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ENERGY 2: Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Defizienz

16. März 2026 aktualisiert von: Inozyme Pharma

Die ENERGY-2-Studie: Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit Ectonucleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1(ENPP1)-Mangel

Der Hauptzweck von ENERGY 2 (Studie INZ701-105) besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Defizienz zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ENPP1-Defizienz ist eine ultra-seltene genetische Erkrankung, bei der inaktivierende Mutationen im ENPP1-Gen zu einem Mangel des ENPP1-Enzyms führen.

ENERGY 2 (Studie INZ701-105) ist eine multizentrische, einarmige, offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Defizienz.

Die Studie besteht aus einer Screening-Periode von bis zu 60 Tagen, einer Behandlungsperiode von 52 Wochen, einer 52-wöchigen Verlängerungsperiode und einem End-of-Treatment (EOT)-Besuch 30 Tage nach der letzten Dosis INZ-701.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1 800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Medical Director, MD
  • Telefonnummer: +1 800-983-4587
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Rekrutierung
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Rekrutierung
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Teilnehmer müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

Einschlusskriterien:

  1. Säugling im Alter von ≤ 1 Jahr zum Zeitpunkt der Einschreibung.
  2. Bestätigte Diagnose eines ENPP1-Defizits, basierend auf genetischen Tests.
  3. Klinische Merkmale, die mit der generalisierten arteriellen Verkalkung im Säuglingsalter (GACI) übereinstimmen (z. B. Gefäßverkalkung oder kardiale Beteiligung).
  4. Medizinisch stabil genug, um an einer 52-wöchigen Behandlungsstudie teilzunehmen.
  5. Schriftliche Einwilligungserklärung eines Elternteils oder gesetzlichen Vertreters.

Ausschlusskriterien

Teilnehmer sind nicht geeignet, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  1. Erhalt von Sterbebegleitung oder Hospizpflege.
  2. Vorherige Behandlung mit INZ-701, es sei denn, sie erfolgte über ein genehmigtes erweitertes Zugangsprogramm.
  3. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen klinischen Interventionsstudie.
  4. Geplante größere Operation während des Studienzeitraums, die die Studienteilnahme beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: INZ-701
Teilnehmer erhalten INZ-701 (rhENPP1-Fc), das einmal wöchentlich in der protokollspezifizierten Dosis durch subkutane Injektion verabreicht wird. Das endgültige zu verabreichende Besuchsvolumen (mL) wird anhand protokoll-definierter Parameter bestimmt.
Arzneimittel: INZ-701
Rekombinantes Fusionsprotein, das die extrazellulären Domänen von humanem ENPP1 gekoppelt mit einem Fc-Fragment eines Immunglobulin-Gamma-1 (IgG1)-Antikörpers enthält.
Andere Namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um festzustellen, ob INZ-701 die anorganischen Pyrophosphat (PPi)-Spiegel erhöht
Zeitfenster: 52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Bei jedem Probanden wird die Veränderung der Plasma-Inorganischen-Pyrophosphat (PPi)-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert bewertet.
52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Um festzustellen, ob INZ-701 das Gesamtüberleben erhöht
Zeitfenster: 52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Für jeden Probanden wird die Veränderung des Gesamtüberlebens basierend auf der Zeit vom Geburtsdatum bis zum Ereignis der Gesamtmortalität bewertet.
52 Wochen (Baseline bis Woche 52)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um festzustellen, ob INZ-701 den Rückgang der kardialen Ejektionsfraktion verhindert
Zeitfenster: 52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Für jeden Probanden wird die Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion gegenüber dem Ausgangswert mittels Echokardiographie bewertet.
52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Um festzustellen, ob INZ-701 Herzinsuffizienz verhindert
Zeitfenster: 52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Für jeden Probanden wird die Inzidenz von Herzinsuffizienz bewertet.
52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Um festzustellen, ob INZ-701 das Fortschreiten der arteriellen Verkalkung abschwächt
Zeitfenster: 52 Wochen (Baseline bis Woche 52)
Für jeden Probanden wird die Veränderung der Gefäßverkalkung in den Koronararterien und der Aorta im Vergleich zum Ausgangswert mittels CT-Untersuchung geprüft.
52 Wochen (Baseline bis Woche 52)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Inozyme Pharma

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

11. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

7. November 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INZ701-105

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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