Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ENERGY 2: INZ-701:n tehon ja turvallisuuden arviointi ENPP1-puutosoireyhtymää sairastavilla lapsilla

torstai 24. syyskuuta 2026 päivittänyt: Inozyme Pharma

ENERGY 2 -tutkimus: Avoimen selvityksen vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan INZ-701:n tehoa ja turvallisuutta vauvoilla, joilla on ektonucleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -puutos

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Espanja
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Italia
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Unkari
      • Debrecen, Unkari
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
Lääke: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Muut nimet:
  • (rhENPP1-Fc).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Aikaikkuna: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
Aikaikkuna: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Aikaikkuna: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Aikaikkuna: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Aikaikkuna: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Inozyme Pharma

Yhteistyökumppanit

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 26. maaliskuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 16. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 29. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INZ701-105

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa