ENERGY 2: Evaluering av effekt og sikkerhet av INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel
ENERGY 2-studien: En åpen merket fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til INZ-701 hos spedbarn med ectonucleotid pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)-mangel
The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.
ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
-
-
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungarn
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Participants must meet all of the following:
Inclusion Criteria:
- Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
- Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
- Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
- Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
- Written informed consent provided by a parent or legal guardian.
Exclusion Criteria
Participants will not be eligible if any of the following apply:
- Receiving end-of-life or hospice care.
- Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
- Concurrent participation in another interventional clinical trial.
- Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: INZ-701
Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters. |
Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Tidsramme: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 increases overall survival
Tidsramme: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Tidsramme: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Tidsramme: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their incidence of heart failure will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Tidsramme: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- INZ701-105
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .