ENERGY 2: Hodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1
Studie ENERGY 2: Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku INZ-701 u kojenců s deficitem ektoneukleotidové pyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1)
The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.
ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Debrecen, Maďarsko
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Participants must meet all of the following:
Inclusion Criteria:
- Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
- Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
- Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
- Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
- Written informed consent provided by a parent or legal guardian.
Exclusion Criteria
Participants will not be eligible if any of the following apply:
- Receiving end-of-life or hospice care.
- Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
- Concurrent participation in another interventional clinical trial.
- Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: INZ-701
Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters. |
Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 increases overall survival
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their incidence of heart failure will be assessed. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
|
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)
|
For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan. |
52 weeks (Baseline through Week 52)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- INZ701-105
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .