Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ENERGY 2: Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel

5. august 2026 opdateret af: Inozyme Pharma

ENERGY 2-studiet: Et åbent, fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af INZ-701 hos spædbørn med ectonucleotid pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)-mangel

Det primære formål med ENERGY 2 (undersøgelse INZ701-105) er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ENPP1-mangel er en ekstremt sjælden genetisk lidelse, hvor inaktiverende mutationer i ENPP1-genet fører til mangel på ENPP1-enzymet.

ENERGY 2 (undersøgelse INZ701-105) er en multicenter, enkeltarmet, åben fase 3-undersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel.

Undersøgelsen vil bestå af en screeningsperiode på op til 60 dage, en behandlingsperiode på 52 uger, en 52-ugers forlængelsesperiode og et slutbehandlingsbesøg (EOT) 30 dage efter den sidste dosis INZ-701.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • Gyermekgyogyaszat, DE

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Deltagere skal opfylde alle følgende:

Inklusionskriterier:

  1. Spædbarn på ≤ 1 år ved indskrivning.
  2. Bekræftet diagnose af ENPP1-mangel baseret på genetisk testning.
  3. Kliniske tegn i overensstemmelse med generaliseret arteriel forkalkning hos spædbørn (GACI) (f.eks. vaskulær forkalkning eller hjertepåvirkning).
  4. Medicinsk stabil til at deltage i et 52-ugers behandlingsstudie.
  5. Skriftligt informeret samtykke givet af en forælder eller værge.

Eksklusionskriterier

Deltagere vil ikke være berettigede, hvis noget af følgende gælder:

  1. Modtager palliative eller hospicepleje.
  2. Tidligere behandling med INZ-701, medmindre modtaget gennem et godkendt udvidet adgangsprogram.
  3. Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forsøg.
  4. Planlagt større kirurgi i studieperioden, der ville forstyrre studiedeltagelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INZ-701
Deltagerne modtager INZ-701 (rhENPP1-Fc), der administreres ved subkutan injektion en gang om ugen i den protokolspecificerede dosis. Det endelige volumen (mL), der skal administreres ved besøget, bestemmes ved hjælp af protokolsdefinerede parametre.
Medicin: INZ-701
Rekombinant fusionsprotein, der indeholder de ekstracellulære domæner af human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistof.
Andre navne:
  • (rhENPP1-Fc).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at afgøre, om INZ-701 øger niveauet af uorganisk pyrofosfat (PPi)
Tidsramme: 52 uger (Baseline gennem uge 52)
For hver deltager vil deres ændring fra udgangspunktet i Plasma Uorganisk Pyrofosfat (PPi)-koncentration blive vurderet.
52 uger (Baseline gennem uge 52)
For at afgøre om INZ-701 forlænger den samlede overlevelse
Tidsramme: 52 uger (Baseline til uge 52)
For hver deltager vil deres ændring i den samlede overlevelse baseret på tiden fra fødselsdato til begivenheden af dødsårsager af alle årsager blive vurderet.
52 uger (Baseline til uge 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at afgøre, om INZ-701 forhindrer fald i hjerteudstødningsfraktion
Tidsramme: 52 uger (Baseline gennem uge 52)
For hver deltager vil ændringen fra udgangspunktet i venstre ventrikels ejektionsfraktion blive vurderet via ekokardiografi.
52 uger (Baseline gennem uge 52)
For at afgøre, om INZ-701 forhindrer hjertesvigt
Tidsramme: 52 uger (Baseline gennem Uge 52)
For hvert enkelt forsøgsperson vil deres forekomst af hjertesvigt blive vurderet.
52 uger (Baseline gennem Uge 52)
For at afgøre, om INZ-701 dæmper progressionen af arteriel forkalkning
Tidsramme: 52 uger (Baseline gennem uge 52)
For hvert enkelt deltager vil deres ændring fra baseline i vaskulær forkalkning i kranspulsårerne og aorta blive undersøgt via CT-scanning.
52 uger (Baseline gennem uge 52)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Inozyme Pharma

Samarbejdspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

14. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INZ701-105

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner