Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ENERGY 2: Evaluering av effekt og sikkerhet av INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel

5. august 2026 oppdatert av: Inozyme Pharma

ENERGY 2-studien: En åpen merket fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til INZ-701 hos spedbarn med ectonucleotid pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)-mangel

Hovedformålet med ENERGY 2 (Study INZ701-105) er å vurdere effektiviteten og sikkerheten til INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ENPP1-mangel er en ekstremt sjelden genetisk tilstand hvor inaktiverende mutasjoner i ENPP1-genet fører til mangel på ENPP1-enzymet.

ENERGY 2 (Studie INZ701-105) er en multicenter, enarmet, åpen fase 3-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel.

Studien vil bestå av en screeningperiode på opptil 60 dager, en behandlingsperiode på 52 uker, en forlengelsesperiode på 52 uker og et behandlingsavsluttende besøk (EOT) 30 dager etter siste dose INZ-701.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spania
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • Gyermekgyogyaszat, DE

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Deltakere må oppfylle alle følgende:

Inklusjonskriterier:

  1. Spedbarn i alder ≤ 1 år ved påmelding.
  2. Bekreftet diagnose på ENPP1-mangel, basert på genetisk testing.
  3. Kliniske trekk som stemmer med generalisert arteriell forkalkning i spedbarnsperioden (GACI) (f.eks. vaskulær forkalkning eller hjertepåvirkning).
  4. Medisinsk stabil for å delta i en 52-ukers behandlingsstudie.
  5. Skriftlig samtykke gitt av forelder eller verge.

Eksklusjonskriterier

Deltakere vil ikke være kvalifisert hvis noe av følgende gjelder:

  1. Mottar lindrende behandling eller hospiceomsorg.
  2. Tidligere behandling med INZ-701, med mindre mottatt gjennom et godkjent utvidet tilgangsprogram.
  3. Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie.
  4. Planlagt større kirurgi i studieperioden som vil forstyrre studiedeltakelsen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INZ-701
Deltakere mottar INZ-701 (rhENPP1-Fc) administrert ved subkutan injeksjon en gang per uke i den protokollspesifiserte dosen. Den endelige volumet å administrere (mL) bestemmes ved hjelp av protokoll-definerte parametere.
Legemiddel: INZ-701
Rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistoff.
Andre navn:
  • (rhENPP1-Fc).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å fastslå om INZ-701 øker nivået av uorganisk pyrofosfat (PPi)
Tidsramme: 52 uker (Utgangspunkt gjennom uke 52)
For hver deltaker vil endringen fra utgangspunkt i Plasma Uorganisk Pyrofosfat (PPi)-konsentrasjonen bli vurdert.
52 uker (Utgangspunkt gjennom uke 52)
For å avgjøre om INZ-701 øker total overlevelse
Tidsramme: 52 uker (utgangspunkt til uke 52)
For hver deltaker vil deres endring i total overlevelse basert på tid fra fødselsdato til hendelse av dødsfall av alle årsaker bli vurdert.
52 uker (utgangspunkt til uke 52)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å fastslå om INZ-701 hindrer nedgang i hjertefrakstøtet
Tidsramme: 52 uker (Utgangspunkt til uke 52)
For hvert subjekt vil endringen fra baseline i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon bli vurdert via ekkokardiografi.
52 uker (Utgangspunkt til uke 52)
For å finne ut om INZ-701 forhindrer hjertesvikt
Tidsramme: 52 uker (baseline gjennom uke 52)
For hver deltaker vil forekomsten av hjertesvikt bli vurdert.
52 uker (baseline gjennom uke 52)
For å fastslå om INZ-701 demper progresjonen av arteriell forkalkning
Tidsramme: 52 uker (Utgangspunkt gjennom uke 52)
For hvert enkelt subjekt vil deres endring fra baseline i vaskulær forkalkning i koronararteriene og aorta bli undersøkt via CT-skanning.
52 uker (Utgangspunkt gjennom uke 52)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Inozyme Pharma

Samarbeidspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

14. oktober 2026

Studiet fullført (Antatt)

14. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

16. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INZ701-105

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere