Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ENERGY 2: Оценка эффективности и безопасности INZ-701 у младенцев с дефицитом ENPP1

16 марта 2026 г. обновлено: Inozyme Pharma

Исследование ENERGY 2: Открытое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у младенцев с дефицитом эктонуклеотидной пирофосфатазы/фосфодиэстеразы 1 (ENPP1)

Основной целью исследования ENERGY 2 (Исследование INZ701-105) является оценка эффективности и безопасности препарата INZ-701 у младенцев с дефицитом ENPP1.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дефицит ENPP1 — это крайне редкое генетическое заболевание, при котором инактивирующие мутации в гене ENPP1 приводят к недостаточности фермента ENPP1.

ENERGY 2 (Исследование INZ701-105) — это многоцентровое, однорукавное, открытое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности INZ-701 у младенцев с дефицитом ENPP1.

Исследование будет состоять из скринингового периода продолжительностью до 60 дней, периода лечения продолжительностью 52 недели, дополнительного периода продолжительностью 52 недели и визита по окончании лечения (EOT) через 30 дней после последней дозы INZ-701.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Specialist
  • Номер телефона: +1 800-983-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Medical Director, MD
  • Номер телефона: +1 800-983-4587
  • Электронная почта: medinfo@bmrn.com

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20551-030
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Венгрия
      • Debrecen, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Испания
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Испания, 08950
        • Рекрутинг
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Италия
      • Florence, Италия, 50139
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 12713
        • Рекрутинг
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие)
        • Рекрутинг
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Hôpital Necker - Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Участники должны соответствовать всем следующим критериям:

Критерии включения:

  1. Возраст младенца ≤ 1 год на момент включения в исследование.
  2. Подтвержденный диагноз дефицита ENPP1 на основе генетического тестирования.
  3. Клинические признаки, соответствующие генерализованной артериальной кальцификации младенчества (GACI) (например, кальцификация сосудов или поражение сердца).
  4. Медицинская стабильность для участия в 52-недельном исследовании лечения.
  5. Письменное информированное согласие, предоставленное родителем или законным опекуном.

Критерии исключения

Участники не будут иметь права на участие, если применимо любое из следующего:

  1. Получение паллиативной помощи или помощи в хосписе.
  2. Предыдущее лечение INZ-701, за исключением случаев получения через утвержденную программу расширенного доступа.
  3. Одновременное участие в другом интервенционном клиническом исследовании.
  4. Запланированная крупная операция в период исследования, которая может помешать участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: INZ-701
Участники получают INZ-701 (rhENPP1-Fc) путем подкожной инъекции один раз в неделю в дозе, указанной в протоколе. Конечный объем для введения (мл) определяется с использованием параметров, определенных в протоколе.
Лекарство: ИНЗ-701
Рекомбинантный слитый белок, который содержит внеклеточные домены ENPP1 человека, связанные с Fc-фрагментом антитела иммуноглобулина гамма-1 (IgG1).
Другие имена:
  • (rhENPP1-Fc).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для определения повышает ли INZ-701 уровень неорганического пирофосфата (PPi)
Временное ограничение: 52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Для каждого субъекта будет оценено изменение концентрации неорганического пирофосфата плазмы (PPi) от исходного уровня.
52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Для определения того, увеличивает ли INZ-701 общую выживаемость
Временное ограничение: 52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Для каждого субъекта будет оцениваться изменение общей выживаемости на основе времени от даты рождения до наступления события смерти от всех причин.
52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы определить, предотвращает ли INZ-701 снижение фракции выброса сердца
Временное ограничение: 52 недели (Базовый период до 52-й недели)
Для каждого пациента изменение фракции выброса левого желудочка от исходного уровня будет оценено с помощью эхокардиографии.
52 недели (Базовый период до 52-й недели)
Чтобы определить, предотвращает ли INZ-701 сердечную недостаточность
Временное ограничение: 52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Для каждого субъекта будет оценена частота возникновения сердечной недостаточности.
52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Чтобы определить, ослабляет ли INZ-701 прогрессирование артериальной кальцификации
Временное ограничение: 52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)
Для каждого участника изменение кальцификации сосудов в коронарных артериях и аорте по сравнению с исходным уровнем будет исследовано с помощью компьютерной томографии.
52 недели (от исходного уровня до 52-й недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Inozyme Pharma

Соавторы

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

11 сентября 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

7 ноября 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • INZ701-105

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ИНЗ-701

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться