Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ENERGY 2: Utvärdering av effekt och säkerhet för INZ-701 hos spädbarn med ENPP1-brist

5 augusti 2026 uppdaterad av: Inozyme Pharma

ENERGY 2-studien: En öppen fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos INZ-701 hos spädbarn med brist på ektopik pyrofosfatas/fosfodiesteras 1 (ENPP1)

Den primära syftet med ENERGY 2 (studie INZ701-105) är att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos INZ-701 hos spädbarn med ENPP1-brist.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ENPP1-brist är en extremt ovanlig genetisk sjukdom där inaktiverande mutationer i ENPP1-genen leder till brist på ENPP1-enzymet.

ENERGY 2 (studie INZ701-105) är en multcenter, enarms, öppen fas 3-studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos INZ-701 hos spädbarn med ENPP1-brist.

Studien kommer att bestå av en screeningsperiod på upp till 60 dagar, en behandlingsperiod på 52 veckor, en 52-veckors förlängningsperiod och ett behandlingsavslutningsbesök (EOT) 30 dagar efter den sista dosen av INZ-701.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungern
      • Debrecen, Ungern
        • Gyermekgyogyaszat, DE

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Deltagare måste uppfylla alla följande kriterier:

Inklusionskriterier:

  1. Spädbarn i åldern ≤ 1 år vid inkluderingstillfället.
  2. Bekräftad diagnos av ENPP1-brist, baserat på genetisk testning.
  3. Kliniska drag som överensstämmer med generaliserad arteriell kalcifiering i spädbarnsåldern (GACI) (t.ex. vaskulär kalcifiering eller hjärtpåverkan).
  4. Medicinskt stabil för att delta i en 52-veckors behandlingsstudie.
  5. Skriftligt informerat samtycke från förälder eller laglig förmyndare.

Exklusionskriterier

Deltagare kommer inte att vara berättigade om något av följande gäller:

  1. Tar emot vård i livets slutskede eller hospisvård.
  2. Tidigare behandling med INZ-701, om inte mottagen genom ett godkänt utökat åtkomstprogram.
  3. Samtidig deltagande i en annan interventionsstudie.
  4. Planerad större kirurgi under studieperioden som skulle störa studie deltagandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: INZ-701
Deltagarna får INZ-701 (rhENPP1-Fc) administrerat genom subkutan injektion en gång i veckan i den protokoll-specifierade dosen. Det slutliga volymen att administrera (mL) vid besöket bestäms med hjälp av protokoll-definierade parametrar.
Läkemedel: INZ-701
Rekombinant fusionsprotein som innehåller de extracellulära domänerna av human ENPP1 kopplat med ett Fc-fragment från en immunglobulin gamma-1 (IgG1) antikropp.
Andra namn:
  • (rhENPP1-Fc).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att fastställa om INZ-701 ökar nivåerna av oorganisk pyrofosfat (PPi)
Tidsram: 52 veckor (Baslinje till och med vecka 52)
För varje deltagare kommer förändringen från baslinjen i Plasma Oorganisk Pyrofosfat (PPi)-koncentrationen att bedömas.
52 veckor (Baslinje till och med vecka 52)
För att fastställa om INZ-701 ökar den totala överlevnaden
Tidsram: 52 veckor (Baslinje genom vecka 52)
För varje deltagare kommer förändringen i total överlevnad baserad på tid från födelsedatum till händelsen allmän dödlighet att bedömas.
52 veckor (Baslinje genom vecka 52)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att fastställa om INZ-701 förhindrar försämring av hjärtats utstötningsfraktion
Tidsram: 52 veckor (Baslinje till vecka 52)
För varje deltagare kommer deras förändring från baslinje i vänsterkammarutstötningsfraktion att utvärderas via ekokardiografi.
52 veckor (Baslinje till vecka 52)
För att avgöra om INZ-701 förhindrar hjärtsvikt
Tidsram: 52 veckor (Baslinje genom vecka 52)
För varje deltagare kommer deras förekomst av hjärtsvikt att bedömas.
52 veckor (Baslinje genom vecka 52)
För att fastställa om INZ-701 dämpar progressionen av arteriell kalcifiering
Tidsram: 52 veckor (Baslinje genom vecka 52)
För varje försöksperson kommer förändringen från baslinjen i vaskulär kalcifiering i kranskärlen och aorta att undersökas via CT-scanning.
52 veckor (Baslinje genom vecka 52)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Samarbetspartners

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

14 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

14 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2026

Första postat (Faktisk)

16 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INZ701-105

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera