ENERGY 2: Utvärdering av effekt och säkerhet för INZ-701 hos spädbarn med ENPP1-brist
ENERGY 2-studien: En öppen fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos INZ-701 hos spädbarn med brist på ektopik pyrofosfatas/fosfodiesteras 1 (ENPP1)
The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.
ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungern
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Participants must meet all of the following:
Inclusion Criteria:
- Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
- Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
- Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
- Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
- Written informed consent provided by a parent or legal guardian.
Exclusion Criteria
Participants will not be eligible if any of the following apply:
- Receiving end-of-life or hospice care.
- Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
- Concurrent participation in another interventional clinical trial.
- Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: INZ-701
Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters. |
Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Tidsram: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 increases overall survival
Tidsram: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Tidsram: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Tidsram: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their incidence of heart failure will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Tidsram: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- INZ701-105
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .