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ENERGY 2：评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏症婴儿的疗效与安全性

2026年9月24日 更新者：Inozyme Pharma

ENERGY 2研究：一项评估INZ-701在婴儿期外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶1（ENPP1）缺乏症中疗效和安全性的开放标签3期研究

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

研究类型

介入性

注册 (实际的)

2

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 匈牙利
      • Debrecen、匈牙利
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • 土耳其（türkiye）
      • Istanbul、土耳其（türkiye）
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • 巴西
      • Rio de Janeiro、巴西、20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • 意大利
      • Florence、意大利、50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • 英国
      • Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • 西班牙
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona、Esplugues de Llobregat、西班牙、08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1秒 至 1年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
药品：INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

其他名称：
  • (rhENPP1-Fc)。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
大体时间：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
大体时间：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
大体时间：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
大体时间：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
大体时间：52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Inozyme Pharma

合作者

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年3月26日

初级完成 (实际的)

2026年8月31日

研究完成 (实际的)

2026年8月31日

研究注册日期

首次提交

2026年3月11日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月11日

首次发布 (实际的)

2026年3月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月24日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • INZ701-105

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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