.