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ENERGY 2: Valutazione dell'Efficacia e della Sicurezza di INZ-701 in Neonati con Deficit di ENPP1

16 marzo 2026 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo Studio ENERGY 2: Uno Studio di Fase 3 in Aperto per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di INZ-701 nei Neonati con Carenza di Ectonucleotide Pirofosfatasi/Fosfodiesterasi 1 (ENPP1)

Lo scopo principale di ENERGY 2 (Studio INZ701-105) è valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 nei neonati con deficit di ENPP1.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La carenza di ENPP1 è una malattia genetica ultra-rara in cui mutazioni inattivanti del gene ENPP1 portano a una carenza dell'enzima ENPP1.

ENERGY 2 (Studio INZ701-105) è uno studio multicentrico, a braccio singolo, in aperto di Fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 in lattanti con carenza di ENPP1.

Lo studio consisterà in un Periodo di Screening fino a 60 giorni, un Periodo di Trattamento di 52 settimane, un Periodo di Estensione di 52 settimane e una Visita di Fine Trattamento (EOT) 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: +1 800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Medical Director, MD
  • Numero di telefono: +1 800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile, 20551-030
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye)
        • Reclutamento
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria
        • Reclutamento
        • Gyermekgyogyaszat, DE

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

Criteri di inclusione:

  1. Neonato di età ≤ 1 anno al momento dell'arruolamento.
  2. Diagnosi confermata di deficit di ENPP1, basata su test genetici.
  3. Caratteristiche cliniche compatibili con calcificazione arteriosa generalizzata dell'infanzia (GACI) (ad esempio, calcificazione vascolare o coinvolgimento cardiaco).
  4. Stabilità medica per partecipare a uno studio di trattamento di 52 settimane.
  5. Consenso informato scritto fornito da un genitore o tutore legale.

Criteri di esclusione

I partecipanti non saranno idonei se si applica uno dei seguenti:

  1. Ricevere cure di fine vita o cure palliative.
  2. Trattamento precedente con INZ-701, a meno che non sia stato ricevuto attraverso un programma di accesso allargato approvato.
  3. Partecipazione contemporanea a un altro studio clinico interventistico.
  4. Chirurgia maggiore pianificata durante il periodo di studio che interferirebbe con la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INZ-701
I partecipanti ricevono INZ-701 (rhENPP1-Fc) somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana alla dose specificata dal protocollo. Il volume finale della visita da somministrare (mL) è determinato utilizzando i parametri definiti dal protocollo.
Droga: INZ-701
Proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiato con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Altri nomi:
  • (rhENPP1-Fc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare se INZ-701 aumenta i livelli di pirofosfato inorganico (PPi)
Lasso di tempo: 52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)
Per ogni soggetto, sarà valutata la variazione rispetto al basale della concentrazione di pirofosfato inorganico plasmatico (PPi).
52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)
Per determinare se INZ-701 aumenta la sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)
Per ciascun soggetto, sarà valutata la variazione della sopravvivenza globale in base al tempo dalla data di nascita all'evento di mortalità per tutte le cause.
52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per determinare se INZ-701 previene il declino della frazione di eiezione cardiaca
Lasso di tempo: 52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)
Per ciascun soggetto, la variazione rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra sarà valutata mediante ecocardiografia.
52 settimane (Baseline fino alla Settimana 52)
Per determinare se INZ-701 previene lo scompenso cardiaco
Lasso di tempo: 52 settimane (Dalla baseline fino alla settimana 52)
Per ogni soggetto, verrà valutata la loro incidenza di insufficienza cardiaca.
52 settimane (Dalla baseline fino alla settimana 52)
Per determinare se INZ-701 attenua la progressione della calcificazione arteriosa
Lasso di tempo: 52 settimane (Dalla Baseline alla Settimana 52)
Per ogni soggetto, la variazione rispetto al basale della calcificazione vascolare nelle arterie coronarie e nell'aorta sarà esaminata tramite tomografia computerizzata (TC).
52 settimane (Dalla Baseline alla Settimana 52)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Inozyme Pharma

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 marzo 2025

Completamento primario (Stimato)

11 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

7 novembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

16 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INZ701-105

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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