ENERGY 2 : Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité de l'INZ-701 chez les nourrissons présentant un déficit en ENPP1
5 août 2026 mis à jour par: Inozyme Pharma
L'étude ENERGY 2 : Une étude de phase 3 en ouvert visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'INZ-701 chez les nourrissons présentant un déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)
L'objectif principal d'ENERGY 2 (Étude INZ701-105) est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'INZ-701 chez les nourrissons présentant une déficience en ENPP1.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La carence en ENPP1 est une maladie génétique ultra-rare dans laquelle des mutations inactivatrices du gène ENPP1 entraînent une déficience de l'enzyme ENPP1.
ENERGY 2 (étude INZ701-105) est une étude de phase 3 multicentrique, à bras unique et ouverte visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'INZ-701 chez les nourrissons atteints d'une carence en ENPP1.
L'étude comprendra une période de dépistage allant jusqu'à 60 jours, une période de traitement de 52 semaines, une période d'extension de 52 semaines et une visite de fin de traitement (FET) 30 jours après la dernière dose d'INZ-701.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
12
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Riyadh, Arabie Saoudite, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
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Rio de Janeiro, Brésil, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
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Esplugues de Llobregat
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Barcelona, Esplugues de Llobregat, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
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Paris, France, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Debrecen, Hongrie
- Gyermekgyogyaszat, DE
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Florence, Italie, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
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Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Istanbul, Turquie (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Les participants doivent satisfaire à tous les critères suivants :
Critères d'inclusion :
- Nourrisson âgé de ≤ 1 an au moment de l'inclusion.
- Diagnostic confirmé de déficit en ENPP1, basé sur des tests génétiques.
- Caractéristiques cliniques compatibles avec une calcification artérielle généralisée du nourrisson (GACI) (par exemple, calcification vasculaire ou atteinte cardiaque).
- État médical stable permettant de participer à une étude de traitement de 52 semaines.
- Consentement éclairé écrit fourni par un parent ou un tuteur légal.
Critères d'exclusion
Les participants ne seront pas éligibles si l'un des critères suivants s'applique :
- Recevant des soins de fin de vie ou des soins palliatifs.
- Traitement antérieur par INZ-701, sauf s'il a été reçu dans le cadre d'un programme d'accès élargi approuvé.
- Participation simultanée à un autre essai clinique interventionnel.
- Chirurgie majeure planifiée pendant la période de l'étude qui interférerait avec la participation à l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: INZ-701
Les participants reçoivent de l'INZ-701 (rhENPP1-Fc) administré par injection sous-cutanée une fois par semaine à la dose spécifiée par le protocole.
Le volume final à administrer (mL) lors de la visite est déterminé à l'aide des paramètres définis par le protocole.
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Protéine de fusion recombinante qui contient les domaines extracellulaires de l'ENPP1 humaine couplés à un fragment Fc d'un anticorps immunoglobuline gamma-1 (IgG1).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour déterminer si l'INZ-701 augmente les niveaux de pyrophosphate inorganique (PPi)
Délai: 52 semaines (De la ligne de base à la semaine 52)
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Pour chaque sujet, leur variation par rapport au niveau de base de la concentration de pyrophosphate inorganique plasmatique (PPi) sera évaluée.
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52 semaines (De la ligne de base à la semaine 52)
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Pour déterminer si l'INZ-701 augmente la survie globale
Délai: 52 semaines (Baseline jusqu'à la Semaine 52)
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Pour chaque sujet, l'évolution de la survie globale basée sur le temps entre la date de naissance et l'événement de mortalité toutes causes confondues sera évaluée.
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52 semaines (Baseline jusqu'à la Semaine 52)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pour déterminer si l'INZ-701 empêche la diminution de la fraction d'éjection cardiaque
Délai: 52 semaines (Base à la semaine 52)
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Pour chaque sujet, le changement par rapport à la valeur initiale de la fraction d'éjection du ventricule gauche sera évalué par échocardiographie.
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52 semaines (Base à la semaine 52)
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Pour déterminer si l'INZ-701 prévient l'insuffisance cardiaque
Délai: 52 semaines (De la base jusqu'à la semaine 52)
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Pour chaque sujet, leur incidence d'insuffisance cardiaque sera évaluée.
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52 semaines (De la base jusqu'à la semaine 52)
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Pour déterminer si l'INZ-701 atténue la progression de la calcification artérielle
Délai: 52 semaines (du début jusqu'à la semaine 52)
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Pour chaque sujet, leur variation par rapport à la ligne de base de la calcification vasculaire dans les artères coronaires et l'aorte sera examinée par scanner.
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52 semaines (du début jusqu'à la semaine 52)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 mars 2025
Achèvement primaire (Estimé)
14 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
14 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 mars 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 mars 2026
Première publication (Réel)
16 mars 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
5 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- INZ701-105
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .