Onderzoek naar orale bereiding van Traditionele Chinese Geneeskunde met C. Cicadae voor de behandeling van ALS-patiënten met verhoogde plasmasfingolipiden

Insluitingscriteria:

• Patiënten met ALS gediagnosticeerd volgens de herziene El Escorial-criteria.
• Aanzienlijk verhoogde plasmaconcentraties van belangrijke SL-moleculen (bijv. Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) en andere relevante moleculen), die voldoen aan de vooraf bepaalde afkapwaarden voor metabole stratificatie.
• Tijd vanaf ziektebegin tot inclusie ≤24 maanden
• Voor deelnemers die riluzol en/of edaravon gebruiken, moet de dosering minimaal 30 dagen voor inclusie stabiel zijn geweest.
• Mannelijke of niet-zwangere, niet-lacterende vrouwelijke patiënten, ouder dan 18 en ≤ 80 jaar.
• Vrijwillig deelnemen aan klinische onderzoeken, geïnformeerde toestemming ondertekenen, en in staat zijn onderzoeksprocedures te begrijpen en na te leven.

Uitsluitingscriteria:

• Aanwezigheid van perifere neuropathie of motore zenuwcelbeschadiging toe te schrijven aan andere duidelijk gedefinieerde etiologieën en voldoende om de ziekteclassificatie in dit onderzoek te beïnvloeden, waaronder maar niet beperkt tot vitaminegebrek, toxische neuropathie, medicatie- of chemotherapiegerelateerde neuropathie, alcoholische neuropathie, paraneoplastisch syndroom, auto-immuunneuropathie en infectiegerelateerde neuropathie;
• Ernstige lever- of nierdysfunctie die de veiligheidsevaluatie van het onderzoeksproduct of de interpretatie van metaboloomresultaten kan beïnvloeden;
• Ernstige cardiopulmonale dysfunctie, actieve infectie, actieve maligniteit of andere belangrijke systemische ziekten waarvan de onderzoeker van mening is dat ze de prognosebeoordeling of voltooiing van follow-up aanzienlijk kunnen beïnvloeden;
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, of die van plan zijn zwanger te worden tijdens de onderzoeksperiode;
• Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voor inclusie, of binnen de uitwasperiode van een ander onderzoeksproduct;
• Onvermogen om te voldoen aan klinische beoordelingen, monstername of follow-upprocedures;
• Persistente hoge afhankelijkheid van niet-invasieve beademing (>16 uur/dag), of vergevorderd respiratoir falen naar het oordeel van de onderzoeker, zodanig dat de deelnemer niet in staat is orale interventie en effectevaluatie te voltooien;
• Ernstige dysfagie, gastro-intestinale dysfunctie of andere aandoeningen waardoor de deelnemer orale toediening niet kan verdragen;
• Bekende allergie voor C. cicadae-preparaten, schimmelproducten of een van hun hulpstoffen;
• Gelijktijdige ziekten of aandoeningen die de beoordeling van motorische functie aanzienlijk kunnen beïnvloeden en daardoor de evaluatie van het primaire eindpunt kunnen verstoren;
• Elke andere aandoening waarvan de onderzoeker van mening is dat deze de deelnemer ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek.