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ENERGY 2：ENPP1欠損症を有する乳児におけるINZ-701の有効性と安全性の評価

2026年9月24日 更新者：Inozyme Pharma

ENERGY 2試験：エクトヌクレオチドピロリン酸ホスホジエステラーゼ1（ENPP1）欠損症乳児におけるINZ-701の有効性および安全性を評価するためのオープンラベル第3相試験

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

研究の種類

介入

入学 (実際)

2

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • イタリア
      • Florence、イタリア、50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • スペイン
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona、Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • ハンガリー
      • Debrecen、ハンガリー
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～1年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
薬：INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

他の名前：
  • (rhENPP1-Fc)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
時間枠：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
時間枠：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
時間枠：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
時間枠：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
時間枠：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Inozyme Pharma

協力者

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年3月26日

一次修了 (実際)

2026年8月31日

研究の完了 (実際)

2026年8月31日

試験登録日

最初に提出

2026年3月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月11日

最初の投稿 (実際)

2026年3月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月24日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • INZ701-105

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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