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ENERGY 2: Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Defizienz

24. September 2026 aktualisiert von: Inozyme Pharma

Die ENERGY-2-Studie: Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von INZ-701 bei Säuglingen mit Ectonucleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1(ENPP1)-Mangel

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Italien
      • Florence, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
Arzneimittel: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Andere Namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Zeitfenster: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
Zeitfenster: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Zeitfenster: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Zeitfenster: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Zeitfenster: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Inozyme Pharma

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. März 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INZ701-105

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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