ENERGY 2: Az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ENPP1-deficiens csecsemőkben
2026. augusztus 5. frissítette: Inozyme Pharma
Az ENERGY 2 vizsgálat: Nyílt címkéjű, 3. fázisú vizsgálat az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ectonucleotid pirofoszfatáz/foszfodieszteráz 1 (ENPP1) hiányban szenvedő csecsemőknél
Az ENERGY 2 (INZ701-105 tanulmány) elsődleges célja az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának felmérése ENPP1-hiányos csecsemőknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az ENPP1-hiány egy rendkívül ritka genetikai betegség, amelyben az ENPP1 gén inaktiváló mutációi az ENPP1 enzim hiányához vezetnek.
Az ENERGY 2 (INZ701-105 tanulmány) egy többcentrumos, egykarú, nyílt címkéjű 3. fázisú tanulmány, amely az INZ-701 hatékonyságát és biztonságosságát értékeli ENPP1-hiánnyal rendelkező csecsemőknél.
A tanulmány akár 60 napos szűrőidőszakból, egy 52 hetes kezelési időszakból, egy 52 hetes kiterjesztett időszakból és egy kezelés utáni (EOT) látogatásból fog állni, amely az INZ-701 utolsó adagjától számított 30 nappal következik be.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
12
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazília, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Debrecen, Magyarország
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
-
-
-
Florence, Olaszország, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Istanbul, Törökország (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A résztvevőknek minden alábbi feltételnek meg kell felelniük:
Bevonási kritériumok:
- A gyermek életkora ≤ 1 év legyen a regisztráció időpontjában.
- Genetikai vizsgálat alapján igazolt ENPP1-hiány diagnózis.
- A csecsemőkorú generalizált artériás kalcifikáció (GACI) klinikai jellemzőivel összhangban álló tünetek (pl. érkalcifikáció vagy szívérintettség).
- Orvosilag stabil állapot a 52 hetes kezelési tanulmányban való részvételhez.
- Szülő vagy törvényes gyám által aláírt tájékoztatott hozzájárulás.
Kizárási kritériumok
A résztvevők nem jogosultak, ha bármely alábbi feltétel teljesül:
- Hospice- vagy életvégi ellátásban részesül.
- Korábbi INZ-701 kezelés, kivéve ha jóváhagyott bővített hozzáférési program keretében kapott.
- Egyidejű részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban.
- A vizsgálati időszak alatt tervezett nagyobb műtét, amely zavarná a vizsgálati részvételt.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: INZ-701
A résztvevők hetente egyszer, a protokollban meghatározott dózisban subkután injekcióval beadott INZ-701 (rhENPP1-Fc)-t kapnak.
A beadandó utolsó látogatás térfogatát (mL-ben) protokoll által meghatározott paraméterek alapján határozzák meg.
|
Rekombináns fúziós fehérje, amely a humán ENPP1 extracelluláris doménjeit tartalmazza egy immunglobulin gamma-1 (IgG1) antitest Fc-fragmensével összekapcsolva.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Annak meghatározására, hogy az INZ-701 növeli-e a szervetlen pirofoszfát (PPi) szintet
Időkeret: 52 hét (alapvonal a 0. héttől a 52. hétig)
|
Minden résztvevő esetében értékelni fogják a plazma szervetlen pirofoszfát (PPi) koncentrációjának változását a kiindulási értékhez képest.
|
52 hét (alapvonal a 0. héttől a 52. hétig)
|
|
Annak meghatározására, hogy az INZ-701 növeli-e a teljes túlélési arányt
Időkeret: 52 hét (alapvonal a 52. hétig)
|
Minden résztvevő esetében értékelni fogják a teljes túlélés változását a születési dátumtól a minden okból bekövetkezett haláleseményig eltelt idő alapján.
|
52 hét (alapvonal a 52. hétig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Annak meghatározására, hogy az INZ-701 megakadályozza-e a szívi ejekciós frakció csökkenését
Időkeret: 52 hét (Alapvonal a 52. hétig)
|
Minden egyes alany esetében az alapvonalhoz képesti változását a bal kamrai ejekciós frakcióban echokardiográfiával értékelik.
|
52 hét (Alapvonal a 52. hétig)
|
|
Annak meghatározására, hogy az INZ-701 megakadályozza-e a szívelégtelenséget
Időkeret: 52 hét (alapvonal a 52. hétig)
|
Minden résztvevő esetében felmérik a szívbetegség előfordulását.
|
52 hét (alapvonal a 52. hétig)
|
|
Annak meghatározására, hogy az INZ-701 gátolja-e az artériás kalcifikáció progresszióját
Időkeret: 52 hét (alapvonal a 52. héten keresztül)
|
Minden résztvevő esetében a coronaria artériákban és az aortában bekövetkezett vazális kalcifikáció változását a kiindulási értékhez képest CT-vizsgálattal vizsgálják majd.
|
52 hét (alapvonal a 52. héten keresztül)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. március 26.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. október 14.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. október 14.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. március 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 11.
Első közzététel (Tényleges)
2026. március 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 5.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- INZ701-105
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .