ENERGY 2：评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏症婴儿的疗效与安全性
2026年8月5日 更新者：Inozyme Pharma
ENERGY 2研究：一项评估INZ-701在婴儿期外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症中疗效和安全性的开放标签3期研究
ENERGY 2研究（研究编号INZ701-105）的主要目的是评估INZ-701在ENPP1缺乏症婴儿中的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
ENPP1缺陷症是一种极其罕见的遗传性疾病，其中ENPP1基因的失活突变导致ENPP1酶缺乏。
ENERGY 2（研究INZ701-105）是一项多中心、单臂、开放标签的3期研究，旨在评估INZ-701在ENPP1缺陷症婴儿中的疗效和安全性。
该研究将包括长达60天的筛选期、52周的治疗期、52周的延长期以及最后一次INZ-701给药后30天的治疗结束（EOT）访视。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Debrecen、匈牙利
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
-
-
-
Istanbul、土耳其（türkiye）
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro、巴西、20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Florence、意大利、50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Riyadh、沙特阿拉伯、12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Paris、法国、75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona、Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
参与者必须满足以下所有条件：
纳入标准：
- 入组时婴儿年龄 ≤ 1 岁。
- 经基因检测确诊为 ENPP1 缺乏症。
- 临床表现符合婴儿全身性动脉钙化症（GACI）（例如血管钙化或心脏受累）。
- 医学状况稳定，可参与为期 52 周的治疗研究。
- 由父母或法定监护人提供书面知情同意书。
排除标准
若符合以下任何一项，参与者将不符合资格：
- 正在接受临终关怀或安宁疗护。
- 既往接受过 INZ-701 治疗，除非通过批准的扩大使用计划获得。
- 同时参与另一项干预性临床试验。
- 计划在研究期间进行可能干扰研究参与的重大手术。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：INZ-701
参与者每周一次通过皮下注射接受INZ-701（rhENPP1-Fc），剂量按方案规定执行。
最终注射体积（毫升）根据方案定义的参数确定。
|
重组融合蛋白，包含人 ENPP1 的细胞外结构域以及来自免疫球蛋白 gamma-1 (IgG1) 抗体的 Fc 片段。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定INZ-701是否增加无机焦磷酸（PPi）水平
大体时间：52周（基线至第52周）
|
对于每名受试者，将评估其血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度相对于基线的变化。
|
52周（基线至第52周）
|
|
旨在确定INZ-701是否提高总体生存率
大体时间：52 周（从基线期至第 52 周）
|
对于每个受试者，将评估其基于从出生日期到全因死亡事件时间的总体生存变化。
|
52 周（从基线期至第 52 周）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
确定INZ-701是否能防止心脏射血分数下降
大体时间：52 周（基线至第 52 周）
|
对于每位受试者，将通过超声心动图评估其左心室射血分数相对于基线的变化。
|
52 周（基线至第 52 周）
|
|
确定INZ-701是否能预防心力衰竭
大体时间：52周（基线至第52周）
|
对于每位受试者，将评估其心力衰竭的发生率。
|
52周（基线至第52周）
|
|
确定INZ-701是否可延缓动脉钙化进展
大体时间：52周（从基线至第52周）
|
对于每位受试者，将通过CT扫描检查其冠状动脉和主动脉中血管钙化相对于基线的变化。
|
52周（从基线至第52周）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年3月26日
初级完成 (估计的)
2026年10月14日
研究完成 (估计的)
2026年10月14日
研究注册日期
首次提交
2026年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月11日
首次发布 (实际的)
2026年3月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月5日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.