ENERGY 2: Avaliação da Eficácia e Segurança do INZ-701 em Lactentes com Deficiência de ENPP1
5 de agosto de 2026 atualizado por: Inozyme Pharma
O Estudo ENERGY 2: Um Estudo de Fase 3 Aberto para Avaliar a Eficácia e Segurança do INZ-701 em Bebés com Deficiência de Ectonucleotídeo Pirofosfatase/Fosfodiesterase 1 (ENPP1)
O principal objetivo do ENERGY 2 (Estudo INZ701-105) é avaliar a eficácia e segurança do INZ-701 em bebés com Deficiência de ENPP1.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A deficiência de ENPP1 é uma doença genética ultra-rara na qual mutações inativadoras no gene ENPP1 levam a uma deficiência da enzima ENPP1.
ENERGY 2 (Estudo INZ701-105) é um estudo multicêntrico, de braço único, aberto, de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança do INZ-701 em bebés com deficiência de ENPP1.
O estudo consistirá num Período de Rastreio de até 60 dias, num Período de Tratamento de 52 semanas, num Período de Extensão de 52 semanas e numa Visita de Fim de Tratamento (EOT) 30 dias após a última dose de INZ-701.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona, Esplugues de Llobregat, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
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Paris, França, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Debrecen, Hungria
- Gyermekgyogyaszat, DE
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Florence, Itália, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Istanbul, Turquia (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Os participantes devem cumprir todos os seguintes critérios:
Critérios de Inclusão:
- Bebé com idade ≤ 1 ano no momento da inscrição.
- Diagnóstico confirmado de deficiência de ENPP1, com base em testes genéticos.
- Características clínicas consistentes com calcificação arterial generalizada da infância (GACI) (por exemplo, calcificação vascular ou envolvimento cardíaco).
- Estável do ponto de vista médico para participar num estudo de tratamento de 52 semanas.
- Consentimento informado por escrito fornecido por um progenitor ou tutor legal.
Critérios de Exclusão
Os participantes não serão elegíveis se algum dos seguintes se aplicar:
- A receber cuidados paliativos ou de fim de vida.
- Tratamento prévio com INZ-701, a menos que recebido através de um programa de acesso alargado aprovado.
- Participação simultânea noutro ensaio clínico intervencionista.
- Cirurgia major planeada durante o período do estudo que interfira com a participação no mesmo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: INZ-701
Os participantes recebem INZ-701 (rhENPP1-Fc) administrado por injeção subcutânea uma vez por semana na dose especificada pelo protocolo.
O volume final a administrar (mL) é determinado utilizando parâmetros definidos no protocolo.
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Proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplada a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Para determinar se o INZ-701 aumenta os níveis de pirofosfato inorgânico (PPi)
Prazo: 52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para cada sujeito, será avaliada a sua alteração em relação ao valor basal na concentração de Pirofosfato Inorgânico Plasmático (PPi).
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52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para determinar se o INZ-701 aumenta a sobrevivência global
Prazo: 52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para cada participante, será avaliada a sua alteração na sobrevivência global com base no tempo desde a data de nascimento até ao evento de mortalidade por todas as causas.
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52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para determinar se o INZ-701 previne o declínio na fração de ejeção cardíaca
Prazo: 52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para cada sujeito, a alteração em relação à linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo será avaliada através de ecocardiografia.
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52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para determinar se o INZ-701 previne a insuficiência cardíaca
Prazo: 52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para cada sujeito, a sua incidência de insuficiência cardíaca será avaliada.
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52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para determinar se o INZ-701 atenua a progressão da calcificação arterial
Prazo: 52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Para cada participante, a alteração em relação à linha de base na calcificação vascular nas artérias coronárias e aorta será examinada através de tomografia computorizada.
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52 semanas (Linha de base até à Semana 52)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de março de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
14 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de março de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de março de 2026
Primeira postagem (Real)
16 de março de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- INZ701-105
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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