Forskning i Traditionel Kinesisk Medicins Oral Preparering af C. Cicadae til Behandling af ALS-patienter med Forhøjede Plasmasphingolipider

Inklusionskriterier:

• Patienter med ALS diagnosticeret i henhold til de reviderede El Escorial-kriterier.
• Signifikant forhøjede plasmaconcentrationer af nøgle-SL-molekyler (f.eks. Cer(d18:0/24:0), Cer(d18:1/22:0) og andre relevante molekyler), der opfylder de foruddefinerede grænseværdier for metabolisk stratificering.
• Tid fra sygdomsdebut til indskrivning ≤24 måneder.
• For deltagere, der modtager riluzol og/eller edaravon, skal dosen have været stabil i mindst 30 dage før indskrivning.
• Mandlige eller ikke-gravide, ikke-amnende kvindelige patienter, i alderen >18 og ≤80 år.
• Frivilligt deltage i kliniske forsøg, underskrive informeret samtykke og være i stand til at forstå og overholde forskningsprocedurerne.

Eksklusionskriterier:

• Tilstedeværelse af perifer neuropati eller motorneuron-skade tilskrevet andre klart definerede ætiologier og tilstrækkelige til at forstyrre sygdomsklassifikationen i denne undersøgelse, herunder men ikke begrænset til vitaminmangel, toksisk neuropati, lægemiddel- eller kemoterapi-relateret neuropati, alkoholisk neuropati, paraneoplastisk syndrom, autoimmun neuropati og infektionsrelateret neuropati;
• Svær leversvigt eller nyresvigt, der kan påvirke sikkerhedsvurderingen af undersøgelsesproduktet eller fortolkningen af metabolomik-resultaterne;
• Svær kardiopulmonal dysfunktion, aktiv infektion, aktiv malignitet eller andre større systemiske sygdomme, som efter forsøgslederens skøn kan påvirke prognosevurderingen eller gennemførelsen af opfølgningen væsentligt;
• Kvinder, der er gravide eller ammer, eller som planlægger at blive gravide i undersøgelsesperioden;
• Deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg inden for 30 dage før indskrivning, eller at være i udvaskningsperioden for et andet undersøgelsesprodukt;
• Manglende evne til at overholde kliniske vurderinger, prøveindsamlinger eller opfølgningsprocedurer;
• Vedvarende høj afhængighed af ikke-invasiv ventilation (>16 timer/dag), eller fremskreden respirationssvigt efter forsøgslederens vurdering, så deltageren ikke er i stand til at gennemføre oral intervention og effektvurdering;
• Svær dysfagi, gastrointestinal dysfunktion eller andre tilstande, der gør deltageren ude af stand til at tolerere oral administration;
• Kendt allergi over for C. cicadae-præparater, svampeprodukter eller nogen af deres hjælpestoffer;
• Samtidige sygdomme eller tilstande, der kan påvirke motorfunktionsvurderingen væsentligt og derved forstyrre vurderingen af det primære endepunkt;
• Enhver anden tilstand, som efter forsøgslederens skøn gør deltageren uegnet til at deltage i undersøgelsen.