Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ENERGY 2: Evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie

24 september 2026 bijgewerkt door: Inozyme Pharma

De ENERGY 2-studie: Een open-label fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van INZ-701 bij zuigelingen met ectonucleotide pyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)-deficiëntie te evalueren

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Italië
      • Florence, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanje
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Turkije (Türkiye)
      • Istanbul, Turkije (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
Geneesmiddel: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Andere namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Tijdsspanne: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
Tijdsspanne: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Tijdsspanne: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Tijdsspanne: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Tijdsspanne: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Inozyme Pharma

Medewerkers

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 maart 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INZ701-105

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren