ENERGY 2：ENPP1欠損症を有する乳児におけるINZ-701の有効性と安全性の評価
2026年8月5日 更新者：Inozyme Pharma
ENERGY 2試験：エクトヌクレオチドピロリン酸ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）欠損症乳児におけるINZ-701の有効性および安全性を評価するためのオープンラベル第3相試験
ENERGY 2（試験INZ701-105）の主な目的は、ENPP1欠損症の乳児におけるINZ-701の有効性と安全性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
ENPP1欠損症は、ENPP1遺伝子の不活性化変異によりENPP1酵素の欠乏を引き起こす超希少遺伝性疾患です。
ENERGY 2（試験INZ701-105）は、ENPP1欠損症の乳児におけるINZ-701の有効性と安全性を評価するための多施設共同、単一投与群、非盲検第3相試験です。
本試験は、最大60日間のスクリーニング期間、52週間の治療期間、52週間の延長期間、およびINZ-701最終投与から30日後の治療終了時（EOT）診察で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Florence、イタリア、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Riyadh、サウジアラビア、12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona、Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
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Istanbul、トルコ（Türkiye）
- Umraniye Traiing and Research Hospital
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Debrecen、ハンガリー
- Gyermekgyogyaszat, DE
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Rio de Janeiro、ブラジル、20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加者は以下の全ての条件を満たす必要があります：
組み入れ基準：
- 登録時に年齢が1歳以下の乳児。
- 遺伝子検査に基づくENPP1欠損症の確定診断。
- 乳児期全身性動脈石灰化症（GACI）と一致する臨床的特徴（例：血管石灰化または心臓への影響）。
- 52週間の治療研究に参加できる医学的に安定した状態。
- 親または法定後見人による書面によるインフォームド・コンセントの提供。
除外基準
以下のいずれかに該当する場合、参加者は適格ではありません：
- 終末期ケアまたはホスピスケアを受けている。
- 承認された拡大アクセスプログラムを通じて受けた場合を除き、INZ-701による過去の治療歴がある。
- 他の介入的臨床試験への同時参加。
- 研究参加に支障をきたす、研究期間中に計画されている大手術。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INZ-701
参加者は、プロトコルで指定された用量で週1回皮下注射により投与されるINZ-701（rhENPP1-Fc）を受け取ります。
投与する最終容量（mL）は、プロトコルで定義されたパラメータを使用して決定されます。 |
免疫グロブリン γ-1 (IgG1) 抗体の Fc フラグメントと結合したヒト ENPP1 の細胞外ドメインを含む組換え融合タンパク質。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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INZ-701が無機ピロリン酸（PPi）レベルを上昇させるかどうかを判断するため
時間枠：52週間（ベースラインから52週目まで）
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各被験者について、血漿無機ピロリン酸（PPi）濃度のベースラインからの変化が評価されます。
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52週間（ベースラインから52週目まで）
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INZ-701が全生存期間を延長するかどうかを判定するため
時間枠：52週間（ベースラインから第52週まで）
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各対象者について、生年月日から全死因死亡率のイベントまでの時間に基づく全生存期間の変化が評価されます。
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52週間（ベースラインから第52週まで）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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INZ-701が心臓駆出率の低下を防止するかどうかを判断するため
時間枠：52週間（ベースラインから52週目まで）
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各被験者について、左室駆出率のベースラインからの変化は、心エコー検査によって評価されます。
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52週間（ベースラインから52週目まで）
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INZ-701が心不全を予防するかどうかを判断するため
時間枠：52週間（ベースラインから第52週まで）
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各被験者について、心不全の発生率が評価されます。
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52週間（ベースラインから第52週まで）
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INZ-701が動脈石灰化の進行を減弱させるかどうかを判断するため
時間枠：52週間（ベースラインから52週まで）
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各被験者について、冠動脈および大動脈の血管石灰化のベースラインからの変化がCTスキャンにより検査されます。
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52週間（ベースラインから52週まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年3月26日
一次修了 (推定)
2026年10月14日
研究の完了 (推定)
2026年10月14日
試験登録日
最初に提出
2026年3月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月11日
最初の投稿 (実際)
2026年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月5日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INZ701-105
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。