ENERGY 2: Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie
5 augustus 2026 bijgewerkt door: Inozyme Pharma
De ENERGY 2-studie: Een open-label fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 bij zuigelingen met ectonucleotide pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)-deficiëntie te evalueren
Het primaire doel van ENERGY 2 (Studie INZ701-105) is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
ENPP1-deficiëntie is een uiterst zeldzame genetische aandoening waarbij inactiverende mutaties in het ENPP1-gen leiden tot een tekort aan het ENPP1-enzym.
ENERGY 2 (Studie INZ701-105) is een multicenter, eenarmige, open-label fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 te beoordelen bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie.
De studie bestaat uit een screeningsperiode van maximaal 60 dagen, een behandelingsperiode van 52 weken, een verlengingsperiode van 52 weken en een einde-behandeling (EOT)-bezoek 30 dagen na de laatste dosis INZ-701.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
12
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20551-030
- Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Debrecen, Hongarije
- Gyermekgyogyaszat, DE
-
-
-
-
-
Florence, Italië, 50139
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
-
-
-
-
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat
-
Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkije (Türkiye)
- Umraniye Traiing and Research Hospital
-
-
-
-
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Deelnemers moeten aan alle volgende criteria voldoen:
Insluitingscriteria:
- Zuigeling met een leeftijd van ≤ 1 jaar op het moment van inclusie.
- Bevestigde diagnose van ENPP1-deficiëntie, gebaseerd op genetisch onderzoek.
- Klinische kenmerken die overeenkomen met gegeneraliseerde arteriële verkalking op de kinderleeftijd (GACI) (bijv. vasculaire verkalking of cardiale betrokkenheid).
- Medisch stabiel genoeg om deel te nemen aan een behandelingsstudie van 52 weken.
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekt door een ouder of wettelijke vertegenwoordiger.
Uitsluitingscriteria
Deelnemers komen niet in aanmerking als een van de volgende van toepassing is:
- Ontvangt palliatieve zorg of terminale zorg.
- Eerdere behandeling met INZ-701, tenzij ontvangen via een goedgekeurd uitgebreid toegangsprogramma.
- Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele klinische studie.
- Geplande grote operatie tijdens de studieperiode die de deelname aan de studie zou belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: INZ-701
Deelnemers krijgen INZ-701 (rhENPP1-Fc) toegediend via eenmaal per week subcutane injectie volgens de in het protocol gespecificeerde dosis.
Het te injecteren eindvolume (ml) wordt bepaald aan de hand van protocolgedefinieerde parameters.
|
Recombinant fusie-eiwit dat de extracellulaire domeinen van humaan ENPP1 bevat gekoppeld aan een Fc-fragment van een immunoglobuline gamma-1 (IgG1) antilichaam.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om te bepalen of INZ-701 anorganisch pyrofosfaat (PPi)-niveaus verhoogt
Tijdsspanne: 52 weken (Baseline tot en met Week 52)
|
Voor elke proefpersoon wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Plasma Anorganisch Pyrofosfaat (PPi) concentratie beoordeeld.
|
52 weken (Baseline tot en met Week 52)
|
|
Om te bepalen of INZ-701 de algehele overleving verhoogt
Tijdsspanne: 52 weken (Baseline tot Week 52)
|
Voor elke deelnemer wordt hun verandering in algehele overleving beoordeeld op basis van de tijd vanaf de geboortedatum tot het optreden van mortaliteit door alle oorzaken.
|
52 weken (Baseline tot Week 52)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om te bepalen of INZ-701 achteruitgang in cardiale ejectiefractie voorkomt
Tijdsspanne: 52 weken (Baseline tot Week 52)
|
Voor elke deelnemer wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ejectiefractie van de linker ventrikel beoordeeld via echocardiografie.
|
52 weken (Baseline tot Week 52)
|
|
Om te bepalen of INZ-701 hartfalen voorkomt
Tijdsspanne: 52 weken (Baseline tot Week 52)
|
Voor elke deelnemer wordt hun incidentie van hartfalen beoordeeld.
|
52 weken (Baseline tot Week 52)
|
|
Om te bepalen of INZ-701 de progressie van arteriële calcificatie vermindert
Tijdsspanne: 52 weken (Baseline tot en met week 52)
|
Voor elke proefpersoon zal de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vasculaire calcificatie in de kransslagaders en aorta worden onderzocht via een CT-scan.
|
52 weken (Baseline tot en met week 52)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 maart 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
14 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
14 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 maart 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
11 maart 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 maart 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
10 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- INZ701-105
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .