血浆鞘脂升高的ALS患者中蝉花中药口服制剂的研究

纳入标准：

• 根据修订版El Escorial标准诊断为ALS的患者。
• 关键SL分子（如Cer(d18:0/24:0)、Cer(d18:1/22:0)及其他相关分子）血浆水平显著升高，符合代谢分层预定义的截断值。
• 从疾病发病到入组时间≤24个月
• 对于接受利鲁唑和/或依达拉奉治疗的受试者，剂量必须在入组前至少稳定30天。
• 男性或非妊娠、非哺乳期女性患者，年龄>18岁且≤80岁。
• 自愿参加临床试验，签署知情同意书，并能够理解和遵守研究程序。

排除标准：

• 存在可归因于其他明确病因且足以干扰本研究疾病分类的周围神经病变或运动神经元损伤，包括但不限于维生素缺乏、中毒性神经病变、药物或化疗相关神经病变、酒精性神经病变、副肿瘤综合征、自身免疫性神经病变及感染相关神经病变；
• 可能影响研究产品安全性评价或代谢组学结果解读的严重肝肾功能不全；
• 严重心肺功能障碍、活动性感染、活动性恶性肿瘤或其他主要全身性疾病，经研究者判断可能显著影响预后评估或随访完成；
• 妊娠期或哺乳期女性，或计划在研究期间妊娠的女性；
• 入组前30天内参加另一项干预性临床试验，或处于另一研究产品的洗脱期内；
• 无法配合临床评估、样本采集或随访程序；
• 持续高度依赖无创通气（>16小时/天），或经研究者判断存在晚期呼吸衰竭，以致受试者无法完成口服干预及疗效评估；
• 严重吞咽困难、胃肠道功能障碍或其他导致受试者无法耐受口服给药的情况；
• 已知对蝉花制剂、真菌产物或其任何辅料过敏；
• 可能实质性影响运动功能评估从而干扰主要终点评价的合并疾病或状况；
• 经研究者判断存在任何其他使受试者不适合参与研究的情况。