Ricerca sulla Preparazione Orale di Medicina Tradizionale Cinese a Base di C. Cicadae nel Trattamento di Pazienti con SLA con Sfingolipidi Plasmatici Elevati

Criteri di inclusione:

• Pazienti con SLA diagnosticata secondo i criteri El Escorial rivisti.
• Livelli plasmatici significativamente elevati di molecole SL chiave (ad es., Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) e altre molecole pertinenti), che soddisfano i valori di cut-off predefiniti per la stratificazione metabolica.
• Tempo dall'esordio della malattia all'arruolamento ≤24 mesi
• Per i partecipanti che assumono riluzolo e/o edaravone, la dose deve essere stata stabile per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento.
• Pazienti di sesso maschile o femminile non gravide e non in allattamento, di età > 18 e ≤ 80 anni.
• Partecipazione volontaria agli studi clinici, firma del consenso informato e capacità di comprendere e rispettare le procedure di ricerca.

Criteri di esclusione:

• Presenza di neuropatia periferica o lesione del motoneurone attribuibile ad altre eziologie chiaramente definite e sufficienti a interferire con la classificazione della malattia in questo studio, incluse ma non limitate a: carenza vitaminica, neuropatia tossica, neuropatia correlata a farmaci o chemioterapia, neuropatia alcolica, sindrome paraneoplastica, neuropatia autoimmune e neuropatia correlata a infezioni;
• Disfunzione epatica o renale grave che potrebbe influenzare la valutazione della sicurezza del prodotto in studio o l'interpretazione dei risultati metabolomici;
• Disfunzione cardiopolmonare grave, infezione attiva, neoplasia maligna attiva o altre malattie sistemiche maggiori che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero influenzare significativamente la valutazione prognostica o il completamento del follow-up;
• Donne in gravidanza o in allattamento, o che pianificano una gravidanza durante il periodo di studio;
• Partecipazione a un altro studio clinico interventistico entro 30 giorni prima dell'arruolamento, o trovarsi nel periodo di washout di un altro prodotto in studio;
• Incapacità di rispettare le valutazioni cliniche, la raccolta di campioni o le procedure di follow-up;
• Elevata dipendenza persistente dalla ventilazione non invasiva (>16 ore/giorno), o insufficienza respiratoria avanzata a giudizio dello sperimentatore, tale che il partecipante non sia in grado di completare l'intervento orale e la valutazione dell'efficacia;
• Disfagia grave, disfunzione gastrointestinale o altre condizioni che rendano il partecipante incapace di tollerare la somministrazione orale;
• Allergia nota ai preparati di C. cicadae, prodotti fungini o a uno qualsiasi dei loro eccipienti;
• Malattie concomitanti o condizioni che potrebbero influenzare sostanzialmente la valutazione della funzione motoria e quindi interferire con la valutazione dell'endpoint primario;
• Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il partecipante non idoneo alla partecipazione allo studio.