Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ENERGY 2: Az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ENPP1-deficiens csecsemőkben

2026. szeptember 24. frissítette: Inozyme Pharma

Az ENERGY 2 vizsgálat: Nyílt címkéjű, 3. fázisú vizsgálat az INZ-701 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére ectonucleotid pirofoszfatáz/foszfodieszteráz 1 (ENPP1) hiányban szenvedő csecsemőknél

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

2

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Rio de Janeiro, Brazília, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Magyarország
      • Debrecen, Magyarország
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Olaszország
      • Florence, Olaszország, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Spanyolország
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanyolország, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
Drog: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Más nevek:
  • (rhENPP1-Fc).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Időkeret: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Inozyme Pharma

Együttműködők

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. március 26.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2026. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2026. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 11.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 24.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INZ701-105

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel