Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ENERGY 2: Hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1

16. března 2026 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie ENERGY 2: Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku INZ-701 u kojenců s deficitem ektoneukleotidové pyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1)

Hlavním účelem studie ENERGY 2 (Studie INZ701-105) je posoudit účinnost a bezpečnost přípravku INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ENPP1 deficience je extrémně vzácná genetická porucha, při které inaktivující mutace v genu ENPP1 vedou k nedostatku enzymu ENPP1.

ENERGY 2 (Studie INZ701-105) je multicentrická, jednoramenná, otevřená studie fáze 3, která hodnotí účinnost a bezpečnost přípravku INZ-701 u kojenců s deficiencí ENPP1.

Studie se bude skládat z screeningového období až 60 dní, léčebného období 52 týdnů, 52týdenního prodlouženého období a návštěvy na konci léčby (EOT) 30 dní po poslední dávce přípravku INZ-701.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Medical Director, MD
  • Telefonní číslo: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20551-030
        • Nábor
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Itálie
      • Florence, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko
        • Nábor
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Nábor
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Nábor
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Španělsko
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
        • Nábor
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria:

Inkluzní kritéria:

  1. Kojenec ve věku ≤ 1 roku v době zařazení do studie.
  2. Potvrzená diagnóza deficience ENPP1 na základě genetického testování.
  3. Klinické projevy odpovídající generalizované arteriální kalcifikaci kojenců (GACI) (např. vaskulární kalcifikace nebo postižení srdce).
  4. Medicínsky stabilní pro účast v 52týdenní léčebné studii.
  5. Písemný informovaný souhlas poskytnutý rodičem nebo zákonným zástupcem.

Exkluzní kritéria

Účastníci nebudou způsobilí, pokud se na ně vztahuje některé z následujících:

  1. Pobírají péči v terminálním stádiu nebo hospicovou péči.
  2. Předchozí léčba přípravkem INZ-701, pokud nebyla podána v rámci schváleného programu rozšířeného přístupu.
  3. Současná účast v jiné intervenční klinické studii.
  4. Plánovaná velká operace během studie, která by narušila účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INZ-701
Účastníci dostávají přípravek INZ-701 (rhENPP1-Fc) podávaný subkutánní injekcí jednou týdně v dávce specifikované protokolem. Konečný objem k podání (mL) je stanoven pomocí parametrů definovaných protokolem.
Lék: INZ-701
Rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z protilátky imunoglobulinu gama-1 (IgG1).
Ostatní jména:
  • (rhENPP1-Fc).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro určení, zda INZ-701 zvyšuje hladiny anorganického pyrofosfátu (PPi)
Časové okno: 52 týdnů (od výchozího stavu do 52. týdne)
U každého subjektu bude vyhodnocena změna koncentrace anorganického pyrofosfátu (PPi) v plazmě oproti výchozí hodnotě.
52 týdnů (od výchozího stavu do 52. týdne)
Pro určení, zda INZ-701 prodlužuje celkové přežití
Časové okno: 52 týdnů (Od výchozí hodnoty do 52. týdne)
U každého subjektu bude hodnocena změna celkového přežití na základě času od data narození do události úmrtí z jakékoli příčiny.
52 týdnů (Od výchozí hodnoty do 52. týdne)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro zjištění, zda INZ-701 zabraňuje poklesu srdeční ejekční frakce
Časové okno: 52 týdnů (od výchozího stavu do 52. týdne)
U každého subjektu bude změna levé komorové ejekční frakce od výchozí hodnoty hodnocena pomocí echokardiografie.
52 týdnů (od výchozího stavu do 52. týdne)
Zjistit, zda INZ-701 zabraňuje srdečnímu selhání
Časové okno: 52 týdnů (Výchozí stav až do 52. týdne)
U každého subjektu bude posouzen výskyt srdečního selhání.
52 týdnů (Výchozí stav až do 52. týdne)
Pro určení, zda INZ-701 zpomaluje progresi arteriální kalcifikace
Časové okno: 52 týdnů (od začátku do 52. týdne)
Pro každého subjektu bude změna od výchozí hodnoty vaskulární kalcifikace v koronárních tepnách a aortě vyšetřena pomocí CT skenu.
52 týdnů (od začátku do 52. týdne)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Inozyme Pharma

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

7. listopadu 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

16. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INZ701-105

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na INZ-701

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit